综述：患者报告结局研究的方法学挑战：一项关于使用开放标签安慰剂治疗癌症相关疲劳的系统性回顾及相关试验

《Supportive Care in Cancer》：Methodologic challenges of patient reported outcome research: A systematic review of the treatment of cancer related fatigue with open label placebos and the trials

癌症相关疲劳治疗中开放标签安慰剂的效果及方法学挑战。纳入87例患者的3项随机对照试验显示，OLPs组疲劳改善显著，但存在评估者盲法缺失和患者报告结局导致的偏倚问题，证据质量评级为极低。建议未来研究采用功能疲劳量表并加强盲法设计。

　　

摘要

目的

本综述评估了开放标签安慰剂（OLPs）在治疗癌症相关疲劳（CRF）方面的有效性，以及此类试验所面临的方法学挑战。

方法

我们纳入了将OLPs与常规治疗或等待名单对照组进行比较的随机对照试验，研究对象为患有中度CRF的成年人（≥18岁）。符合条件的参与者包括癌症幸存者和晚期癌症患者。我们在2025年7月12日检索了PubMed、MEDLINE和Cochrane数据库。使用Cochrane ROB2工具评估了偏倚风险（ROB）。由于数据异质性，结果以叙述性方式进行了综合分析。采用GRADE方法评估了OLPs用于治疗癌症幸存者CRF的证据质量。

结果

共有3项随机对照试验（总样本量N=87）符合纳入标准，其中2项研究关注癌症幸存者的变化，1项研究关注晚期癌症患者。所有试验的偏倚风险均较高，主要原因是评估者（患者）未接受盲法处理，且使用了患者自报的结局指标。所有研究均显示OLP组患者的CRF有所改善。其中2项研究显示与对照组相比，疲劳程度显著降低。不过，证据质量非常低。

结论

尽管总体上看OLPs具有积极效果，但支持其用于治疗CRF的证据质量非常低。这主要是由于在使用患者自报结局指标的试验中存在方法学问题，导致参与者能够知晓自己所属组别。需要更大规模、方法更严谨的研究来明确OLPs的有效性。未来试验中可以使用功能性疲劳量表来替代患者自报的结局指标，以减少偏倚。

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