来自九个巴西研究中心的特发性炎症性肌病登记系统（REMAS），这些研究中心与三级护理和教学医院相关联

《Advances in Rheumatology》：Registry of idiopathic inflammatory myopathies (REMAS) from nine Brazilian research centers linked to tertiary care and teaching hospitals

idiopathic inflammatory myopathies (IIMs)治疗证据缺乏，巴西九中心建立REMAS全国性登记系统，纳入DM/CADM/IBM/PM/IMNM/ASyS患者284例，女性占77.1%，中位年龄51岁，MMT-8评分77，需用激素、冲击治疗和IVIG。

　　

摘要

目的

特发性炎症性肌病（IIMs）是一组罕见的慢性炎症性疾病，会影响肌肉、皮肤和其他器官。目前针对IIMs的治疗方案缺乏足够的证据支持。由于这些疾病的罕见性，多中心合作对于研究其发病机制、人口统计学特征、临床表现、实验室指标、并发症、治疗方法及疾病结局至关重要。为此，我们建立了一个全国性登记系统（REMAS），旨在增进对这些疾病的了解，促进相关研究及临床试验的开展，并最终改善患者的预后。

方法

自2022年12月起，一个由九个研究中心组成的巴西网络和一个研究团队开始纳入连续就诊的患者，这些患者被诊断为皮肌炎（DM）、临床隐匿性皮肌炎（CADM）、包涵体肌炎（IBM）、多发性肌炎（PM）、免疫介导的坏死性肌病（IMNM）和抗合成酶综合征（ASyS）。

结果

截至目前，该研究共招募了284名患者，其中大多数被诊断为皮肌炎（53.1%），女性患者占77.1%，白种人占比为44%。患者的中位年龄为51岁（四分位数范围：41–62岁），疾病发作时的中位年龄为43岁（四分位数范围：33–55岁），疾病持续时间为6年（范围：2–11年）。手动肌肉测试8（MMT-8）的中位评分为77分（范围：74–80分），患者视觉模拟评分（VAS）为3分（范围：0–5分），医生评估的VAS评分为2分（范围：0–5分），健康评估问卷的得分中位数为0.33分（范围：0.00–1.00分）。入组时患者的肌酸激酶水平中位数为145 U/L（范围：74–327 U/L）。在检测出肌炎特异性自身抗体的患者中，抗Jo-1抗体最为常见（10.5%），其次是抗Ro-52抗体（10.1%）。在治疗方面，87%的患者接受了泼尼松治疗，中位剂量为每天5毫克（范围：0–20毫克）；32.7%的患者接受了甲基泼尼松龙冲击疗法；18.3%的患者接受了人源静脉注射免疫球蛋白治疗。

结论

这个多中心登记系统的建立促进了针对这一复杂罕见肌肉骨骼疾病群的研究，并加深了人们对这类疾病的认识。尽管巴西某些地区的参与度有限，但REMAS的建立仍揭示了一些重要的本地研究结果。