《Annals of Hematology》：Risk factors for early mortality (within 6 weeks of diagnosis) in Chinese children with acute leukemia: a single-center retrospective cohort study
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为破解AL诱导期“前6周高死亡率”难题，山东大学团队回顾242例≤16岁患儿，发现AML(non-APL)早期死亡率达13.16%，锁定WBC≥49.92×10/L、凝血及电解质紊乱等11项独立危险因素，提出可立即用于床旁风险分层的量化阈值。
研究背景
急性白血病（AL）占儿童恶性肿瘤28%，其中急性淋巴细胞白血病（ALL）2年总体生存率已逼近90%，而急性髓系白血病（AML，不含急性早幼粒细胞白血病APL）5年总体生存率仍徘徊于66.7%–78.2%。更令人揪心的是，AL倍增时间短，诊断后必须立即启动诱导化疗，可短短数日内的并发症——高白细胞淤滞、肿瘤溶解综合征（TLS）、弥散性血管内凝血（DIC）——就能把生存机会瞬间击碎。国内外零星报告提示“早期死亡”多发生在治疗第1周，但系统数据稀少，临床一直缺乏可操作的“预警红线”。中国是否也面临同样险峻的“第一周悬崖”？哪些孩子站在悬崖边缘？这些问题直接决定抢救资源该何时、给谁、怎样投。
为了回答上述疑问，Li'an Du、Fu Li、Xiaomei Yang等组成的山东大学附属儿童医院血液肿瘤团队，用4年半时间建起一份242例初治AL患单的“生死档案”，目的只有一个：画出中国儿童AL早期死亡的风险图谱，让临床医生在化疗按钮按下之前就看清暗礁。
关键技术方法
研究采用单中心回顾性队列设计，纳入2020-11-01至2025-04-30期间≤16岁初发AL住院患儿；采集人口学、亚型、实验室13项指标；用ROC曲线确定cut-off，再以单因素logistic回归筛选独立危险因素；所有数据来自医院健康医疗大数据科研平台，R 4.2.1完成统计。
研究结果
一般资料
共242例（男130，女112），中位年龄5.0岁；ALL 188例，AML 52例，混合表型AL（MPAL）2例。
随访结果
诱导期死亡9例，早期死亡率3.72%，其中66.7%发生在治疗启动7 d内；主要死因为颅内出血（5/9）与脓毒症（3/9）。AML（non-APL）早期死亡率13.16%，显著高于ALL的1.60%（P=0.002）；APL无早期死亡。
早期死亡组与非早期死亡组临床特征比较
死亡组WBC、INR、PT、aPTT、D-二聚体、LDH、α-HBDH显著升高；纤维蛋白原、血钾、血磷、BUN显著降低（均P<0.05）。
ROC曲线
WBC曲线下面积（AUC）最高0.880，cut-off 49.92×10/L，敏感度88.9%，特异度71.3%；其余10项指标AUC 0.740–0.806。
早期死亡风险因素分析
单因素logistic回归显示11项指标达显著性：WBC、纤维蛋白原、血钾、INR、血磷、PT、BUN、aPTT、D-二聚体、LDH、α-HBDH（均P<0.01）。
结论与讨论
研究首次在中国儿童AL大样本中证实：
早期死亡集中于“第一周”，AML-M4/M5亚型风险最高；
高肿瘤负荷（WBC≥49.92×10/L、LDH、α-HBDH升高）、凝血功能障碍（低纤维蛋白原、INR/PT/aPTT延长、D-二聚体升高）及内环境紊乱（低钾、低磷、低BUN）构成“死亡三联征”；
上述指标均为入院常规检测，可在诊断当日完成风险分层，指导即刻干预——高白细胞者紧急给予羟基脲、阿糖胞苷或白细胞单采；凝血异常者提前输注血浆、冷沉淀及血小板；电解质失衡者快速补充磷钾并纠正氮质摄入不足。
作者指出，样本量仍偏小，需多中心前瞻性研究验证并构建整合生物标志物的精准预警模型；但现有cut-off已能作为临床“急救红线”，为降低AL诱导期死亡率提供即时、低成本、可推广的决策工具。论文发表于《Annals of Hematology》（2026），为儿童AL精准治疗再添中国证据。
