我们可以从第一个接受个性化CRISPR治疗的婴儿身上学到什么，以应对遗传性脑部疾病

基因编辑治疗婴儿成功案例引发遗传脑疾病治疗研究热潮，探讨转化临床应用的技术瓶颈与伦理挑战。

　　

摘要

这份关于使用个性化CRISPR基因编辑技术治疗患有危及生命的肝脏疾病的婴儿（KJ）的标志性报告引起了广泛关注。¹

1.

Musunuru, K. ? Grandinette, S.A. ? Wang, X. ...

针对罕见遗传病的患者特异性体内基因编辑

N. Engl. J. Med. 2025; 392:2235-2243

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这一成就标志着精准基因干预新时代的开启。本文探讨了将这一重大进展转化为遗传性脑疾病治疗方法所面临的关键挑战和机遇。