MPN 患者症状负担研究：医患认知差异与生存关联

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【字体：大中小】 时间：2025年02月26日 来源：Leukemia 12.8

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　　德国研究小组为探究 MPN 患者症状负担相关问题，开展研究，发现医患对症状认知差异大，患者严重症状影响生存，意义重大。

　　骨髓增殖性肿瘤（Myeloproliferative neoplasms，MPN）是一类会给患者带来诸多痛苦的疾病，它如同隐藏在身体里的 “捣蛋鬼”，严重影响患者的生活质量和日常活动能力。想象一下，患者可能会经常感到疲惫不堪，仿佛身体里的能量被不断抽走；皮肤瘙痒难耐，却又找不到明确的原因；还可能出现盗汗、疼痛等症状，这些症状就像一个个小恶魔，不断折磨着患者。

目前，针对 MPN 患者症状负担的研究存在不少问题。虽然症状控制是 MPN 治疗的主要目标之一，但症状对患者预后的真正影响却并不清楚。而且，之前的研究发现，医生和患者对症状负担的认知存在差异，可这些分析并没有在个体层面进行匹配比较。另外，症状负担对 MPN 患者总体生存的影响也尚不明确，不同研究甚至得出了相互矛盾的结果。

为了解开这些谜团，德国研究小组（German Study Group for MPN，GSG - MPN）的研究人员挺身而出，开展了一项针对 MPN 患者症状负担的研究。他们的研究成果发表在《Leukemia》期刊上，这一研究就像一盏明灯，为后续的临床治疗和研究照亮了道路。

在研究过程中，研究人员主要采用了以下几种关键技术方法：首先，利用德国 MPN 生物注册中心（GSG - MPN Bioregistry）这一庞大的样本队列，收集了大量 BCR::ABL1 阴性的 MPN 患者的数据；其次，运用特定的症状评估方法，患者使用改良版的 MPN - SAF - TSS 表格对症状进行评分，医生则通过电子病例报告表记录症状；最后，借助多种统计分析方法，如 Fisher 精确检验、Mann - Whitney U 检验、McNemar 检验和 Cohen's kappa 分析等，对数据进行深入剖析。

下面来看看具体的研究结果：

基线特征：研究纳入了 3979 名患者，这些患者的年龄、性别比例、疾病诊断分布等基线特征与总体注册人群相似。这就像是为后续的研究搭建了一个可靠的舞台，确保研究结果具有代表性。
患者和医生对基线症状患病率的看法：研究发现，93% 的患者在基线时至少有一种症状，38% 的患者存在严重疾病负担。疲劳是患者和医生报告中最常见的症状，但医生评估的症状患病率明显低于患者。比如，对于瘙痒这一症状，患者报告的患病率在某些疾病类型中高达 60%，而医生报告的仅为 27%。这就像两个人看同一幅画，却看到了不同的内容，医生似乎 “看漏” 了很多患者的症状。
医生和患者对基线症状患病率的一致性：研究表明，医生和患者在基线症状患病率上的一致性很低，即使对于像体重减轻这种客观可测量的症状，两者的报告也存在很大差异。而且，这种一致性并不会因为患者症状严重程度的提高而有明显改善，也不受细胞减灭治疗的影响。这说明医生和患者之间在症状认知上存在着一道难以跨越的 “鸿沟”。
影响基线症状严重程度的因素：通过线性回归分析发现，一些因素与症状严重程度存在关联。例如，PV 患者的瘙痒症状比 ET 患者更严重，年轻女性患者的疲劳得分相对较高。这些发现就像找到了一些影响症状严重程度的 “小开关”，为进一步了解疾病提供了线索。
症状患病率随时间的变化：随着时间推移，患者报告的症状患病率始终高于医生报告的，而且症状患病率并没有因为细胞减灭治疗而降低，医生对症状的识别能力也没有随着时间提高。这就好像症状负担一直 “赖” 在患者身上，不肯离去，而医生也始终难以准确 “捕捉” 到这些症状。
患者报告的严重症状负担与总体生存：研究还发现，基线时存在严重症状与患者死亡风险增加有关，尤其是严重疲劳和严重体重减轻。即使考虑症状的持续性，严重体重减轻仍然对总体生存有显著影响。这就提示我们，严重症状可能是 MPN 患者短期生存的一个重要 “预警信号”。

研究结论和讨论部分指出，MPN 患者的症状负担较高，且不会随时间减轻，细胞减灭治疗也未能改善这一情况。医生和患者在症状认知上存在显著差异，这可能是由于患者报告方式、医生识别能力以及记录目的不同等多种因素导致的。此外，严重症状与患者生存密切相关，这为未来制定新的预后评分系统提供了依据。该研究的重要意义在于，强调了将患者报告的结果工具纳入临床常规和药物研发过程的必要性，有助于提高 MPN 患者的治疗效果和生活质量。它就像一把钥匙，为改善 MPN 患者的治疗和预后打开了一扇新的大门。

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