使用功能作为基准，亨廷顿病患者在认知测量方面的最小临床重要差异

《Movement Disorders》：Minimal Clinically Important Difference on Cognitive Measures for Huntington's Disease Using Function as an Anchor

本研究旨在通过两种功能能力指标作为锚点，评估亨廷顿病（HD）常用认知测量工具的最小临床重要差异（MCID）。结果表明，随着HD进展及时间推移，认知变化与功能下降的相关性增强，且功能指标与SF-36锚定的MCID估计值总体一致，但在36个月后SF-36锚定值更高（p<0.05）。

　　

摘要

背景

亨廷顿病（HD）中的认知评估在临床试验的终点策略中起着重要作用；然而，这些评估指标的临床意义变化难以解读。认知能力是功能状态的关键预测因素，而功能能力的测量结果可以作为基准，用于确定认知评估指标上具有最小临床意义的差异（MCID，即Minimum Clinically Important Difference）。

研究目的

本研究旨在利用两种功能能力评估指标作为基准，来估算临床研究中常用的认知评估指标的MCID。同时，我们还比较了以功能能力为基准与以12项简式健康调查（12-item short-form health survey）中测得的健康损害为基准所得到的MCID估算结果。

方法

我们分析了Enroll-HD研究中的数据，这些数据来自采用亨廷顿病综合分期系统（HD Integrated Staging System）分诊为2期和3期的患者。我们通过线性混合效应回归分析，在12个月、24个月和36个月的时间点，以各评估指标上可测量的最小功能能力变化作为基准，来估算MCID值。

结果

随着疾病进展和时间框架的延长，与功能下降相关的认知指标变化幅度更大，p p

结论

不同疾病阶段和不同时间框架下的MCID估算结果存在差异。使用日常功能状态指标作为基准来估算这些评估指标的MCID阈值，有助于理解认知变化如何转化为日常生活中的实际影响。? 2026 国际帕金森病和运动障碍学会（International Parkinson and Movement Disorder Society）。

过去12个月的财务披露

Cali Roiboit女士获得了澳大利亚政府资助的研究培训计划（Research Training Program, RTP）奖学金。Julie Stout教授获得了澳大利亚国家健康与医学研究基金（Australian National Health and Medical Research Investigator）的资助。在过去12个月内，Julie Stout通过Stout Neuropsych Pty Ltd公司为以下制药公司提供了有偿咨询服务：Skyhawk、Therapeutics、uniQure NV、LifeEdit Therapeutics和Sage Therapeutics。Julie Stout还是Zindametrix Pty Ltd的董事，该公司是一家提供认知评估服务的合同研究机构。Douglas Langbehn担任Critical Path HD-RSC联盟协调委员会的学术顾问，无报酬。在过去36个月内，他从Prilenia Therapeutics、CHDI基金会、美国国家神经疾病和中风研究所（National Institute of Neurological Disorders and Stroke, NINDS）的CHANGE-HD项目以及伦敦大学学院获得了资助或合同，这些费用均支付给了他的所在机构，用于为UniQure、Sage Therapeutics和Prilenia Therapeutics提供生物统计学咨询服务；此外，他还因参与亨廷顿病研究小组的顾问委员会而获得了个人报酬。

数据可用性声明

本研究的支持数据可在Enroll-HD网站上公开获取，网址为：https://enroll-hd.org/for-researchers/datasets/。