《Neurology and Therapy》：Patient Perceptions of Needs and Expectations Regarding the Current Management of Myasthenia Gravis: A Biopsychosocial Study
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本研究针对西班牙重症肌无力（MG）患者未被满足的心理社会需求展开调查。通过一项覆盖13个自治区的全国性横断面调查（n=208），研究人员发现，尽管患者对医疗服务的可及性与质量满意度较高，但其健康相关生活质量（HRQoL）显著低于普通人群（EQ-VAS: 66.1），且疼痛、焦虑/抑郁症状及社会照护支持不足等问题突出。研究强调了在以患者为中心的MG管理中整合心理与社会支持的迫切性。
重症肌无力（Myasthenia Gravis， MG）是一种由抗体介导的、影响神经肌肉接头的慢性自身免疫性疾病，以骨骼肌波动性无力为主要特征。尽管在药物治疗（如乙酰胆碱酯酶抑制剂和免疫抑制剂）上取得了进展，但它对患者生活的影响远不止于身体症状。以往的研究多聚焦于疾病的临床管理，而对于患者在生活、情感、社会支持等方面的“软性”负担却缺乏足够关注。尤其是在西班牙，关于重症肌无力患者生物心理社会需求及其医疗体验的信息仍然有限。当一个人的眼睛转动、咀嚼、甚至呼吸都变得费力时，疾病带来的挑战就超越了生理层面，深深嵌入到他们的社会角色、工作能力、家庭关系乃至自我认同之中。那么，这些患者如何看待自己的健康状况？他们在获得医疗、心理和社会支持方面遇到了哪些具体的困难？这正是本研究的出发点。
为了回答这些问题，一个由神经科医生、研究方法学专家和患者协会代表组成的科学委员会，在西班牙神经病学会神经肌肉疾病研究组的协作下，开展了一项全国性的多中心横断面流行病学研究。该研究于2023年10月至2024年2月期间，通过在线问卷调查的形式，收集了来自西班牙17个自治区中13个区的208名成年MG患者的自我报告数据。研究人员旨在全面描述患者的经历，并评估疾病对其身体、心理和社会生活的整体影响。这项研究的结果已发表在期刊《Neurology and Therapy》上。
本研究主要采用了基于问卷的调查方法。研究人员设计了一份包含93个条目的结构化问卷，涵盖了人口统计学、独立性/赋能、医疗可及性、照护者支持、工作/教育灵活性、财务资源以及平等政策认知等七大领域。问卷经过了专家审查、患者及家属参与的定性讨论（采用Crawford便签法）以及小规模（n=9）的试点测试以确保其可理解性和适用性。此外，研究还使用了欧洲五维健康量表（EuroQoL-5D-3L， EQ-5D-3L）及其视觉模拟评分（EQ-VAS）来量化患者的健康相关生活质量。数据分析采用了描述性统计、t检验和卡方检验，并对一道开放式问答题的回答进行了归纳式主题内容分析。
研究结果
参与者特征
共分析了208份有效问卷。参与者平均年龄为58.8岁（标准差SD 15.2岁），男性占55.8%。大多数（65.4%）已婚，74%拥有至少中学学历。36.4%的参与者持有残疾证明。近一半（49.5%）为全身型MG，32.2%为眼肌型MG。
临床概况与生活质量
平均病程为8.5年（SD 9.7年）。尽管45.2%的参与者认为自身健康状况“好”或“非常好”，但51.5%报告有疼痛或不适，约一半报告了焦虑或抑郁等情绪症状。平均EQ-VAS评分为66.1（SD 20.6），显著低于西班牙普通人群的参考值。与眼肌型MG患者相比，全身型MG患者的EQ-VAS评分显著更低（59.2 vs. 74.3， p<0.001）。女性的评分也略低于男性（62.9 vs. 68.6， p=0.025）。
独立性、赋能与信息获取
大多数参与者（60.6%）并未因MG而感到被孤立或污名化。然而，约60%的人认为MG中度干扰了日常活动，在教育活动、社会参与和外出活动方面存在具体限制。三分之二（66.5%）的人表示生活质量依赖于药物，59.1%依赖医疗器械。尽管只有10.4%的人经常需要物理康复，但64.4%认为心理康复对福祉很重要。在医疗沟通方面，86%的参与者感觉其神经科医生在治疗决策中考虑了患者及家属的意见，但这一比例在其他专科医生（60%）和其他卫生专业人员（53%）中有所下降。医疗专业人员（68%）是患者获取MG管理信息的主要来源，其次是数字渠道和期刊文章。
对治疗和医疗服务的看法与可及性
总体而言，患者对医疗服务的满意度较高：73%对服务可及性感到满意或非常满意，类似比例的人认为护理质量良好。大多数参与者（68%）认为所接受的医疗服务改善了其生活质量。针对具体MG症状的治疗，约70%的参与者认为“相当”或“完全”有效，其中针对视力障碍和疲劳的治疗被认为最有效，而针对焦虑和抑郁的治疗则效果较差。只有不到20%的参与者接受过物理或职业康复治疗，但其中近90%的人认为康复至少“中等有效”。在诊断时，60%的人认为医务人员对疾病的情感影响是敏感的，64%的人有足够的时间提问。然而，超过一半（57%）的人表示未充分了解如何获得心理治疗。
家庭与照护者支持
大多数参与者报告家庭成员和非正式照护者获得的机构支持有限。近三分之二（63%）的人表示家庭获得很少或没有援助，约43%的人认为照护者缺乏足够的培训或资源来有效管理疾病。约四分之三（73%）的受访者表示照护者无法获得心理健康服务。绝大多数（88%）的参与者表示需要针对患者和照护者的联合教育计划。
工作、志愿活动与教育可及性
几乎所有参与者（93%）都有过工作经历。超过一半（53%）尚未因MG改变就业状态，但相当一部分人（18%）报告因MG相关症状减少了工作时间或调整了岗位。约三分之一（33%）的参与者在通勤方面存在困难，近三成（28%）表示医疗预约或治疗“相当”或“完全”影响了工作表现。只有少数人报告雇主实施了便利其继续就业的调整措施。在寻求教育机会的参与者中（26%），大多数（82%）指出教育机构很少适应他们的身体或认知需求。
财务资源与支持
约三分之一（30%）的受访者在MG发病后经历了经济困难。然而，大多数人（89%）表示并未因经济原因放弃医疗、康复或护理计划。关于现有经济援助的信息很少，只有少数（13%）参与者知晓家庭改造、药物或辅助设备的公共援助。几乎所有人（99%）都认为申请经济援助的过程复杂且耗时。
促进平等的政策与实践
大多数参与者（87.1%）认为，针对MG相关不平等的制度和政治举措不足。仅略过半数的参与者（53.6%）知晓保护残疾人权利免遭社会歧视的现有法律框架，这表明对现行法规的认识有限且执行不力。近半数（48.8%）的参与者认为没有正在制定旨在解决MG患者脆弱性和社会排斥问题的公共政策。
讨论与结论
本研究从患者报告的结局出发，全面概述了MG在西班牙对个人、社会和医疗的影响。结果显示，MG对日常生活的多方面均产生影响，超出了身体症状的范围，涵盖了情感福祉、家庭动态、工作参与以及对护理和社会资源获取平等的认知。
尽管患者对医疗治疗普遍给予积极评价，但许多参与者报告了未满足的心理和社会需求、对照护者的支持不足以及解决MG相关不平等的制度举措有限。研究发现，与眼肌型MG患者和男性相比，全身型MG患者和女性的健康相关生活质量更低。患者在独立性、社会参与和获取信息方面面临挑战，尤其在非神经科医疗服务提供者中，以患者为中心的沟通有待加强。虽然针对核心MG症状的治疗被认为是有效的，但对于疲劳、肌无力以及焦虑和抑郁等情绪障碍的管理效果较差。家庭和照护者普遍缺乏制度性和心理支持。MG显著影响了患者的工作能力和教育机会，而工作场所的调整和支持却很少。经济困难常见，且申请援助的程序复杂。此外，患者普遍感到立法和政治机构未能充分解决MG相关的不平等问题。
综上所述，该研究强调了MG显著的生物心理社会负担，以及当前以生物医学为主的管理模式与患者广泛的心理社会需求之间存在的不匹配。研究结论呼吁采取更全面、以患者为中心的综合管理方法。这包括改善心理和康复服务的可及性、加强医疗协调、提高社会对该疾病的认识，并制定更能响应患者及其家庭需求的支持性政策。通过解决这些未满足的需求，有望改善MG患者的健康结局和生活质量。
