头颈部癌症患者的免疫疗法用药模式及免疫相关不良事件

《JAMA Otolaryngology–Head & Neck Surgery》：Immunotherapy Prescribing Patterns and Immune-Related Adverse Events in Patients With Head and Neck Cancer

本研究基于保险数据库，分析头颈部癌症（HNC）患者免疫治疗的处方模式及免疫相关不良反应（irAEs）的发生率及预测因素。结果显示，帕博利珠单抗占据主导地位，irAEs发生率为41.2%，严重者2.7%，与共病状态相关，尤其是甲状腺功能减退和肝疾病。

　　

要点

问题　　在保险理赔数据库中，头颈部癌症（HNC）患者免疫治疗的处方模式是什么？免疫相关不良事件（irAEs）的发生率和预测因素是什么？

研究结果　　这项针对47,365名HNC患者的研究发现，彭布罗利珠单抗（pembrolizumab）主导了免疫治疗市场的用药情况。自2016年美国食品药品监督管理局（FDA）批准该药物用于HNC治疗以来，免疫治疗的实际使用率一直较低。irAEs较为常见，且与某些特定的合并症相关，但严重的irAEs较为罕见，其发生与患者的整体合并症状况有关。

意义　　耳鼻喉科医生可以利用这些数据为患者提供咨询，尤其是因为免疫治疗现已成为局部晚期HNC的标准治疗方法。

摘要

重要性　　免疫治疗已被批准用于复发性/转移性头颈部癌症（HNC）的一线治疗。然而，其处方模式尚未得到充分报道，对HNC患者免疫相关不良事件（irAEs）的评估也较为有限。

目的　　利用基于理赔数据的数据库，评估免疫治疗的处方模式以及irAEs的发生率和风险因素。

研究设计、背景和参与者　　本研究回顾性地分析了MarketScan Commercial和多州Medicaid数据库中2016年1月1日至2022年12月31日期间所有HNC患者的数据。纳入标准为符合《国际疾病统计分类第十版临床修订版（ICD-10-CM）》编码的HNC患者，且在诊断前至少有6个月的保险记录，并在随访期间持续有保险覆盖。研究排除了65岁及以上的患者。统计分析时间为2024年10月1日至2024年12月31日。

暴露因素　　在HNC诊断后12个月内开具的免疫治疗药物。

结果　　主要结果指标是免疫治疗药物的总体处方率及年处方率。同时分析了各种免疫治疗药物的相对使用情况。次要结果指标包括irAEs的发生率、严重irAEs的发生情况以及irAEs的单变量/多变量风险因素。

结论　　共有47,365名HNC患者被纳入研究，其中2,254人（4.8%）接受了免疫治疗。总体而言，32,195名为男性（68%），14,607名为女性（32%），平均年龄为54岁（标准差9岁）。免疫治疗的处方率随时间略有上升，从2017年的2.3%升至2022年的2.8%（变化百分比0.5%；95%置信区间0.1%-0.9%）。在美国食品药品监督管理局（FDA）首次批准后，彭布罗利珠单抗（pembrolizumab）和纳武利珠单抗（nivolumab）的处方模式相似，但2019年后两者出现分化，到2022年彭布罗利珠单抗占据了87%的市场份额。90天内的irAEs总发生率为41.2%，严重irAEs发生率为2.7%。药物使用与irAEs之间无关联。合并症评分与90天内的严重irAEs发生有关（比值比[OR]为1.02；95%置信区间1.02-1.03）。基线甲状腺功能减退（调整后的比值比[aOR]为6.7；95%置信区间5.0-9.0）和肝病（aOR为1.7；95%置信区间1.1-2.7）与irAEs的发生独立相关。

总结　　这项队列研究显示，彭布罗利珠单抗在免疫治疗市场中占据主导地位。然而自FDA批准以来，65岁以下患者的免疫治疗使用率增幅很小。irAEs较为常见，且与某些特定的合并症相关。严重的irAEs较为罕见，其发生与患者的整体合并症状况有关。