近期临床试验对乳糜微粒血症综合征急性胰腺炎预防的启示

《Current Opinion in Endocrinology, Diabetes and Obesity》：Lessons from recent clinical trials for the prevention of acute pancreatitis in chylomicronemia syndromes

家族性高甘油三酯血症和持续性高甘油三酯血症需新型靶向疗法，APOC3抑制剂可降低80%甘油三酯及胰腺炎风险，ANGPTL3抑制剂适用于残留脂蛋白脂肪酶活性患者，FGF21类似物尚在早期研究。

　　

摘要通俗语言总结

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综述目的

家族性乳糜微粒血症（FCS）和多因素或持续性乳糜微粒血症综合征（MCS、pCS）是罕见的严重疾病，其特征是甘油三酯水平极高，并且发生反复的、可能危及生命的急性胰腺炎的风险很高。大多数患者通过生活方式干预或常规降脂疗法无法实现有效的甘油三酯控制，这使他们容易遭受持续的并发症。本综述重点探讨了旨在改善甘油三酯控制和降低急性胰腺炎风险的新治疗方法。

最新研究进展

针对甘油三酯代谢关键分子调节因子的研究取得了显著进展。APOC3抑制剂（如volanesorsen、olezarsen和plozasiran）可使甘油三酯水平降低多达80%，并显著降低急性胰腺炎的发生率，同时具有良好的安全性。通过evinacumab抑制ANGPTL3可能对具有残留脂蛋白脂肪酶活性的患者（包括多基因或混合性乳糜微粒血症患者）有益，并可在急性高甘油三酯血症发作期间使用。lomitapide独立于LPL发挥作用，对某些FCS患者有效，但需要密切监测肝功能。FGF21类似物（如pegozafermin）仍处于早期研发阶段，显示出对代谢功能障碍相关脂肪性肝病的潜在疗效，但其对急性胰腺炎预防的影响尚待确定。

总结

这些基于新机制的治疗方法正在改变严重高甘油三酯血症的管理方式，提供了针对降低甘油三酯水平和急性胰腺炎风险的有效手段。正在进行的研究将明确这些疗法的长期安全性、疗效持久性以及最佳患者选择标准，为改善临床结果提供依据。

通俗语言总结家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）和多因素乳糜微粒血症综合征（MCS、pCS）是罕见的疾病，其特征是甘油三酯水平极高且易发生严重的胰腺炎。传统治疗方法往往无法有效控制甘油三酯水平，使患者处于危险之中。针对甘油三酯代谢的新疗法显示出希望，例如APOC3抑制剂（volanesorsen、olezarsen、plozasiran）可将甘油三酯水平降低多达80%，并降低胰腺炎风险。ANGPTL3抑制剂（如evinacumab）也在研究中。FGF21类似物（如pegozafermin）处于早期研发阶段，对代谢功能障碍相关脂肪性肝病具有潜在疗效，但其对急性胰腺炎预防的影响仍需进一步研究。这些治疗方法有望显著改善这些疾病的管理，但需要进一步研究来确认其长期安全性和有效性。

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