《Scientific Reports》：Parameter-efficient convolutional neural network for drug treatment outcome studies of pediatric epilepsy
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本研究针对结节性硬化症(TSC)患儿抗癫痫药物(ASM)疗效预测难题，开发了基于EfficientNet3D-B0架构的eTSC-Net模型。该模型通过整合T2W和FLAIR MRI影像特征，在测试集中达到0.833的AUC值，显著优于基线模型，为临床个体化治疗决策提供AI辅助工具。
当谈及儿童期最常见的神经系统疾病之一——癫痫，医学界始终在寻求更精准的治疗方案。特别是对于结节性硬化症(Tuberous Sclerosis Complex, TSC)患儿而言，癫痫发作往往成为影响生活质量的主要因素。尽管现有抗癫痫药物(Anti-Seizure Medication, ASM)种类繁多，但约有一半患者对初始治疗反应不佳，如何提前预测药物疗效成为临床实践的痛点。
目前，基于医学影像的预测方法为这一难题带来曙光。磁共振成像(MRI)能够揭示大脑结构与功能特征，但传统方法难以挖掘深层次影像特征与治疗反应间的复杂关联。这正是《Scientific Reports》最新发表研究的突破点所在：研究人员创新性地将三维卷积神经网络(3D-CNN)技术应用于TSC患儿药物治疗结局预测。
该研究团队收集了95例TSC患儿的临床资料和MRI影像数据，其中39例(41.1%)在ASM治疗一年后实现癫痫发作控制，56例(58.9%)仍存在发作。研究采用严谨的数据划分策略：67例用于模型训练，9例用于验证，19例用于最终测试。
技术方法上，研究团队基于EfficientNet3D-B0架构开发了eTSC-Net模型，该模型通过加权集成策略融合T2加权(T2W)和T2FLAIR序列的影像特征。与基线ResNet3D模型( AUC=0.652)相比，所有EfficientNet3D-B0变体均表现出更优性能，其中优化后的eTSC-Net在测试队列中达到0.833的AUC值。
模型开发与验证
研究团队系统比较了多种深度学习架构。基线ResNet3D模型仅获得0.652的AUC，而基于EfficientNet3D-B0的模型显著提升预测性能。通过五折交叉验证和独立测试集验证，证实eTSC-Net具有最佳泛化能力。
多模态数据融合
创新性地采用加权集成策略，同时利用T2W和T2FLAIR序列的互补信息。T2W序列提供清晰的解剖结构细节，而FLAIR序列则突出病灶区域，这种多模态融合策略显著增强了模型的特征提取能力。
临床适用性分析
研究特别评估了模型在不同亚组患者中的表现稳定性。结果显示eTSC-Net在不同年龄、性别和病灶分布的患者中均保持稳定性能，证实其临床推广价值。
这项研究的结论部分强调，eTSC-Net模型首次实现了基于常规MRI影像的TSC患儿ASM疗效精准预测。该方法不需要额外检查序列，可直接应用于临床现有影像数据，具有显著的实用价值。讨论部分指出，该模型有望帮助癫痫专科医生、神经科医生和神经外科医生更早识别药物难治性癫痫患者，及时调整治疗方案。未来研究可进一步整合临床变量和基因组学数据，构建更全面的预测体系。
值得注意的是，该研究也存在一定局限性，如样本量相对有限，未来需要多中心大样本验证。但毋庸置疑，这项工作为儿科癫痫的精准医疗开辟了新途径，展示了人工智能技术在神经科学领域的巨大应用潜力。
