患有胆道闭锁的儿童在幼儿期会出现严重的健康问题，并且需要进行肝脏移植的风险很高

《Birth Defects Research》：Children With Biliary Atresia Have Substantial Morbidity in Early Childhood and a High Risk of Liver Transplantation

本研究基于欧洲多国登记数据，分析1995-2014年出生的171例胆道闭锁患儿预后。结果显示，婴儿死亡率12.3%，5岁以下死亡率18.5%；133例在1岁前完成Kasai手术（中位57天），37%在5岁前需肝移植（中位318天）。结论指出高死亡率及肝移植需求凸显该病严重性，需进一步研究妊娠期暴露因素以制定一级预防策略。

　　

摘要

背景

胆道闭锁是一种罕见的但严重的先天性畸形，会导致儿童早期出现较高的发病率和死亡率。关于欧洲各地患者的生存率、外科治疗情况以及肝移植情况的基于人群的统计数据仍然有限。本研究旨在利用多国的人口数据来描述患有胆道闭锁的儿童的死亡率和发病率。

方法

我们调查了来自欧洲先天性畸形监测网络（EUROCAT）中五个国家的九个登记系统的胆道闭锁患儿病例，这些病例涵盖了1995年至2014年期间的出生记录。相关数据与医院数据库进行了关联，并对地区差异和随访时长进行了调整。

结果

本研究共纳入171名患儿，婴儿死亡率为12.3%（95%置信区间：7.8–17.6%），5岁之前的死亡率为18.5%（95%置信区间：10.7–27.7%）。其中151名患儿接受了手术治疗，其中133名患儿在1岁前接受了Kasai手术，手术中位时间为57天（95%置信区间：51–62天）。到5岁时，有37%的患儿接受了肝移植（调整后的比例，95%置信区间：30–44%），移植的中位时间为318天（95%置信区间：244–391天）。患儿在第一年的死亡中位时间超过6个月，且并非发生在手术后立即。

结论

高死亡率和生命第一年内对肝移植的巨大需求凸显了胆道闭锁的严重性。这强调了进一步研究可能导致该罕见但严重先天性畸形的妊娠因素的紧迫性，以便制定初级预防策略。

利益冲突

作者声明没有利益冲突。

数据可用性声明

支持本研究结果的数据可从参与研究的先天性畸形登记系统中获取，但数据的使用受到某些限制。这些数据仅限于科学合理的请求，并需获得相关登记系统的许可。如需申请使用这些数据，请联系通讯作者。