"母亲不能只为我买药而忽略我的兄弟姐妹"：加纳镰状细胞病（SCD）患者使用羟基脲（Hydroxyurea, HU）的体验研究——一项探索用药障碍与促进因素的定性分析

《Discover Public Health》："My mum cannot buy for me and leave my sibling out": experiences of hydroxyurea use among people living with sickle cell disease in Ghana

针对加纳镰状细胞病（SCD）患者羟基脲（HU）使用率低的问题，本研究通过定性访谈，探讨了阻碍与促进其使用的关键因素。研究发现，知识缺乏、替代药物可得性、高昂费用及行政负担是主要障碍；而HU被纳入国家健康保险（NHIS）和其明确的疗效则是主要促进因素。该研究为设计针对性干预措施、提高HU可及性和依从性提供了循证依据。

　　

对于全球数百万人，尤其是撒哈拉以南非洲地区的居民而言，镰状细胞病（Sickle Cell Disease, SCD）是一种沉重的健康负担。这种遗传性血红蛋白病会导致红细胞变形为镰刀状，引发慢性溶血性贫血、反复的血管阻塞危象以及进行性的多器官损伤。疼痛管理是SCD治疗的核心，而羟基脲（Hydroxyurea, HU）作为一种疾病修饰疗法，通过提升胎儿血红蛋白（HbF）水平来减少红细胞镰状化，从而降低疼痛危象频率和输血需求，已被证明有效并被世界卫生组织（WHO）列为基本药物。然而，在加纳这样的中低收入国家（LMICs），尽管HU已于2022年7月被纳入国家健康保险计划（National Health Insurance Scheme, NHIS），其使用率仍然很低。问题究竟出在哪里？是什么因素阻碍了患者使用这种关键药物，又是什么因素在推动它的使用？为了填补这一关键的知识空白，并为改善SCD患者的健康相关生活质量提供干预依据，研究人员在加纳阿散蒂地区（Ashanti Region）开展了一项深入的定性研究。

该研究发表在《Discover Public Health》期刊。为了探索加纳SCD患者使用HU的真实体验、障碍与促进因素，研究人员采用了一种能够深入捕捉个体生活经历的研究方法——现象学方法（phenomenological approach）。他们在2022年10月至11月间，通过方便抽样招募了27名SCD患者（包括成年患者和儿童患者的家长）。研究地点涵盖了城市（库马西 Kumasi）和农村（Adansi Apagya, Nyinahin）社区，以确保样本的多样性。数据收集主要通过电话访谈进行，使用半结构式访谈指南，内容涵盖社会人口学因素、HU使用的促进因素与障碍。所有访谈均在征得参与者同意后进行录音并转录。数据分析则采用了主题分析框架（thematic analytical frameworks），由两名研究者独立进行编码、归纳主题，并通过共识会议最终确定分析结果，确保了研究的严谨性。

3.1 参与者特征

研究分析了27名参与者的访谈数据。参与者的平均年龄约为22岁（范围8-56岁），中位年龄约为18岁。大多数为女性（n = 16），有6人没有接受过正规教育。

3.2 HU使用的体验

研究围绕HU使用的障碍和促进因素两大主题展开。

3.3 主题1：障碍

研究发现存在四个主要的障碍：知识缺乏、替代药物的可获得性、高昂的费用以及行政负担。

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  3.3.1 知识缺乏：这是最主要的障碍。许多参与者表示从未听说过HU，医院通常只给他们开叶酸（folic acid）等其他药物。例如，一位23岁的参与者说："我不知道有一种叫羟基脲的药...既然我不知道，我也没法问。"
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  3.3.2 替代药物的可获得性：其他常用药物（如叶酸、扑尔敏piriton、布洛芬ibuprofen、青霉素V penicillin V等）的存在，使得患者和家庭在面临选择时，可能因对HU不了解或经济原因而转向这些药物，尽管它们在功能上并非HU的直接替代品。
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  3.3.3 未加入NHIS者的相关费用：对于没有加入NHIS的参与者来说，HU的高昂费用构成了巨大障碍。一位28岁的大学学生提到："这（费用）阻碍了我使用它。我有一个患镰状细胞病的兄弟姐妹。我母亲不能只为我买药而忽略我的兄弟姐妹。" 这表明费用问题不仅影响个人，还影响到家庭资源分配。
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  3.3.4 行政负担：繁琐的获取程序也阻碍了HU的使用。一位参与者指出，尽管在NHIS覆盖下HU是免费的，但"获取它的过程太漫长、太耗时了。例如，在拿到药之前必须进行一系列血液检查。这太麻烦了。我干脆就没去拿。"

3.4 主题2：促进因素

尽管存在障碍，研究也识别出两个关键的促进因素：HU被NHIS覆盖以及其有效性。

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  3.4.1 HU被NHIS覆盖：对于加入了NHIS的参与者，免费获取HU是促使他们使用该药的重要动力。一位33岁的参与者表示："我在科姆福·阿诺凯教学医院（KATH）免费拿药。这让我用得很多。我已经看到了改善。"
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  3.4.2 有效性：HU的疗效是另一个关键促进因素。一位母亲在描述她12岁女儿使用HU后的变化时说："她体重增加了，而且吃得很好。她能吃饭并增加健康体重的事实，总是让她看起来很好。" 亲身体验到的健康益处增强了患者继续使用HU的意愿。

研究的讨论部分对上述发现进行了深入阐释，并置于更广泛的学术与实践背景中。知识缺乏被确认为HU使用的主要障碍，这与国际上的研究结果一致。研究指出，这种知识缺口不仅存在于患者中，也可能存在于部分医疗专业人员中，导致HU未被常规处方。为此，研究引用了Smith等人的工作，表明经过协调的教育和宣传后，HU使用患者数量增加了158.8%，突显了健康教育的重要性。

关于替代药物，研究指出患者将叶酸等药物视为HU的替代品，这可能反映了医疗提供者对HU可接受性的担忧，而非有意的治疗替代。这种认知误区需要通过对患者和医生进行专门教育来纠正。

高昂的费用是另一个已被多项研究证实的显著障碍。研究强调，尽管加纳政府已于2022年宣布将HU纳入NHIS免费提供，但许多患者并不知晓这一政策变化。因此，加纳卫生服务部和卫生部亟需通过传统和在线媒体平台开展全面的公众宣传活动，以提高对HU在NHIS下可免费获取的认识。

行政负担和漫长的等待时间也被证实会阻碍HU的获取。研究建议，在不影响质量和程序适当性的前提下，通过简化流程、增加相关科室人员配置等方式，减少患者获得HU的行政阻碍和时间成本。

HU被NHIS覆盖是其使用的重要促进因素。研究回顾了Graven等人的呼吁，强调了将HU纳入NHIS药品清单的必要性。现在政策已实施，关键在于确保这一信息有效传达给所有医疗专业人员和SCD患者。

HU在减少镰状细胞危象方面的有效性是驱动使用的核心因素。研究再次引用Sinha等人的发现，指出能够解释HU益处和作用机制的患者更有可能服用并对其有更好的体验。因此，加强关于HU益处的教育，是提高其使用率和依从性的关键策略。

研究的结论部分总结道，在加纳阿散蒂地区的SCD患者中，HU的使用受到知识缺乏、替代药物的可得性、费用以及行政负担的多重阻碍；同时，NHIS的覆盖和药物的有效性是主要的促进因素。这些发现对于设计有针对性的健康干预措施（如在医疗机构开展常规健康教育项目）至关重要，有助于教育人们了解HU，从而提高认知并鼓励使用。研究还特别建议，由于HU已由NHIS覆盖，应鼓励没有NHIS保障的SCD患者在家人的经济支持下加入NHIS，以降低使用HU的相关费用。通过解决这些障碍，可以为整个SCD患者群体实现更好的健康结果，从而为实现可持续发展目标（特别是关于确保健康与福祉的目标3）做出贡献。这项研究为政策制定者、卫生服务提供者和SCD倡导团体提供了宝贵的实证依据，指明了在资源有限环境下提高关键药物可及性和使用率的优先行动方向。