CORR综合分析：如何确定和解释PROM阈值，以反映骨科手术中具有临床意义的变化？

《Cognitive and Behavioral Neurology》：CORR Synthesis: How Should PROM Thresholds Be Determined and Interpreted to Reflect Clinically Meaningful Change in Orthopaedic Surgery?

老年人肱骨近端骨折术后1年死亡率预测模型开发及外部验证，基于24项临床因素训练逻辑回归、XGBoost等算法，外部验证集c值达0.83-0.85，最终选择逻辑回归模型因校准准确且易解释，实现在线临床决策支持。

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摘要 通俗语言总结

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背景

65岁及以上患者的近端肱骨骨折（PHFs）在受伤后的几个月内与死亡风险增加有关。关于这些患者的首选治疗策略存在争议，而手术治疗与高并发症率和再次手术率相关。因此，基于机器学习（ML）的死亡率预测计算器可能在外科医生和患者共同决策过程中具有价值。

问题/目的

(1) 开发ML算法以预测65岁及以上患者的1年死亡率。(2) 在地理上不同的患者群体中对所有算法进行外部验证。(3) 创建一个易于使用的在线计算器，供外科医生在临床决策时使用，以便做出更明智的决策。

方法

本研究确定了2016年1月至2023年12月期间在荷兰两家医院（一家是一级创伤中心，另一家是二级创伤中心）就诊的5114名符合条件（年龄≥65岁）的患者。其中，有3488名患者符合条件，因为他们首次发生PHF。在此基础上，86%（2999名）被纳入分析。另有10%（334名）因误诊、双侧PHF或既往PHF史而被排除。最后，4%（155名）的死亡状态无法确定或数据不完整。收集了与PHF后死亡率增加相关的24个潜在因素的数据。由于研究目的是预测PHF发生时的1年死亡率（即在做出治疗选择之前），因此未包括手术或非手术治疗方式。因此，排除这些治疗方式并不影响该模型作为术前风险估计工具的用途。开发了四种ML算法：逻辑回归、极端梯度提升机（XGBoost）、随机森林和LightGBM。这些ML算法在第一家医院的患者数据（2999名中的59%[1768名]）上进行了训练和内部验证，并在第二家医院的另一组地理上不同的患者数据（2999名中的41%[1231名]）上进行了外部验证。训练队列的平均年龄±标准差为77岁，外部验证组的平均年龄也为76岁；79%（2999名）的患者为女性。总体1年死亡率为11%（2999名中的325名）。通过判别曲线和校准曲线评估了模型的性能，并使用Brier分数评估了整体性能。判别能力通过接收者操作特征曲线下的面积（c统计量）来衡量。c统计量的范围是0.50到1.0，1.0表示完美的判别能力。校准能力通过绘制观察结果与预测概率之间的一致性来评估，并确定了截距和斜率。截距表明预测值是过高（截距<0）还是过低（截距>0）。斜率反映了过拟合（预测值过于极端，斜率>1）或欠拟合（预测值不够极端，斜率<1）。理想的预测模型具有截距为0且斜率为1的校准曲线。Brier分数反映了整体性能，是判别能力和校准能力的综合体现。分数为0表示完美预测，1表示最差的预测效果。同时评估了负预测值和正预测值。为了防止数据泄露，进行了五折交叉验证，并使用1000折自助法来确保结果的稳健性并考虑乐观偏差。交叉验证是将训练集分成五个子集，然后在四个子集上训练模型。第五个未见过的子集用于内部验证，以防止模型性能被高估。对于外部验证，仅使用1000折自助法来确保结果的稳健性并纠正乐观偏差。

结果

算法的表现相似，c统计量（判别能力）在内部验证中为0.80到0.81（95%置信区间[CI] 0.72到0.86），在外部验证中为0.83到0.85（95% CI 0.81到0.86）。对于老年创伤患者群体，c统计量超过0.80被视为强大的死亡率预测模型表现。逻辑回归因校准良好和易于解释而被选为最佳模型。强大的校准能力确保模型不会过拟合或欠拟合，也不会预测出过高或过低的死亡率。逻辑回归易于解释，因为它需要的预测因子较少，并提供可理解的系数。负预测值为0.91（95% CI 0.90到0.92），正预测值为0.66（95% CI 0.54到0.81），与死亡率最相关的因素包括偏瘫、骨折前住在医疗机构以及心力衰竭。

结论

本研究开发并外部验证了一个基于ML的预测模型，能够准确提供个体患者的1年死亡风险。这种预后评估工具可用于医生在共同决策和患者咨询过程中，因为它通过为患者和家属提供关于PHF治疗选择的现实预期来增强知情同意过程。该预测工具已集成到一个免费提供的Web应用程序中，可以通过https://bjarty.shinyapps.io/mortality_app/访问。

通俗语言总结研究人员开发了机器学习算法，用于预测65岁及以上近端肱骨骨折患者的1年死亡率。他们分析了3488名符合条件的患者的数据，重点关注偏瘫、住在医疗机构以及心力衰竭等因素。算法表现优异，内部验证的c统计量在0.80到0.81之间，外部验证的c统计量在0.83到0.85之间，表明预测结果可靠。逻辑回归因准确性高且易于解释而被选中。该工具通过提供现实的死亡风险估计来帮助外科医生进行共同决策，从而增强知情同意。该预测模型可在线用于临床环境。

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