《Academic Radiology》：Personalized ADHD Medication Experiments to Inform Decisions About Continued Medication Use: An Open-Label Trial
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个性化ADHD药物试验研究显示，76.7%儿童和83.3%家长认为试验有助于减少用药不确定性并促进儿童参与决策，试验包括调整剂量（50%）、非在校日用药（20%）、停药（16.7%）等方案，开放标签试验设计为30名青少年及家长提供为期1-4周的个性化干预。
艾丽莎·K·班尼斯特（Alyssa K. Banister）| 杰弗里·N·爱泼斯坦（Jeffery N. Epstein）| 凯文·A·霍梅尔（Kevin A. Hommel）| 玛吉·布雷斯林（Maggie Breslin）| 梅琳达·C·麦克杜格尔（Melinda C. MacDougall）| 谢莉·埃利希（Shelley Ehrlich）| 威廉·B·布林克曼（William B. Brinkman）
辛辛那提儿童医院医学中心普通与社区儿科部门，地址：3333 Burnet Ave, 辛辛那提, OH 45229
摘要
目的
在11-15岁的多动症（ADHD）儿童中，对这些儿童来说，维持当前药物治疗方案存在疑虑，因此我们计划对他们进行个性化刺激药物实验的初步测试。
方法
这是一项开放标签试验，共有30名儿童（63.3%为男性，86.7%为白人）及其父母参与。实验要求他们在当前治疗方案下每天记录个人认为有意义的指标，并在调整治疗方案后的2-4周内继续记录。使用的有效评估工具包括决策冲突量表（Decisional Conflict Scale，DCS）和决策参与量表（Decision-Making Involvement Scale，DMIS）。
结果
参与者选择了以下五种实验方案中的一种：1）尝试不同的剂量或药物（50.0%）；2）在非上学日开始服药（20.0%）；3）在非上学日停止服药（16.7%）；4）完全停药（6.7%）；5）保持不变（6.7%）。父母和儿童共完成了92.8%的每日记录问题（标准差[SD]=7.5）。实验结束后，46.7%的参与者选择继续之前的治疗方案，23.3%的参与者回到了之前的治疗方案，30.0%的参与者回到他们的初级保健医生处讨论其他选项。实验前后，参与者对治疗的矛盾感有所减少：父母的DCS平均得分从15.9（标准差13.7）降至9.3（标准差10.0），p=0.01；儿童的DCS平均得分从26.3（标准差11.6）降至22.5（标准差13.1），p=0.12。根据儿童的反馈，寻求孩子意见/信息的父母的DMIS子量表平均得分从实验前的2.6（标准差0.8）升至实验后的2.9（标准差0.7），p=0.03；而父母自身的DMIS子量表得分没有变化（实验前后均为2.6（标准差0.7），p=0.48）。大多数父母（83.3%）和儿童（76.7%）认为这项药物实验非常有帮助。
结论
个性化药物实验显示出在帮助儿童从家庭管理向自我管理多动症过渡方面的潜力。
引言
美国儿科学会（AAP）生物伦理委员会建议，应根据儿童的认知能力和判断成熟度，尽可能让儿童参与到与其健康相关的决策中。事实上，大多数青少年都希望对自己关心的决策有发言权。父母与儿童之间的协作决策是正常发展过程的一部分，这一过程先于他们完全具备决策自主权。儿童参与医疗决策可能有助于提高他们的自我效能感、对医疗服务的满意度，并最终促进他们向成人医疗服务的过渡。然而，父母与儿童之间可能会因为对各种选择利弊的看法不同而产生冲突，尤其是当父母担心孩子的目标过于短视时。相反，儿童参与决策（例如表达意见、与父母协商）与在糖尿病等慢性疾病中提高治疗方案依从性有关。
尽管有必要让儿童参与治疗决策，但很少有研究关注支持他们参与的干预措施。多动症（ADHD）是一个理想的研究对象，因为从家庭管理向自我管理的过渡是一个渐进的过程。AAP的ADHD临床实践指南也强调了需要研究“让父母、儿童和青少年参与自身护理的方法”。
ADHD的药物管理为这种合作提供了机会。儿科医生可以与儿童和父母合作，确定并跟踪治疗结果，特别是在优化治疗方案或进行无药物干预的试验时。在青春期，这一点尤为重要，因为此时患者可能会质疑治疗的益处与副作用之间的平衡，以及是否还需要继续服药。尽管存在持续的认知障碍和后果的严重性（如交通事故、违法行为等），这些因素仍会导致青少年减少用药。
我们试图开发并测试一种干预措施，以支持由儿科医生主导的药物实验（例如调整剂量、更换药物、停止或重新开始用药），这些实验应根据患者和父母的治疗疑问及其优先考虑的结果进行个性化设计。我们假设这种干预措施能够提高儿童在决策中的参与度，并减少他们对继续用药的不确定性。
研究设计
设计
2023年11月至2024年8月期间，在一位研究儿科医生的指导下，我们在mehealth for ADHD网站上开展了一项新的个性化ADHD药物实验的开放标签试验。此前已经描述了mehealth的其他功能，包括在ADHD评估和治疗监测过程中收集父母和教师的Vanderbilt ADHD评分量表数据，这些功能已在全国范围内推广，并被证明能够改善儿科医生提供的ADHD评估和治疗服务。
评估指标
人口统计学特征：父母和儿童自行报告了人口统计信息，并完成了一个包含3个项目的数字医疗素养评估（Digital Health Care Literacy），采用5点李克特量表（从“强烈不同意”到“强烈同意”），以衡量他们使用各种应用程序和解决基本技术问题的信心。总分范围为0-12分，分数越高表示医疗素养越高。
临床特征：在参加研究之前，参与者还完成了其他相关的评估。
参与者
我们招募了31对父母和儿童组成的组合。其中30对完成了所有研究程序。儿童主要为白人（86.7%）、男性（63.3%），并且大多数有私人保险（93.3%）。平均年龄为13.1岁（标准差1.3岁）。父母主要为女性（90.0%），已婚（73.3%），受教育程度较高（见表2）。基线临床特征见表3。
选择的实验方案
参与者选择了以下实验方案：1）尝试不同的剂量或药物（n=15，50.0%）；2）……（此处内容不完整，原文未提供后续信息）
讨论
绝大多数参与者认为个性化ADHD药物实验很有帮助，减少了他们对未来用药的不确定性，并提高了他们在决策中的参与度。大多数参与者（25/30）在完成研究后实施了他们的计划。尽管这项开放标签试验的设计存在局限性且样本量较小，但这项初步研究为相关文献做出了重要补充。
结论
个性化ADHD药物实验显示出提高儿童在决策中的参与度以及帮助他们从家庭管理向自我管理多动症过渡的潜力。需要更多设计更严谨、样本规模更大、更具多样性的研究来进一步验证我们的发现。
资金/支持
本研究得到了美国国家心理健康研究所（National Institute of Mental Health）的支持（项目编号：5R34MH112648-03）。
利益冲突声明
J.N.E.及其所在机构拥有本研究中使用的基于互联网的软件的知识产权和许可权。W.B.B.在2022年2月至2023年4月期间持有以下上市公司的普通股：辉瑞（Pfizer）、默克（Merck）、雅培实验室（Abbott Laboratories）、Viatris和强生（Johnson & Johnson）。其他作者与本文无关的财务关系均无需要披露。
Clinicaltrials.gov注册编号：NCT06305078
