在针对慢性肾病（CKD）患者的贫血治疗随机对照试验中，患者报告结局（PROs）的汇报情况：一项初步综述

《Journal of Patient-Reported Outcomes》：Reporting of patient-reported outcomes (PROs) in randomized controlled trials of anemia treatments for people with CKD: a scoping review

患者报告结局（PROs）在慢性肾病（CKD）贫血治疗随机对照试验（RCTs）中的报告质量评估。该研究通过系统检索发现248项RCTs中仅41篇（15%）报道PROs数据，涉及铁剂、促红细胞生成素及HIF-PHI类药物。PROs测量指标达22项，但大部分未遵循CONSORT-PRO指南，仅39%在摘要中明确PROs指标，仅7%提出PROs研究假设，10%说明PROs数据收集方法，27%提供缺失数据处理统计方法，10%讨论PROs局限性及推广价值。研究指出PROs报告存在显著异质性，亟需规范遵循CONSORT-PRO指南以提高数据可靠性。

　　

摘要

背景

患者报告的结局（PROs）对于慢性肾脏病（CKD）患者来说是非常重要的结局指标，而对于同时患有贫血的患者而言，这些结局指标的相关性可能更高，因为贫血通常会伴随症状出现。因此，在针对CKD患者的干预措施临床试验中应纳入患者报告的结局指标。我们评估了在针对CKD患者进行的贫血治疗的随机对照试验（RCTs）中患者报告结局指标的情况，并评估了这些试验对“CONSORT-PRO”报告指南的遵守情况。

方法

我们在2024年10月使用PubMed、Embase和Cochrane对照试验中心注册库（Cochrane Central Register of Controlled Trials）进行了范围审查，以确定针对CKD患者进行的贫血治疗的RCTs，随后识别出这些RCTs中报告患者结局指标数据的出版物。我们评估了这些出版物对CONSORT-PRO指南中规定的七个要素的遵守情况。

结果

在248篇符合条件的RCTs所对应的280篇出版物中，有41篇出版物（15%）报告了铁剂治疗（n=16篇）、促红细胞生成剂（ESAs；n=22篇）、缺氧诱导因子-脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF-PHIs；n=2篇）或HIF-PHIs与ESAs对比治疗（n=1篇）的患者结局指标数据。共报告了22种不同的患者结局指标。大多数出版物并未遵守CONSORT-PRO指南：39%的出版物在研究摘要中指出了所使用的患者结局指标；7%的出版物提出了关于这些指标的假设；10%的出版物说明了数据收集方法；27%的出版物提供了处理缺失数据的统计方法；10%的出版物讨论了这些指标的具体局限性及其对结果普遍性的影响。没有一篇出版物完全遵循了所有七个CONSORT-PRO指南要素。

结论

关于针对CKD患者进行的贫血治疗的RCTs，报告患者结局指标的出版物数量有限。所使用的患者结局指标以及数据报告和分析方法存在很大差异。这些发现强调了遵守既定患者结局指标报告指南的必要性，这将有助于提高对CKD和贫血患者护理数据的可解释性和可靠性。