早期与延迟使用贝利木单抗治疗系统性红斑狼疮的成本效益分析

《JAMA Network Open》：Cost-Effectiveness of Early vs Delayed Belimumab Treatment for Systemic Lupus Erythematosus

早期 belimumab 治疗显著提升生物类似物初治成人系统性红斑狼疮（SLE）患者的成本效益，马尔可夫模型显示其增加0.30 QALYs并节省126万美元，ICER为负值，支持临床采用和报销调整。

　　

关键要点

问题　　对于初次使用生物制剂的成人活动性系统性红斑狼疮患者而言，早期开始使用贝利木单抗是否比延迟开始使用更具成本效益？

研究结果　　这项通过成本效用分析并结合现有关于早期和延迟使用贝利木单抗证据的经济评估发现，早期开始使用更具成本效益。使用马尔可夫模型进行15年的预测，早期使用贝利木单抗可增加0.30个质量调整生命年（QALY），每位患者的成本节省为126,337.12美元，因此成为更优选择。

意义　　这些结果表明，早期使用贝利木单抗可以通过改善健康结果同时降低医疗成本，从而支持重新考虑报销标准。

摘要

重要性　　贝利木单抗是一种用于活动性、自身抗体阳性的系统性红斑狼疮（SLE）的生物制剂，已被证明可以减少疾病活动度、发作频率和糖皮质激素的使用，从而预防器官损伤。通常贝利木单抗仅用于难治性病例，但新的证据表明，早期使用可能提高反应率、更易达到缓解状态或低疾病活动度，并进一步减少糖皮质激素的使用。

目的　　评估对于初次使用生物制剂的活动性SLE患者而言，早期与延迟开始使用贝利木单抗的经济和健康相关结果，比较医疗成本和质量调整生命年（QALYs）。

设计、研究环境和参与者　　这项从美国支付者角度进行的经济评估采用了马尔可夫模型，时间范围为15年，并参考了2013年至2025年间发表的相关研究。研究对象为初次使用生物制剂的成人SLE患者，且疾病处于活动期（SLE疾病活动指数2000评分>0）。患者初始处于治疗前状态，每月在五种健康状态之间转换：完全缓解（根据SLE应答指数-4 [SRI-4]）、部分缓解、无应答（未达到SRI-4标准且伴有疾病发作或治疗相关不良事件）、未接受治疗（标准护理）和死亡。

暴露因素　　早期（疾病持续时间≤2年）或延迟（在标准治疗失败后）开始使用静脉注射贝利木单抗。

主要结果和指标　　主要结果包括总直接医疗成本、QALYs、增量成本效用比（ICER）和增量净货币效益（INMB）。增量成本、QALYs和INMB的95%置信区间（UIs）是根据概率敏感性分析的2.5%和97.5%分位数计算得出的。

结果　　模型中的队列包括1000名成人（912名为女性[91.2%]），贝利木单抗开始使用时平均（标准差SD）年龄为41（11）岁。与延迟开始使用相比，早期使用可额外增加0.30个QALYs（95%置信区间：-0.42至1.39），每患者的增量成本为-126,337.12美元（95%置信区间：-910,010.39至168,383.94美元），从而得出有利的ICER为-421,123.73美元/QALY。在每QALY 50,000美元的阈值下，平均INMB为141,337.12美元（95%置信区间：-157,997.53至925,019.51美元），在81.3%的模拟情况下（10,000次模拟中8,125次）选择早期使用。确定性敏感性分析显示，时间范围（INMB范围：1年时间为6,351.07美元，终身时间为156,497.12美元）和SRI-4应答比值比（INMB范围：比值比为1.08时为69,741.68美元，比值比为3.47时为209,591.09美元）是最具影响力的参数。

结论和相关性　　在这项关于初次使用贝利木单抗与延迟使用贝利木单抗的经济评估中，早期使用与改善健康结果和降低成本相关。这些发现支持更早的临床应用，并建议重新考虑报销标准以反映其长期价值。