资源有限地区血友病儿童的中枢神经系统出血问题

《Haemophilia》：Central Nervous System Bleeding in Children With Haemophilia in Limited Resource

儿童血友病CNS出血临床特征及预后研究显示，中位发病年龄1.8年，颅内出血占比最高，高滴度抑制剂与复发性出血相关，早期干预可降低死亡率。

　　

摘要

引言

患有血友病的儿童出现中枢神经系统（CNS）出血是一种危及生命的并发症，可能导致严重的神经系统后遗症或死亡。在资源有限的环境中，由于预防措施并不普及，其发病模式和结局可能与高收入国家有所不同。

研究目的

描述患有中枢神经系统出血的儿童血友病患者的临床特征、治疗过程及预后情况。

研究方法

这项回顾性描述性研究共纳入了19名发生中枢神经系统出血的血友病患儿。

研究结果

发病中位年龄为1.8岁（范围：0.4–14.3岁）。其中17名患者患有血友病A（11例重度，4例中度，2例轻度），2名患者患有血友病B（1例重度，1例中度）。3名血友病A患者出现了高滴度抑制物，并反复发生脑内出血（ICH）。出血类型包括：脑内出血（13例）、硬膜下出血（8例）、蛛网膜下腔出血（3例）、脑室出血（1例）、硬膜外血肿（1例）、帽状腱膜下血肿（1例）和脊柱硬膜外血肿（1例）。大多数出血事件为自发性出血（17例），而外伤（5例）和腰椎穿刺（2例）被认为是诱发因素。临床表现包括癫痫发作（12例）、意识改变（13例）、头痛/呕吐（8例）和背痛（1例）。有4名患儿在中枢神经系统出血时首次被诊断为血友病A。6名患者需要接受开颅手术，而其他没有抑制物的患者则通过因子替代疗法成功治疗。结局包括死亡（4例）、发育迟缓（5例）、偏瘫（3例）和完全康复（10例）。死亡病例主要与诊断和治疗延误有关。

结论

早期识别中枢神经系统出血对于及时进行因子替代治疗和提高生存率至关重要。关键策略包括对护理人员的教育、医疗提供者的培训、优化急诊流程以及扩大预防措施的普及范围。

利益冲突

作者声明没有利益冲突。

数据可用性声明

本研究生成或分析的所有数据均包含在本文中。如有进一步疑问，请联系通讯作者。