Trabectedin在软组织肉瘤治疗中的应用：来自欧洲一家综合性癌症中心的关于疗效、安全性和经济影响的真实世界数据

《International Journal of Cancer》：Trabectedin in the treatment of soft tissue sarcoma: Real-world data on effectiveness, safety, and financial implications from a European comprehensive cancer center

软组织肉瘤患者接受伊伐单抗治疗的中位无进展生存期4.1个月，亚型差异显著，需关注心脏毒性及经济负担。

　　

摘要

软组织肉瘤（STS）包含超过150种组织学亚型，晚期病例的预后较差（5年生存率低于10%）。曲贝替丁是一种合成生物碱，常在蒽环类药物化疗失败后使用。尽管由于疗效和安全性的争议，法国在2016年停止了对该药物的报销，但它仍在临床中使用，给医院带来了经济负担。这项回顾性单中心研究评估了2019年至2023年间接受治疗的68名患者使用曲贝替丁的疗效、安全性和费用。其中，L型肉瘤占病例的78%，包括子宫平滑肌肉瘤（n=16例）、软组织平滑肌肉瘤（n=17例）和黏液样脂肪肉瘤（n=8例）；非L型肉瘤（22%）主要为滑膜肉瘤。总体疾病控制率为71%，中位无进展生存期（PFS）为4.1个月，总体生存期为12.3个月。不同亚型的中位PFS分别为：脂肪肉瘤为6.8个月（黏液样脂肪肉瘤为11.3个月，其他亚型为4.5个月），平滑肌肉瘤为3.1个月（子宫平滑肌肉瘤为3.4个月，软组织平滑肌肉瘤为3.1个月），非L型肉瘤为2.4个月。患者平均接受5个疗程的治疗（范围：1–38个疗程），总剂量平均为16毫克，平均住院费用为9900欧元。91%的患者出现了不良反应，主要为血液系统相关；9%的患者出现心脏毒性。这项在有限样本量中进行的回顾性单中心研究提供了实际应用的数据，但需谨慎解读。尽管报销政策受限，曲贝替丁在L型肉瘤的治疗中仍具有一定的临床价值。

最新进展

这项回顾性单中心研究提供了关于法国停止曲贝替丁报销后其在晚期软组织肉瘤中实际应用的证据，尽管其疗效和安全性存在争议。通过详细分析不同亚型的治疗效果、毒性特征和住院费用，该研究强调了曲贝替丁在L型肉瘤治疗中的持续有效性、可行性和耐受性，同时也指出了进行系统性心脏评估和费用监测的必要性。研究结果突显了曲贝替丁对法国医院的临床价值和经济负担，并为罕见且治疗需求高的癌症的治疗可及性和资源分配问题提供了参考。

利益冲突声明

SW与Pharmamar、Deciphera和Boeringher存在潜在的财务利益冲突；CB与Pharmamar和GSK存在潜在的财务利益冲突。其他作者声明无利益冲突。

数据可用性声明

如需获取支持本研究结果的数据，可向相应作者提出合理请求。