《European Journal of Surgical Oncology》：Development and validation of prediction models for Health-Related Quality of Life outcomes after breast cancer surgery and reconstruction
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本研究基于柏林、卢布尔雅那和鹿特丹三地乳腺癌患者数据，开发并验证了预测术后健康相关生活质量（HRQoL）的模型，发现基线评分和手术类型是主要预测因子，在性功能、身体机能等四个领域表现良好，但需校准其他领域模型。
作者名单：Elfi M. Verheul、Maria Margarete Karsten、Pimrapat Gebert、Lea Doppelbauer、Simona Borstnar、Sabine Siesling、Hester F. Lingsma、No?lle J.M.C. Vrancken-Peeters、Anne M. Stiggelbout、Marc A.M. Mureau、Linetta B. Koppert、David van Klaveren
德国慕尼黑工业大学医学历史与伦理研究所
摘要
背景
预测与健康相关的生活质量（HRQoL）结果有助于患者对乳腺癌（BC）手术后的恢复情况有现实的预期。我们的目标是开发和验证用于预测乳腺癌手术后HRQoL结果的模型。
方法
我们使用了来自德国柏林、斯洛文尼亚卢布尔雅那和荷兰鹿特丹的三组乳腺癌患者数据。纳入的研究对象为未发生转移且因初次诊断为乳腺癌而接受手术治疗的患者，这些患者完成了术前和术后的标准化问卷调查。我们采用线性混合模型分析了EORTC QLQ-C30和EORTC QLQ-BR23量表中的15个维度，时间跨度为两年。预测因子包括基线维度得分（术前测量值）、年龄、BMI、吸烟状况、肿瘤分期（TN分期）、受体状态、新辅助化疗情况、腋窝手术类型以及手术方式（保乳手术、乳房切除术和即刻植入重建术）。模型的预测性能通过解释的方差比例（mR2）来评估。
结果
在模型开发阶段，我们纳入了795名德国患者；在验证阶段，分别纳入了623名斯洛文尼亚患者和417名荷兰患者。解释方差比例最高的是性功能（mR2为35%）、身体功能（mR2为29%）、身体形象（mR2为26%）和认知功能（mR2为25%）相关的模型。这些模型能够有效捕捉不同结果和手术类型随时间的变化趋势。模型的预测性能主要受基线维度得分的影响。在外部验证中，其预测准确率分别为：身体功能r2值为19–33%，认知功能r2值为10–17%，身体形象r2值为15–18%，性功能r2值为22–28%；不过某些其他结果（如乳房症状和角色功能）的预测存在偏差，表明需要进一步校准。
结论
通过使用基线维度得分和手术类型，可以借助简单模型预测乳腺癌手术后的HRQoL情况，这为个性化护理中患者报告的结果测量（PROMs）提供了新的应用机会。
引言
乳腺癌是全球女性中最常见的癌症类型，每年影响着数百万患者及其家庭。其影响不仅限于身体健康，还涉及健康相关生活质量（HRQoL）的多个方面。尽管目前尚未有普遍接受的HRQoL定义，但通常认为它是一个多维概念，反映了个体在身体、心理、社会和自主性方面的感知。这些维度可以通过患者报告的结果测量（PROMs）进行评估。
多项研究表明，乳腺癌患者在接受治疗后HRQoL会下降，这种下降的程度受手术类型的影响。接受乳房重建或保乳手术的患者在身体健康和身体形象方面的HRQoL结果优于接受乳房切除术的患者。然而，HRQoL结果也可能受到患者相关因素的影响，如诊断时的年龄、癌症分期和基线HRQoL得分。此外，个人观点和优先事项也会显著影响患者的整体体验，但这些因素有时会被医疗专业人员忽视。
为了帮助患者和临床医生根据个体化信息设定合理的恢复预期，已经开发出了多种预测模型。这些模型主要关注临床结果（如死亡率、复发率、淋巴结受累情况和治疗效果），旨在辅助决策。然而，我们的目标并非比较不同结果，而是为选定乳腺癌手术方式后的患者提供个性化的HRQoL预测。尽管HRQoL越来越被视为重要的评估指标，但目前仍缺乏有效的预测模型。这类预测对于帮助患者根据其具体手术类型形成合理的恢复预期至关重要。
我们的目标是开发和验证能够预测不同类型乳腺癌手术后HRQoL变化的模型。我们利用来自欧洲多个队列的数据，以患者的基线HRQoL得分、肿瘤特征和术前治疗信息作为潜在预测因子来开发这些模型。
数据与研究人群
我们使用了三个现有的回顾性数据库：德国柏林Charité医院“PRO routine”项目的数据（2016年11月1日至2023年5月1日，N=795人）；斯洛文尼亚卢布尔雅那研究所关于乳腺癌患者个性化康复的试点研究数据（2019年12月1日至2023年3月1日，N=623人）；以及荷兰鹿特丹Erasmus MC医院基于价值的医疗项目数据（2015年11月1日至2022年1月1日，N=417人，见图S1）。
患者特征与人口统计学
共纳入1,835名患者（柏林N=795人；卢布尔雅那N=623人；鹿特丹N=417人，见表1和图S1）。平均年龄为53.3岁（标准差SD=11.7），BMI为25.4（标准差SD=5.0）。卢布尔雅那队列中晚期肿瘤（≥cT2）的比例较高（46%），而柏林和鹿特丹队列中这一比例分别为37%和37%。柏林有73%的患者接受了保乳手术或肿瘤整形重建术，高于鹿特丹队列（57%）和卢布尔雅那队列。
主要结果总结
我们开发了15个模型，用于预测乳腺癌手术后两年内健康相关生活质量（HRQoL）的变化趋势。基线HRQoL得分是迄今为止最强的预测因子。通过仅包含基线得分和手术类型的简单模型，我们能够预测两年时间范围内的不同时间点的HRQoL结果，尤其是在性功能、身体功能和身体形象方面。
利益冲突声明
作者声明没有已知的可能影响本文研究的利益冲突。
数据可用性声明
我们使用的数据来自三个国家的临床数据库。这些数据归相关医院所有，可根据合理请求提供，并需获得机构批准。
资助声明
本研究由欧盟“Horizon Europe”工作计划资助。然而，所表达的观点仅代表作者本人，并不一定反映欧盟或欧洲健康与数字执行机构（HaDEA）的立场。欧盟或资助机构对此不承担任何责任。英国团队的研究资金来自“Innovate UK”和“Horizon Europe”保障计划，英国研究机构（UKRI）参考编号为10041120。
利益冲突声明
作者声明没有可能影响本文研究的已知财务利益或个人关系。
