《Journal of Statistical Planning and Inference》：Max–min experimental designs for comparing pairs of treatments with binary outcomes
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本文提出基于权力的max–min方法优化具有二元响应的实验组分配，解决多组治疗比较问题。研究显示该方法与正态响应情况下的设计不同，并验证其在模拟和真实数据中的有效性。
Satya Prakash Singh | Ori Davidov
印度坎普尔理工学院数学与统计系，坎普尔 208016，印度
摘要
在许多实验环境中，主要关注的是比较不同的处理组。本文解决了当响应结果是二元变量时，如何最优地分配实验单元到各个处理组的问题。所提出的方法采用了一种基于功效的最大最小化（max-min）方法，该方法能够在各种实验环境中确定最优的实验设计。
引言
自从Dunnett（1955年）的开创性论文以来，比较对照组与多个处理组的问题已经被广泛研究。该论文中的发展假设响应结果是正态分布的，此后的大多数研究也遵循这一假设，例如Hochberg和Tamhane（1987年）。然而，在许多情况下，响应结果是二元变量。不幸的是，关于二元结果最优设计的文献相对较少。Khan和Yazdi（1988年）、Sitter（1992年）以及Sitter和Wu（1993年）讨论了使用字母顺序优化标准（如A-和D-最优设计）来估计参数的最优设计，而关于检验问题的研究大多是从自适应设计的角度进行的，例如Rosenberger等人（2001年）、Hu和Zhang（2004年）、Tymofyeyev等人（2007年）、Jeon和Hu（2010年）以及Azriel和Feigin（2014年）。上述论文推导出了局部功效最优设计，即在已知模型中未知参数值的情况下最大化功效的设计。更一般地，Singh和Davidov（2019年）以及Singh等人（2025年）研究了正态结果的最大最小功效最优设计。这类设计被称为MM设计，它们在允许的替代假设的最坏情况下最大化功效。在替代假设中，最小化功效的配置被称为最不利配置（LFC）。
本文专注于当结果为二元变量时，比较不同处理组的最优最大最小功效实验设计。因此，它在两个重要方面扩展了Singh等人（2025年）的工作：一方面，它处理的是二元结果而不是正态结果；另一方面，它采用了不同的、更简单的检验统计量，从而优化了不同的目标函数。二元结果的均值和方差（即θ和(1-θ)）之间存在显著关联，这大大增加了寻找此类设计及其对应的最不利配置的复杂性。有趣的是，虽然Singh和Davidov（2019年）得出的二元响应的最大最小设计与正态分布响应的最大最小设计是一致的，但相应的最不利配置却有很大不同，这表明这些表面上相似的设计问题实际上是非常不同的。
章节摘录
比较图
实验可以通过图表有效地表示出来；例如，Hwang和Peddada（1994年）、Rosa（2018年）、Singh和Davidov（2019年）以及Singh等人（2025年）的研究。设K表示实验组的集合，P表示要比较的处理组对集合。实验组的顶点构成了图G的边，我们将这个图称为“实验图”。在本文中，我们将讨论这些内容。
最大最小设计
（5）中定义的最大最小问题可以表述为一个两人零和博弈：实验者（玩家I）旨在最大化功效，而自然（玩家II）则试图最小化功效。玩家I从设计空间Ξ中选择策略，而玩家II从参数空间Θ中选择策略。这个对抗问题的解被称为“纳什均衡”（NE）。有关博弈论概念及其与实验研究的联系的更多细节，请参见相关文献。
数值研究
本节展示了模拟结果和一个真实世界数据示例，以说明所提出的MM设计的优势。需要注意的是，在找到MM设计后，通过有效的舍入方法（Singh和Davidov，2021年），可以确定给定任何有限样本大小N时的精确分配。
结论
本文研究了在比较具有二元响应结果的处理组的研究中，如何最优地分配实验单元的问题。我们发现MM设计能够实现成本效益高的实验，因此应该被广泛采用。
资助
Satya Prakash Singh的工作得到了印度科学与工程研究委员会（资助编号：SRG/2022/000853）和印度坎普尔理工学院（资助编号：IITK/MATH/2021277）的支持，对此表示衷心的感谢。Ori Davidov的工作得到了以色列科学基金会（资助编号：2200/22）的支持，对此也表示衷心的感谢。
