利妥昔单抗治疗干燥综合征的安全性和有效性：一项基于葡萄牙干燥综合征登记系统（PORTRESS）的研究

《Clinical Rheumatology》：Safety and effectiveness of rituximab therapy in Sj?gren’s disease: a PORTRESS – the Portuguese registry of Sj?gren’s disease-based study

利妥昔单抗显著降低干燥综合征患者疾病活动度及糖皮质激素用量，12个月临床缓解率达74%，安全性良好但20.3%患者因不良反应停药。

　　

摘要

引言

舍格伦病（SjD）是一种免疫介导的疾病，其特征是外分泌腺体的淋巴细胞浸润，并且经常伴有全身性病变。尽管B细胞过度活跃为使用利妥昔单抗（RTX）治疗提供了理论依据，但随机临床试验未能证明其一致的有效性，而现实世界的数据表明该药物对全身性症状有改善作用。

研究目的

评估在葡萄牙舍格伦病登记系统（PORTRESS）中注册的舍格伦病患者接受利妥昔单抗治疗的有效性和安全性。

研究方法

我们进行了一项多中心、回顾性的观察性研究，纳入了在PORTRESS系统中注册的、接受利妥昔单抗治疗的成人舍格伦病患者。收集了这些患者的人口统计学、临床、免疫学和治疗数据，并使用配对统计方法分析了基线与12个月时的变化情况。

研究结果

共分析了69名患者（87%为女性；平均年龄55.4±15.1岁）。在开始利妥昔单抗治疗时，84%的患者同时接受免疫抑制治疗，主要是糖皮质激素（66.7%）。12个月后，ESSDAI评分从11（6-22）显著下降至4（0-8）（p<.001）。74%的患者达到了具有临床意义的反应（ΔESSDAI≥3）。ESSPRI评分以及患者和医生的整体评估也显著改善。糖皮质激素的中位剂量从5.0（0-12.5）毫克/天下降至0（0-5.0）毫克/天（p<.001）。利妥昔单抗耐受性良好，13.0%的患者出现了轻度至中度的不良反应。20.3%的患者在治疗后12个月内因不良反应而停止了治疗（其中7.2%是由于不良反应）。

结论

在这项现实世界的多中心队列研究中，利妥昔单抗显示出显著的有效性，能够降低疾病活动度和糖皮质激素的使用量，并且在患有活动性全身性病变的舍格伦病患者中具有可接受的安全性。这些发现支持在常规临床条件下将利妥昔单抗作为难治性全身性疾病的的治疗选择。

要点 • 在现实世界的临床条件下，利妥昔单抗显著降低了舍格伦患者的疾病活动度和糖皮质激素的使用量。 • 几乎四分之三的患者在治疗后12个月内达到了具有临床意义的ESSDAI评分改善（≥3分）。 • 患者报告的结局（ESSPRI评分和整体评估）显著改善，支持了其总体临床益处。 • 利妥昔单抗的安全性表现良好，主要为轻度至中度的不良反应。

要点 • 在现实世界的临床条件下，利妥昔单抗显著降低了舍格伦患者的疾病活动度和糖皮质激素的使用量。 • 几乎四分之三的患者在治疗后12个月内达到了具有临床意义的ESSDAI评分改善（≥3分）。 • 患者报告的结局（ESSPRI评分和整体评估）显著改善，支持了其总体临床益处。 • 利妥昔单抗的安全性表现良好，主要为轻度至中度的不良反应。