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为探究不同供者类型对移植结局影响，研究人员开展相关研究，发现供者年龄影响大，该成果意义重大。
造血干细胞移植的探索之旅：供者因素的关键影响
在医学的神秘领域中，造血干细胞移植（Hematopoietic Cell Transplantation，HCT）是治疗血液系统恶性肿瘤的重要手段，就像在黑暗中为患者点亮的一盏希望之灯。然而，这条治疗之路并非一帆风顺，存在诸多挑战。
传统的预处理方案和移植物抗宿主病（Graft-Versus-Host Disease，GVHD）预防措施，使得移植的效果不尽人意。比如，降低强度预处理（Reduced-Intensity Conditioning，RIC）虽让更多老年和身体状况不佳的患者有机会接受移植，但不同预处理方案各有利弊。像氟达拉滨 / 美法仑（Fludarabine/Melphalan，FM）方案，虽能有效控制疾病，却伴随着较高的非复发死亡率（Non-Relapse Mortality，NRM），这可能与它引发的急性和慢性 GVHD 有关。
同时，不同供者类型对移植结局的影响也尚不明确。以往研究显示，单倍体相合（Haploidentical，HID）供者移植效果似乎不如匹配无关供者（Matched Unrelated Donor，MUD），但相关数据有限，且对于 HID 和错配无关供者（Mismatched Unrelated Donor，MMUD）的比较也缺乏足够信息。因此，探索更有效的预处理方案和明确供者因素对移植结局的影响，成为医学研究人员亟待解决的问题。
为了攻克这些难题，美国希望之城国家医学中心（City of Hope National Medical Center）的研究人员 Paul B. Koller、Tamer Othman 等人开展了一项重要研究。他们的研究成果发表在《Bone Marrow Transplantation》上，为该领域带来了新的曙光。
研究人员采用回顾性分析的方法，对 2015 年 1 月至 2021 年 12 月在希望之城国家医学中心接受外周血干细胞（Peripheral Blood Stem Cell，PBSC）HCT，且预处理方案为 FM，GVHD 预防采用移植后环磷酰胺（Post-Transplant Cyclophosphamide，PTCy）的成年患者进行研究。他们收集了详细的患者人口统计学信息、疾病特征和移植相关信息，通过多种统计分析方法，探究不同供者类型对移植结局的影响。
研究结果
- 患者、疾病和移植特征：共纳入 248 例患者，中位年龄 63 岁，男性占 63.7%。常见诊断有急性髓系白血病（Acute Myeloid Leukemia，AML）、急性淋巴细胞白血病（Acute Lymphoblastic Leukemia，ALL）等。供者类型中，MRD/MUD 占 32.7%，HID 占 47.6%，MMUD 占 19.8%1。
- 植入和 GVHD：中性粒细胞植入中位时间为 18 天，血小板植入中位时间为 32 天。MRD/MUD 受者血小板植入率更高。不同供者类型在急性和慢性 GVHD 发生率上无显著差异23。
- 总生存期（Overall Survival，OS）、无病生存期（Disease-Free Survival，DFS）和移植物抗宿主 / 无复发生存期（Graft-Versus-Host/Relapse-Free Survival，GRFS）： 2 年 OS、DFS 和 GRFS 分别为 60.4%、55.5% 和 49.2%。调整后，不同供者类型的 OS、DFS 和 GRFS 在多变量分析中无显著差异45。
- 累积复发率（Cumulative Incidence of Relapse，CIR）和 NRM：2 年 CIR 和 NRM 分别为 17.2% 和 27.7%。供者类型对 CIR 和 NRM 无显著影响6。
- 供者类型和年龄对结局的影响：供者年龄＜35 岁的患者 OS 和 NRM 改善。供者年龄≥35 岁与较差的 OS 和 GRFS 相关7。
研究结论与意义
该研究表明，FM 联合 PTCy 的方案在不同供者类型的移植中，能实现有效的疾病控制和可接受的 NRM。调整供者年龄后，不同供者类型（HID、MMUD 和 MRD/MUD）在 OS 和 GRFS 上无显著差异。供者年龄＜35 岁是改善移植结局的重要预测因素，在选择供者时至关重要。这一研究成果为临床造血干细胞移植供者选择提供了重要参考，尤其对于那些在骨髓库中难以找到匹配供者的种族和民族多样化患者意义重大。
不过，该研究也存在一定局限性，如回顾性研究、单中心分析和样本量相对较小等。未来还需要前瞻性、多中心的研究进一步验证这些结果，并探索降低 NRM 的干预措施。但无论如何，这项研究为造血干细胞移植领域的发展迈出了重要一步，为更多患者带来了治愈的希望。
