对加拿大、法国、英格兰、威尔士、苏格兰、西班牙、意大利和葡萄牙的泌尿生殖系统癌症药物的报销率及临床疗效进行的国际分析

《International Journal of Cancer》：International analysis of reimbursement rates and clinical benefit of genitourinary cancer drugs across Canada, France, England, Wales, Scotland, Spain, Italy, and Portugal

跨国尿路上皮癌等癌症药物报销差异研究，揭示加拿大、法国对前列腺癌等报销率最高（85%-100%），葡萄牙最低（20%-57%），且具有显著临床获益的尿路上皮癌药物在英法等国报销率仍不足50%。研究指出仅53%试验显示生存获益，9%涉及生活质量评估，突显跨国医疗公平性挑战。

摘要

我们分析了加拿大、法国、英格兰、威尔士、苏格兰、西班牙、意大利和葡萄牙前列腺癌（PC）、肾细胞癌（RCC）和尿路上皮癌（UC）药物的报销差异，评估了这些药物的显著临床效益（SCB）以及关键试验的特征。这是一项针对PC、RCC和UC药物适应症的回顾性分析（2005–2024年）。通过FDA和EMA的批准信息来确定相关药物。我们审查了报销建议。主要评估指标包括按显著临床效益、肿瘤类型和国家的报销率。同时分析了试验特征、总生存期（OS）和生活质量（QoL）。显著临床效益的定义依据ESMO-MCBS v1.1标准。统计显著性阈值设定为

<0.05

。共分析了55对PC（20对）、RCC（20对）和UC（15对）的药物适应症组合。大多数试验为随机、开放标签、III期研究，并且针对转移性病例。加拿大（PC：85%，RCC：75%，UC：53%）和法国（PC：85%；RCC：75%；UC：33%）的报销率最高；而葡萄牙的报销率最低（PC：65%；RCC：50%；UC：20%）。在具有显著临床效益的适应症中，PC在加拿大、法国和西班牙的报销率最高（91%），而在英格兰最低（64%）。对于RCC，这些国家的报销率也最高（加拿大、法国和意大利为100%），而在葡萄牙最低（57%）。对于UC，加拿大 的报销率最高（100%），而在威尔士和英格兰最低（33%）。47%的试验以总生存期为主要评估指标；25%的试验评估了生活质量。53%的试验显示了生存期获益，而只有9%的试验显示了生活质量获益。本研究揭示了泌尿系统癌症药物报销方面的显著国际差异，尤其是在欧洲和UC药物方面，即使对于具有显著临床效益的适应症也是如此。大多数试验缺乏关于生存期或生活质量获益的证据。

最新动态

各国基于国家医疗体系的癌症药物报销情况往往描述不足。这项关于加拿大、英格兰、威尔士、苏格兰、法国、西班牙、意大利和葡萄牙泌尿系统癌症药物报销率的分析显示，不同国家及肿瘤类型之间存在显著差异。即使对于具有显著临床效益的药物适应症，这种差异依然存在，尤其是尿路上皮癌。大多数支持这些适应症的关键试验缺乏总生存期或生活质量的数据。随着高成本创新的不断涌现，绘制跨国需求和治疗替代方案的地图变得至关重要。虽然FDA和EMA的批准标准具有全球参考价值，但许多国家仍无法确保药物的可及性，这凸显了获取医疗资源方面的持续不平等。

利益冲突声明

Jose C. Tapia：演讲赞助方：Eisai；研究资金支持：Astellas；会议注册费、差旅费和住宿费用：Merck、EUSA Pharma UK、Ipsen和Eisai；Javier Gavira：无需要声明的事项；Diana Matthews：顾问委员会成员：Astra Zeneca、Janssen和Astellas；教育活动赞助方：Bayer、Janssen、Astellas和Ipsen；会议注册费赞助方：Astellas和Janssen；Matteo Santoni：无需要声明的事项；Matthew Young：来自Pfizer、Ipsen、EMD Serono、Novartis、Merck和Eisai的酬金，以及来自Pfizer和Ipsen的差旅费用；Luis Blondel：无需要声明的事项；Ronan Flippot：来自Novartis、Astellas、Bayer、Johnson and Johnson、BMS、MSD、Pfizer、Eisai、Ipsen和Merck的酬金/咨询费用；Ricky Frazer：来自Amgen、AstraZeneca BMS、Eisai、Ewopharma、Iovance、Ipsen、Merck、MSD、Novartis、Pfizer、Pierre Fabre、Roche、Recordati、Regeneron、Sanofi和SUN Pharma的演讲或咨询费用；Georgia Anguera：无需要声明的事项；Pablo Maroto：无需要声明的事项。

数据可用性声明

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