EUMDS登记系统中符合移植条件的低风险骨髓增生异常综合征患者的临床结局：对移植策略的启示

《British Journal of Haematology》：Clinical outcomes of patients with lower risk myelodysplastic syndrome from EUMDS registry eligible for transplantation: Implications for transplantation strategies

异体造血干细胞移植（allo-HSCT）作为低危骨髓增生异常综合征（MDS）患者的重要治疗选择，其适应症标准仍存争议。本研究基于欧洲MDS登记数据库，纳入1145例<75岁低危/中危MDS患者，比较国际工作组（IWG）IPSS-R评分>3.5与MDS-RIGHT标准对移植候选人的筛选效能。结果显示IWG标准确定的低危患者基线生存率显著低于MDS-RIGHT标准，且移植后2年新发并发症累积发生率达20%，Karnofsky评分下降5%。研究证实两种标准在移植患者筛选中各有优劣，需结合患者基线特征综合评估。

　　

摘要

对于选择适合进行异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）的低风险和中等风险骨髓增生异常综合征（MDS）患者，目前仍存在争议。国际骨髓增生异常综合征预后工作组（IWG）制定了修订后的国际预后评分系统（IPSS-R），认为IPSS-R评分大于3.5的患者可以从早期移植中获益；而MDS-RIGHT团队则使用了一组更广泛的低风险特征标准。我们分析了1145名75岁以下的低风险MDS（IPSS-R评分较低或中等风险）患者，使用了欧洲骨髓增生异常综合征登记处的实际数据，确定了基线和6个月随访时符合IWG或MDS-RIGHT标准的患者。符合条件的患者Karnofsky评分≥70，且造血干细胞移植特异性并发症指数<3。我们评估了移植候选者的临床结果，包括生存率、疾病进展风险、新发并发症风险以及体力状态下降情况。结果显示，IWG标准（而非MDS-RIGHT标准）能够识别出基线生存率较低的低风险和中等风险MDS患者。符合条件的低风险患者2年内新发并发症和体力状态恶化的累积风险分别为20%和5%。总之，IWG和MDS-RIGHT标准能够识别出适合早期移植的低风险或中等风险MDS患者。适合移植的低风险患者可能会出现不良后果，这可能影响其移植资格，在制定延迟移植策略时需要谨慎选择。

图形摘要

我们利用欧洲骨髓增生异常综合征登记处的数据，评估了1145名75岁以下的低风险MDS患者，确定了基线、6个月和12个月时符合IWG（IPSS-R >3.5）或MDS-RIGHT标准的患者。结合这些标准可以更准确地选择适合移植的患者。低风险MDS患者出现可能影响移植资格的不良后果的累积风险较高。

利益冲突声明

作者在辉瑞（Pfizer）、Amicus Therapeutics和罗氏（Roche）担任咨询或顾问职务；在武田（Takeda）、艾伯维（Abbvie）、罗氏（Roche）和山德士（Sandoz）担任演讲代表；并获得了Amicus Therapeutics、武田（Takeda）、艾伯维（Abbvie）和罗氏（Roche）提供的差旅住宿和费用支持。作者还从艾伯维（Abbvie）、阿斯利康（AstraZeneca）和勃林格姆莱姆（BMS）获得了演讲报酬，并参与了这些公司的顾问/疾病管理委员会（DSM）工作。另一位作者从诺华（Novartis）和安进（Astellas）获得了报酬，并获得了诺华（Novartis）的差旅支持。还有一位作者从BioCenvergence、TALENT Group和Dr. Reddy's获得了咨询费用；从Dr. Reddy's和FibroGen获得了演讲报酬；并从FibroGen获得了会议/差旅支持。另一位副总裁从勃林格姆莱姆（BMS）获得了研究资金；从勃林格姆莱姆（BMS）、葛兰素史克（GSK）、强生（Johnson & Johnson）和武田（Takeda）获得了报酬；并从强生（Johnson & Johnson）、辉瑞（Pfizer）、吉利德（Gilead）和GSK获得了差旅支持/会议出席机会。还有一位作者从诺华（Novartis）和安进（Astellas）获得了研究资金；从BMS/Celgene、詹森（Janssen）和武田（Takeda）获得了咨询费用；从BMS/Celgene获得了演讲代表费用；并从BeiGene获得了差旅支持。另一位作者从BMS获得了咨询费用；从赛诺菲（Sanofi）获得了会议/差旅支持。还有一位作者从BMS获得了研究资金；从BMS/Celgene、詹森（Janssen）和武田（Takeda）获得了演讲报酬；并从赛诺菲（Sanofi）获得了会议/差旅支持。作为EUMDS登记处的项目经理，作者的资金来自EUMDS（来自诺华制药欧洲公司（Novartis Pharmacy B.V. Oncology Europe）、BMS/Celgene International、安进有限公司（Amgen Limited）、詹森制药公司（Janssen Pharmaceutica）、武田制药国际公司（Takeda Pharmaceuticals International）和吉利德科学公司（Gilead Sciences Inc）的教育资助）。还有一位作者从诺华制药欧洲公司（Novartis Pharmacy B.V. Oncology Europe）、安进有限公司（Amgen Limited）、BMS/Celgene International、詹森制药公司（Janssen Pharmaceutica）和武田制药国际公司（Takeda Pharmaceuticals International）以及欧洲委员会（EC，2020年）获得了EUMDS登记处的研究资金。其他几位作者均未报告利益冲突。

数据可用性声明

本文基于欧洲骨髓增生异常综合征登记处（www.EUMDS.org）的数据。由于隐私或伦理限制，这些数据并未公开。如需获取支持本研究结果的数据，可向EUMDS项目管理办公室提出合理申请，但可能需要支付费用。