《Mucosal Immunology》：Efficacy of Fresh Frozen Plasma and Human Albumin in Therapeutic Plasma Exchange for Refractory Neuromyelitis Optica Spectrum Disorders and Multiple Sclerosis Exacerbation: A Two-Tertiary Care Center Study
编辑推荐：
治疗血浆置换（TPE）对激素耐药性神经脱髓鞘疾病谱（NMOSD）和多发性硬化（MS）的疗效及安全性。本研究纳入67例患者，比较人血清白蛋白（41例）与新鲜冷冻血浆（FFP，26例）作为置换液的疗效。结果显示，180天时两组良好功能结果比例（EDSS<6）分别为75.6%和73.1%（P=1.00）。albumin组运动功能恢复更显著，FFP组视觉改善更优，两组不良反应轻微且相当。结论：TPE使用albumin或FFP均有效安全，FFP在资源有限地区更具实用性。
Bhume Kanokvichitra|Chutithep Teekaput|Kitti Thiankhaw|Saharat Aungsumart|Metha Apiwattanakul
泰国清迈大学医学院内科神经病学系，清迈，50200
摘要
背景
治疗性血浆置换（TPE）是针对视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）和多发性硬化症（MS）中类固醇难治性脱髓鞘发作的成熟抢救疗法。TPE的最佳替代液体——人白蛋白或新鲜冷冻血浆（FFP）——仍存在不确定性，尤其是在资源有限的环境中。
方法
我们在泰国的两个三级护理中心进行了一项回顾性队列研究，比较了白蛋白与FFP作为TPE替代液体的疗效和安全性。研究纳入了患有NMOSD或MS且出现难治性加重的成年患者。临床结果使用扩展残疾状态量表（EDSS）和视脊髓损伤量表（OSIS）进行评估，包括视觉和运动子量表，在基线、治疗后第90天和第180天进行测量。主要结果是第180天达到良好功能结果（EDSS < 6）的患者比例。
结果
在67名患者中（97%为NMOSD），41名患者接受了白蛋白治疗，26名患者接受了FFP治疗。在第180天，白蛋白组有75.6%的患者达到良好结果，FFP组有73.1%的患者达到良好结果（P = 1.00）。两组患者的EDSS和OSIS评分随时间显著改善，白蛋白组在运动恢复方面表现更好，而FFP组在视觉改善方面表现更优。不良事件较轻，两组之间相当。
结论
使用白蛋白或FFP进行TPE治疗对类固醇难治性NMOSD和MS均有效且安全。鉴于FFP比白蛋白更容易获得，且成本通常更低，特别是在发展中国家，它可能成为资源有限医疗环境中的实际选择。
引言
自身免疫介导的中枢神经系统（CNS）疾病，特别是视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）和多发性硬化症（MS），是慢性且常常导致残疾的疾病，其特征是CNS内的免疫介导的炎症和脱髓鞘（Filippi等人，2018；Uzawa等人，2024）。这些疾病通常表现为复发性神经系统症状，如果不能及时有效治疗，可能会导致累积性的神经系统损伤（Kawachi和Lassmann，2017）。治疗性血浆置换（TPE）被用作NMOSD和MS中难治性脱髓鞘发作的抢救疗法。它通过清除循环中的致病性自身抗体、补体成分和炎症介质来改变疾病进程（Jacob等人，2021；Kümpfel等人，2024；Ma等人，2020）。临床指南支持将其用于对皮质类固醇无反应的严重复发病例，强调了其在预防累积性神经系统损伤中的作用（Jacob等人，2021；Kümpfel等人，2024；Trebst等人，2009；Weiner等人，1989；Weinshenker等人，1999）。2023年美国血浆置换协会（ASFA）的指南推荐将TPE用于这些适应症，强调了其在难治性或暴发性疾病中的作用（Padmanabhan等人，2019）。尽管TPE在难治性CNS自身免疫性疾病中已被证明有益，但在手术过程中使用的替代液体类型仍需进一步考虑。TPE中的替代液体通常包括人白蛋白和新鲜冷冻血浆（FFP）。由于白蛋白的免疫原性低，且感染疾病传播或输血反应的风险小，因此被广泛推荐（Kaplan，2008；Padmanabhan等人，2019）。然而，其高昂的成本限制了其可及性，特别是在资源紧张的环境中或白蛋白不能得到全额报销的医疗系统中。FFP虽然在特定适应症（如血栓性血小板减少性紫癜）中使用较少，但在许多机构中仍是一个实际的选择（Alwan等人，2019；Padmanabhan等人，2019）。FFP含有凝血因子和其他血浆蛋白，但其使用与更高的输血相关并发症风险相关，如过敏反应、感染和容量超负荷（Alwan等人，2019）。另一方面，白蛋白也不是没有不良事件；最近的研究报告称，接受白蛋白TPE治疗的神经系统患者并发症发生率较高，包括低血压、血栓形成和败血症（Gala-B??dzińska等人，2020；Kaya等人，2013）。在泰国，当前的NMOSD和MS国家指南建议在皮质类固醇治疗失败后使用TPE作为抢救疗法，标准替代液体为白蛋白（NIT，2018）。尽管如此，由于经济限制，一些机构仍选择使用FFP而非白蛋白，尽管缺乏正式的指南推荐。这种实践上的差异突显了需要比较FFP与白蛋白在这类临床情况下的疗效和安全性数据。迄今为止，很少有研究系统地评估这些结果（NIT，2018）。
本研究的目的是比较白蛋白和FFP作为难治性NMOSD和MS发作治疗性血浆置换替代液体的疗效和安全性。我们假设FFP可以提供与白蛋白相当的治疗效果，同时不会显著增加并发症风险，从而支持在特定临床情况下考虑使用FFP作为替代选择。
研究设计和人群
这项回顾性队列研究在泰国的两个三级护理中心进行：清迈的Maharaj Nakorn Chiang Mai医院和曼谷的泰国神经病学研究所。相关临床信息系统地从2020年至2024年间被诊断为NMOSD和MS的患者的医疗记录中获取。研究纳入了经历难治性临床加重并接受TPE治疗的成年患者（≥18岁）。
基线特征
共有67名患者纳入研究，其中41名在白蛋白组，26名在FFP组。大多数患者被诊断为NMOSD（97.0%）。整个队列的平均年龄为50.7 ± 12.4岁，白蛋白组患者的年龄显著高于FFP组（53.5 ± 12.9岁 vs 46.2 ± 10.2岁，P值 = 0.02）。大多数患者为女性（94.0%），两组之间没有显著差异。中位体重在白蛋白组略高。
讨论
本研究表明，TPE能有效改善类固醇难治性中枢神经系统脱髓鞘疾病患者的功能结果。在180天时，两组中有高比例的患者达到良好结果（EDSS < 6），白蛋白组和FFP组之间的比率相当。次要临床指标也有所改善，包括基线时的EDSS差异以及OSIS的运动和视觉子量表得分。
结论
使用白蛋白或FFP进行TPE治疗对类固醇难治性中枢神经系统脱髓鞘疾病均有效且安全，180天时的功能结果相当。虽然白蛋白在运动恢复方面表现略好，但FFP在总体疗效上相似，可能在资源有限的环境中是一个实际的选择。这些发现支持在急性神经免疫学护理中更广泛使用TPE。
数据可用性声明
本研究生成和/或分析的数据集可根据合理要求向相应作者索取。
资金来源的作用
所有作者均声明没有利益冲突。本研究未接受任何资助或拨款。
CRediT作者贡献声明
Bhume Kanokvichitra：概念构思、数据管理、正式分析、初稿撰写；Chutithep Teekaput：概念构思、方法学设计、验证、正式分析、撰写-审稿和编辑、监督；Kitti Thiankhaw：方法学设计、验证、撰写-审稿和编辑；Saharat Aungsumart：方法学设计、验证、撰写-审稿和编辑、资源管理；Metha Apiwattanakul：方法学设计、验证、撰写-审稿和编辑。
CRediT作者贡献声明
Bhume Kanokvichitra：概念构思、数据管理、正式分析、初稿撰写；Chutithep Teekaput：概念构思、正式分析、方法学设计、监督、验证、撰写-审稿和编辑；Kitti Thiankhaw：方法学设计、验证、撰写-审稿和编辑；Saharat Aungsumart：方法学设计、验证、撰写-审稿和编辑；Metha Apiwattanakul：方法学设计、验证、撰写-审稿和编辑。
利益冲突声明
作者声明没有已知的利益冲突或个人关系可能影响本文所述的工作。
