综述：2026年白血病的防治方法

《American Journal of Hematology》：The Care and Cure of the Leukemias in 2026

白血病治疗因靶向疗法和基因组学进展取得显著突破，免疫疗法（如CD19/CD22单抗）、BCR-ABL1 TKIs、 Bruton's酪氨酸激酶抑制剂及CAR-T细胞疗法等广泛应用，显著提升生存率（5年生存率达80%+），部分亚型（如慢粒）实现正常寿命预期，但部分AML亚型仍面临挑战。

　　

摘要

由于新型靶向疗法的发展以及基因组学、病理生理学、预后评估和监测技术（例如高灵敏度的可测量残留疾病检测方法）的进步，白血病治疗领域迎来了一个激动人心的时代。目前，大多数白血病可以通过免疫疗法（如高效针对CD19的单克隆抗体[blinatumomab]或CD22的单克隆抗体[inotuzumab ozogamicin]）、BCR::ABL1酪氨酸激酶抑制剂（TKIs，如dasatinib、ponatinib）、Bruton酪氨酸激酶抑制剂（如ibrutinib、acalabrutinib）、BCL-2抑制剂（venetoclax）、IDH1/2抑制剂（ivosidenib、olutasidenib和enasidenib）、FLT3抑制剂（如midostaurin、quizartinib和gilteritinib）、menin抑制剂（revumenib、ziftomenib）以及嵌合抗原受体T细胞疗法得到有效治疗。这些新型药物及其合理的联合使用策略彻底改变了所有类型白血病的治疗格局，显著提高了患者的生存率和生活质量，同时减少了对强化化疗和造血干细胞移植的需求。一些曾经被认为无法治愈的白血病亚型，如费城阳性急性淋巴细胞白血病（2000年之前几乎无法治疗）和慢性淋巴细胞白血病（预后极差），如今已转变为预后良好的疾病，5年和10年的生存率分别达到了80%以上和90%以上。BCR::ABL1 TKIs的使用使慢性髓系白血病的患者预期寿命恢复正常。尽管在急性髓系白血病（AML）的治疗方面也取得了显著进展，但仍有一些患者群体（如年龄较大、不适合接受强化化疗的患者、具有复杂核型、TP53突变或KMT2A重排的患者以及复发性AML患者）的预后仍然不佳。本文概述了所有类型白血病的主要临床进展。在当前时代，利用新型靶向疗法的优势以及不断发展的治疗手段，让我们有理由相信，即使不是所有类型的白血病，大多数也是可以治愈的。

利益冲突

H.K.从AbbVie、Amgen、Ascentage、Immunogen、Jazz、Novartis、Pfizer获得了研究资助和酬金；还从Amgen、Stemline、KAHR获得了酬金。E.J.从Adaptive Biotechnologies、Ascentage、AbbVie、Takeda、Pfizer、ASTX、Terns Pharmaceuticals、Bristol Myers Squibb、Johnson and Johnson、Shenzhen TargetRx、Novartis和Amgen制药公司获得了研究资助；并从Adaptive Biotechnologies、Ascentage、Takeda、Genentech、AbbVie、Syndax、Daiichi Sankyo、Pfizer、Novartis和Amgen获得了酬金。Nitin Jain从Pharmacyclics、AbbVie、Genentech、AstraZeneca、Beigene、BMS、ADC Therapeutics、Cellectis、Adaptive Biotechnologies、Precision Biosciences、Fate Therapeutics、Kite、Mingsight、Takeda、Lilly、Newave、Novartis、Carna Biosciences、Sana Biotechnology、Kisoji Biotechnology、Triarm Therapeutics获得了研究资助；还从Pharmacyclics、Lilly、Janssen、AbbVie、Genentech、AstraZeneca、Bristol Myers Squibb、Adaptive Biotechnologies、Kite、Precision Biosciences、Beigene、Cellectis、Autolus、Novalgen、Nurix获得了酬金。Tapan Kadia从Glycomimetics、Regeneron、Abcuro、DrenBio、Incyte、Cellenkos、AbbVie、Amgen、Bristol Myers Squibb、Genentech、Jazz、Pfizer、Pulmotech、Sellas、Ascentage、Astellas、Astra-Zeneca、Cyclacel、Iterion、Delta-Fly获得了研究资助；并从DrenBio、AbbVie、Bristol Myers Squibb、Genentech、Jazz、Sellas、Novartis、Agios、Daichii Sankyo、Servier、Pinot Bio、Delta-Fly获得了咨询费用。F.R.从AbbVie、Amgen、Astex、Bristol Myers Squibb、Macrogenics、Orsenix、Prelude、Taiho Pharmaceutical和Xencor获得了研究资助或合同支持；还从AbbVie、Agios Pharmaceuticals、Amgen、Astellas Pharma、AstraZeneca、Bristol Myers Squibb、Novartis Foundation和Orsenix获得了个人/咨询费用；此外还获得了Celgene Corporation在其他工作领域提供的支持。William Wierda从AbbVie、Acerta Pharma、Bristol Myers Squibb、Cyclacel Pharmaceuticals、Genentech、Gilead Sciences、Janssen Biotech、Juno Therapeutics、Kite、Loxo Oncology、Novartis、Oncternal Therapeutics、Pharmacyclics、Nurix Therapeutics和BeiGene获得了研究资助。H.T.C.声明没有利益冲突。

数据可用性声明

本研究的数据可应要求向通讯作者索取。