使用三维超声心动图预测扩张型心肌病的不良结局：惩罚性Cox回归与机器学习方法的比较

《BMC Cardiovascular Disorders》：Predicting adverse outcomes in dilated cardiomyopathy using 3D echocardiography: penalised Cox regression versus machine learning

本研究比较了常规Cox回归、Lasso-Cox回归及多种机器学习模型在扩张型心肌病（DCM）预后预测中的表现。结果显示，ML模型（如随机森林）在 discrimination 上表现最佳，但存在校准偏差；Lasso-Cox模型在 discrimination、校准和可解释性间取得最佳平衡，推荐用于临床风险分层。

　　

摘要

背景

扩张型心肌病（DCM）的风险预测目前仍不尽理想，关于新型机器学习（ML）方法与传统回归方法在临床预测建模方面的优劣仍存在不确定性。先进的三维（3D）超声心动图测量技术，尤其是对右心室功能的测量，结合常规收集的临床数据，可能会提高模型性能。本研究旨在比较传统Cox回归、惩罚Cox回归和ML方法在DCM预测建模中的效果，并确定在区分度、校准性和可解释性方面达到最佳平衡的模型。

方法

我们进行了一项回顾性队列研究，纳入了2021年至2023年间在三级心脏病中心就诊的196名DCM患者。随访指标包括全因死亡率、心力衰竭再住院或左心室辅助装置（LVAD）植入等复合结局。研究考虑了41个候选预测因子，包括人口统计学和临床变量以及3D超声心动图参数（如4D右心室射血分数[4D-RVEF]、三尖瓣环平面收缩期位移[TAPSE]、右心室全局纵向应变[RVGLS]、左心房容积指数[LAVI]和肺动脉收缩压[PASP]）。共开发了12个预测模型，包括传统Cox回归、惩罚Cox回归（Lasso-Cox）和几种ML模型，并通过内部评估和不同预测时间点（最长24个月）的性能评估来评价这些模型的效果。性能评估采用了接收者操作特征曲线下面积（AUC）、校准图和基于SHAP的特征重要性等方法。

结果

在12个月时，表现最佳的ML模型具有最高的区分度（AUC 0.990），其次是GBDT和Lasso-Cox（AUC 0.825）。随着预测时间的延长，模型区分度有所下降，但Lasso-Cox模型在24个月时仍保持可接受的性能（AUC 0.729）。尽管RF和GBDT表现出优异的区分度，但校准分析显示在风险极端值处存在系统性低估或高估的情况。相比之下，Lasso-Cox在不同风险区间内的校准更为稳定且表现良好。在各模型中，4D-RVEF、LAVI、PASP和TAPSE始终是关键的预测因子。

结论

在本DCM队列研究中，ML模型（尤其是RF模型）虽然提高了区分度，但存在校准问题。惩罚回归模型（Lasso-Cox）在区分度、校准性和可解释性之间实现了最佳的平衡，因此推荐其作为临床风险分层和未来DCM公共卫生相关研究的首选方法。