《Frontiers in Immunology》：What determines value? Exploring value characteristics of novel therapies for digestive system cancers
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本文系统评估了33种消化系统癌症新型药物的临床价值，发现仅18.5%的疗法同时达到ASCO-VF和ESMO-MCBS价值阈值。免疫联合疗法（如肝癌中的atezolizumab-贝伐珠单抗）价值突出，生活质量改善与价值达成显著相关（OR>27）。研究强调应结合多维度价值框架指导临床决策与资源配置。
引言
近年来，尽管消化系统肿瘤新型药物不断涌现，但其临床价值常因依赖替代终点而受到质疑。本研究首次系统应用ASCO价值框架（ASCO-VF）v2.0和ESMO临床获益量表（ESMO-MCBS）v2.0，对中国临床实践中的65项适应症进行多维度价值评估，探索高价值治疗的特征因素。
研究方法与设计
研究纳入《新型抗肿瘤药物临床应用指导原则》中晚期消化系统肿瘤的33种药物，由两名研究者独立从药品审评资料和PubMed文献提取数据。采用ASCO-VF计算净健康获益（NHB）分数，ESMO-MCBS进行1-5级分级，并统计分析其与临床特征的相关性。
价值评估结果全景
在65项适应症中，仅12项同时达到双框架价值阈值。肝细胞癌领域，atezolizumab联合贝伐珠单抗表现卓越（ASCO-VF 53.4分，ESMO-MCBS 5级）。食管鳞癌中，特瑞普利单抗联合化疗价值突出，而卡瑞利珠单抗和替雷利珠单抗在二线治疗中均获高分值。胃肠间质瘤的四线治疗药物瑞派替尼创下最高分值记录。
关键发现与影响因素
生活质量改善与价值达成呈现强关联性，但38.5%的试验未报告生活质量数据。需分子靶点检测的药物与总生存期获益呈负相关。加速批准途径与价值获益无显著关联，开放标签研究设计与ASCO-VF获益相关。治疗线数影响价值模式，食管癌二线免疫单药价值反超一线方案。
框架互补性与临床应用
ESMO-MCBS侧重群体层面证据强度，ASCO-VF更关注个体化决策维度。在结直肠癌评估中，呋喹替尼和瑞戈非尼虽显示生存获益，但因毒性惩罚导致ASCO-VF分值较低。这种差异恰恰体现框架的互补价值，提示临床应根据治疗目标差异化应用。
价值评估的实践意义
研究表明当前价值评估尚未完全覆盖治疗便利性、经济毒性等现实因素。建议临床决策者综合运用多维框架，在生存获益、毒性和生活质量间取得平衡。未来需加强患者报告结局的规范化收集，并将价值评估融入药物研发全周期。
研究局限与展望
评估结果受临床试验对照药选择影响，部分单臂试验证据等级有限。建议后续研究纳入真实世界数据，建立符合中国临床实践的价值评估体系，为创新药物准入和合理用药提供科学依据。
