《Multiple Sclerosis and Related Disorders》：Socioeconomic Burden of Multiple Sclerosis: Insights from a Cohort in Coimbra, Portugal
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【编辑推荐】为评估多发性硬化症(MS)的社会经济负担，研究团队在葡萄牙科英布拉开展了一项疾病成本研究，分析了163名患者的临床、社会经济学数据。结果显示，患者人均年总成本高达�17,782，且随疾病严重程度（EDSS）显著上升，其中疾病修正治疗(DMT)是主要直接成本来源，而间接成本（如提前退休）是总成本上升的关键驱动因素。该研究揭示了MS对个人、家庭及卫生系统的沉重负担，为制定更具成本效益的管理策略和卫生政策提供了关键证据。
多发性硬化症（Multiple Sclerosis, MS）是一种在中青年群体中导致非创伤性残疾的首要疾病。它不仅给患者本人带来巨大的身心痛苦，也深刻影响着照顾者的生活，并对整个医疗保健体系构成沉重的经济负担。在葡萄牙，虽然已有一些关于MS成本的研究，但这些数据大多基于问卷调查或专家共识，且可能因新型疾病修正治疗（Disease-Modifying Therapies, DMT）的出现而过时。为了更精确、更贴近现实地描绘MS在特定地区的真实社会经济影响，研究人员将目光投向了葡萄牙中部的重要城市——科英布拉。这里拥有葡萄牙最大的公立医院，是周边地区唯一的MS三级转诊中心，这为开展一项基于真实世界数据的深入研究提供了绝佳条件。这项研究旨在解答一个核心问题：在当前（2021-2022年）的医疗环境下，葡萄牙科英布拉地区的MS患者面临着怎样的社会经济负担？这种负担又是如何随着疾病严重程度的加剧而变化的？
本研究发表在国际期刊《Multiple Sclerosis and Related Disorders》上。研究人员开展了一项基于患病率的疾病成本研究，结合了横断面和回顾性观察的方法。研究核心在于收集并分析2021年至2022年间在科英布拉唯一MS转诊中心随访的、符合2017年修订版McDonald诊断标准的163名本地患者的数据。患者完成了一份专门设计的调查问卷，涵盖社会人口学、临床和经济信息，临床数据后续由研究人员通过医院记录进行补充。研究的关键技术方法包括：基于扩展残疾状态量表（Expanded Disability Status Scale, EDSS）对疾病严重程度进行分层（轻度：0-3.5；中度：4-6.5；重度：≥7），以进行组间比较；采用“自下而上”的方法计算成本，依据葡萄牙国家卫生系统标准价格和全国药品监管数据，核算每位患者过去12个月内的直接医疗成本（包括专科门诊、全科门诊、日间医院、DMT、急诊、住院、磁共振成像、血液检查等）、服务与非正式护理成本以及间接成本（如缺勤、残疾和提前退休）；统计分析则使用了描述性分析和非参数检验（Kruskal–Wallis秩和检验、Fisher精确检验）来评估不同严重程度组间的差异。
3.1. 临床概况
该队列以女性为主（69.9%），平均年龄48岁，绝大多数（87.1%）为复发缓解型MS（Relapsing–Remitting MS, RRMS）。超过80%的患者残疾程度为轻度（EDSS 0-3.5）。研究发现，轻度残疾患者更年轻，而中重度患者的病程更长。在过去一年中，有19.6%的患者经历了复发。在治疗方面，高达58.3%的患者正在使用中高疗效的DMT，仅有2.5%未接受任何DMT治疗，这反映了葡萄牙公立医疗系统对新型DMT的可及性。
3.2. 人群的社会经济学特征
该患者群体呈现出较高的教育水平（69.3%拥有高等教育学历），但这一比例随着疾病严重程度增加而下降，在重度患者中甚至为零。在婚姻状况方面，总体离婚率为10.4%，但在中度残疾患者中最高（19.2%）。就业状况与疾病严重程度密切相关：在处于工作年龄的患者中，轻度残疾者的就业率为79.5%，失业率为9.4%；而中度和重度残疾患者则主要因残疾提前退休（比例分别为71.4%和100%）。患者平均提前约16年退休，凸显了疾病对生产力的巨大冲击。
3.3. 资源利用
所有患者都使用了专科门诊资源。随着残疾程度加重，对急诊（重度患者使用率达60%）、住院（重度患者使用率达60%）、行走辅助器具、家庭改造和交通服务等资源的需求显著增加。例如，需要住院的患者比例从轻度组的7.6%飙升至重度组的60%。
3.4. 经济负担
这是研究的核心发现。直接医疗成本：患者人均年直接医疗成本为�12,454，并随严重程度增加。DMT是最大的成本构成部分（人均�11,312），但在疾病晚期，其占比下降，而住院成本急剧上升，成为重度MS的第二大支出。间接成本：主要由残疾和提前退休导致，从轻度组的�1,935暴增至重度组的�19,054，是驱动总成本随残疾程度飙升的最主要因素。总成本：患者人均年总成本为�17,782，从轻度MS的�14,954，到中度MS的�28,289，再到重度MS的�35,557，呈现指数级增长。复发的影响：过去一年内发生复发会使患者人均医疗成本额外增加�3,277，其中DMT和住院费用增长是主要推手。
研究的结论与讨论部分深刻阐释了这些发现的含义。本研究首次基于与医院记录相连的真实世界队列数据，全面评估了葡萄牙科英布拉地区MS的社会经济负担。结果证实，MS造成了巨大的经济负担，且该负担随着残疾程度的加重而不成比例地增加。虽然直接医疗成本（尤其是DMT）数额巨大，但间接成本，特别是因残疾和过早退出劳动力市场导致的生产力损失，构成了总成本的最大部分，并在疾病晚期占据主导地位。这一成本结构演变图（）直观展示了资源分配随疾病进展的转变。此外，复发显著增加了经济负担，凸显了预防复发在经济效益上的重要性。
与既往葡萄牙及欧洲研究相比，本研究的成本估算与本国早期数据基本一致，但显著低于欧洲平均水平，这可能暗示葡萄牙在MS护理方面的投入相对不足。较高的教育背景和就业率可能部分解释了本队列相对较好的某些社会经济指标，但也反衬出疾病进展对教育成就和职业发展的侵蚀性影响。
研究的意义重大。它为准确定量MS的社会经济影响提供了最新的、基于区域实况的证据，明确指出经济负担的核心已从单纯的医疗支出，转向由残疾导致的长期生产力损失。这强烈提示，有效的卫生政策不应只关注降低药品价格，更应投资于能够延缓残疾进展、维持患者工作能力的高效治疗，以及支持性的社会服务和职业康复项目。通过控制疾病活动、延缓残疾累积，不仅可以改善患者生活质量，从长远看，也可能是减轻个人、家庭和社会整体经济负担最具成本效益的策略。本研究为医疗资源规划者、政策制定者和临床医生优化MS管理策略、合理分配有限医疗资源提供了至关重要的决策依据。
