《Frontiers in Neurology》：Predictors of initiating high-efficacy vs. platform therapies as first-line disease-modifying treatment in multiple sclerosis
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这篇综述通过回顾性队列研究（n=826）揭示了沙特阿拉伯多发性硬化症（MS）治疗模式的重大转变：40%患者初始即采用高效疾病修正治疗（heDMT），且2019-2024年间使用率较早期（2008-2013）激增48.8倍。研究证实小脑症状起病是heDMT选择的独立预测因子（OR=2.51），而初始heDMT虽未改善残疾状态（EDSS）（OR=1.08, p=0.767），但显著提升治疗持续性（12个月持续率91.7% vs 83.4%）并降低因疗效不足/不良事件停药风险（HR=0.41）。该研究为中东地区早期强化治疗策略提供了关键循证依据。
背景
多发性硬化症（MS）作为中枢神经系统慢性免疫介导的脱髓鞘疾病，已成为全球青年神经残疾的首要病因。近年来中东地区疾病负担显著上升，沙特阿拉伯患病率已达约62/10万。疾病修正治疗（DMT）的进展虽革新了MS管理，但初始治疗策略选择仍存争议——传统“阶梯式”方案主张从平台疗法起步，而“早期强化”策略支持对适宜患者初始即采用高效疾病修正治疗（heDMT）。
方法
本研究纳入沙特阿拉伯三级医疗中心2016-2024年收治的826例复发缓解型MS（RRMS）患者进行回顾性队列分析。通过多变量逻辑回归识别heDMT初始治疗预测因子，采用序数逻辑回归评估残疾状态（EDSS分级），并运用Kaplan-Meier生存分析、Cox比例风险模型及Fine-Gray竞争风险回归分析治疗持续性。
结果
队列中女性占67.4%，中位年龄35.0岁，81.1%患者末次随访时处于轻度残疾（EDSS 0-3.5）。heDMT作为初始治疗占比40%（330/826），其中奥瑞珠单抗（ocrelizumab）占56.4%。治疗时代成为最强预测因子：2019-2024年间初始治疗者使用heDMT的几率较2008-2013年增加48.8倍（p<0.001），小脑症状起病亦显著关联（OR=2.51）。初始治疗类别与当前残疾状态无显著关联（OR=1.08），但heDMT组展现卓越持续性：12个月持续率达91.7%（平台疗法组83.4%），停药风险降低59%（HR=0.41）。竞争风险模型进一步揭示heDMT组因疗效不足（sHR=0.12）或不良事件（sHR=0.22）停药风险显著更低，但因妊娠/偏好等非医学因素停药比例更高。
讨论
该研究印证沙特阿拉伯MS治疗范式正向早期强化策略转变，与国际趋势同步。小脑症状作为预测因子反映临床医生对疾病侵袭性的风险评估。heDMT在持续性方面的优势凸显其疗效与耐受性双重益处，而妊娠相关停药现象提示需优化治疗决策中的个体化风险管理。尽管单中心设计存在局限，但结果为地区性治疗指南优化提供了关键真实世界证据。
结论
沙特阿拉伯MS初始治疗策略已发生本质转变，heDMT使用率近年显著攀升。早期强化治疗在持续性方面的优势支持其作为改善长期预后的关键策略，但需通过医疗政策协调与多中心研究推动治疗可及性及规范化实施。
