确定患有罕见疾病儿童的父母在临床试验方面的知识需求和偏好：一项范围审查方案

《Systematic Reviews》：Identifying the knowledge needs and preferences of parents of children with rare diseases regarding clinical trials: a scoping review protocol

针对儿科罕见病临床试验中家长的知识需求与偏好，本研究采用系统综述方法，通过多数据库检索及灰色文献挖掘，评估家长对临床试验的认知盲点和参与意愿，以优化招募策略和知识转化工具。

　　

摘要

背景

罕见疾病（发病率低于1/2000）虽然每种疾病的发生率都很低，但总体上这10,000种疾病影响了全球约4.73亿人，其中大约70%的罕见疾病在儿童时期发病。尽管有如此大的全球影响，但90%的罕见疾病仍然缺乏有效的治疗方法。罕见疾病的治疗方法通常是通过临床试验发现的。了解父母对儿童罕见疾病临床试验的知识需求和偏好，对于增强家长的知情权、改进临床研究实践以及提高这些重要试验的招募率具有重要意义。本综述的目的是确定关于父母在儿童罕见疾病临床试验方面的知识需求和偏好的证据的规模、范围和特征。

方法

将进行一项范围综述，以确定相关文献的来源。将与研究图书馆员共同制定系统的搜索策略，在六个数据库（Medline、EMBASE、CINAHL、Scopus、Web of Science和PsycINFO）中进行搜索。灰色文献将通过Google、Perplexity AI、ProQuest Dissertations & Theses Global数据库以及相关的罕见疾病组织网站进行检索。摘要和全文筛选将由两名审稿人独立完成。无论研究设计、发表日期或研究/发表地点如何，所有英文文献都将被纳入分析范围。研究质量将使用混合方法评估工具进行评估。提取的数据将包括研究特征、研究对象、所研究的现象以及确定的知识需求和偏好。分析将包括描述性的数值总结和定性内容分析。研究结果将以证据表格的形式呈现，数据中的模式、主题和差距将通过叙述性方法进行报告。

讨论

本综述将概述现有文献中关于父母对儿童罕见疾病临床试验的知识需求和偏好的情况。这些发现将为未来的研究提供参考，并有助于为患有罕见疾病的儿童的家长开发知识转化资源。

系统综述注册

本方案已在开放科学框架（Open Science Framework）中注册（注册链接：https://doi.org/10.17605/OSF.IO/QXR8G）。