《ESMO Gastrointestinal Oncology》：Real-world treatment outcomes for pancreatic neuroendocrine tumours: a single tertiary referral institute experience
编辑推荐：
本文针对亚洲地区胰腺神经内分泌肿瘤真实世界治疗数据缺乏的现状，回顾性分析香港威尔士亲王医院2005-2023年收治的98例PNET患者临床资料。研究发现该地区患者早期诊断率高（80%为I/II期），5年总生存率达88.4%，手术切除患者预后优异。研究首次证实切缘状态不影响复发风险，而转移性疾病和肿瘤分级是复发独立预测因素，为亚洲PNET诊疗规范提供了重要循证依据。
在胰腺肿瘤家族中，胰腺神经内分泌肿瘤虽然只占约5%的比例，却以其独特的生物学行为和临床表现吸引着临床医生的关注。与恶性程度极高的胰腺导管腺癌不同，PNETs通常生长缓慢，部分患者甚至可长期带瘤生存。然而，这种相对"温和"的特性也带来了新的挑战——随着影像学技术的进步，越来越多的早期PNETs被偶然发现，但针对亚洲人群的真实世界治疗数据却十分有限。特别是在治疗策略方面，对于手术切缘阳性是否必须辅助治疗、晚期患者如何选择系统治疗方案等问题，仍缺乏来自亚洲人群的高质量证据。
正是在这样的背景下，香港中文大学临床肿瘤学系的研究团队在《ESMO Gastrointestinal Oncology》上发表了他们的研究成果。这项研究回顾性分析了香港威尔士亲王医院18年间收治的98例PNET患者，旨在填补亚洲人群真实世界数据的空白。
研究团队采用回顾性队列研究设计，纳入2005-2023年经病理确诊的PNET患者。通过医院临床管理系统收集患者 demographics、病理特征、治疗方式和生存数据。主要研究终点包括5年总生存率、无进展生存率和手术患者的无复发生存率。统计分析采用Kaplan-Meier法绘制生存曲线，Cox比例风险模型评估预后因素。
患者特征
研究共纳入98例患者，中位年龄59岁，男女比例均衡。值得注意的是，超过80%的患者就诊时为早期疾病，仅14例为IV期患者。功能性和非功能性肿瘤的比例分别为18.4%和81.6%，其中胰岛素瘤是功能性肿瘤的主要类型。
生存结果
全队列5年OS为88.4%，5年PFS为73.7%。分期和分级与预后显著相关，I期患者5年OS达93.3%，而IV期患者为75.7%。多因素分析显示，年龄和肿瘤大小是OS的独立预测因素，而转移性疾病是PFS的最强预测因子。
手术亚组分析
74例接受根治性手术的患者5年RFS为82.1%。引人注目的是，切缘状态并不影响RFS，而转移性疾病和肿瘤分级是复发的独立预测因素。这一发现对临床实践具有重要指导意义。
系统治疗分析
20例接受系统治疗的患者中，依维莫司组显示出优于化疗组的PFS趋势。这一发现支持了针对mTOR通路的靶向治疗在晚期PNET中的价值。
研究结论强调，香港地区的PNET患者具有早期就诊和预后良好的特点。对于接受根治性手术的患者，切缘状态不应作为辅助治疗的唯一决策依据，而应更加关注肿瘤分级和分期等生物学特征。在晚期患者中，依维莫司可能提供优于传统化疗的疾病控制效果。这些发现为亚洲PNET患者的个体化治疗提供了重要参考，同时也提示需要更大规模的多中心研究来进一步验证这些结论。
