《European Journal of Cancer》：PLEOMORPHIC RHABDOMYOSARCOMA, OUTCOMES OF PATIENTS WITH ADVANCED DISEASE TREATED WITH SYSTEMIC AGENTS: RETROSPECTIVE STUDY FROM THE GLOBAL PUSHING ULTRA-RARE SARCOMAS TOWARDS HOPE (
PUSH) CONSORTIUM
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多形性横纹肌肉瘤系统治疗研究显示77例患者中位生存期13.6个月，安吉霉素方案客观缓解率达50%。
Giacomo G Baldi|Claudia Giani|Silva Ljevar|Ryan A. Denu|Andrea Napolitano|Ilkyu Han|Antonella Brunello|Vivek Bhadri|Ana Sebio|Vladimir Andelkovic|Fernando Campos|Roberto Scanferla|Miguel H. Abreu|Ingrid M.E. Desar|Koichi Ogura|Daniel D. Wong|Susie Bae|Sameer Bakhshi|Daniel S. Lefler|Gloria Marquina|Silvia Stacchiotti
意大利普拉托医院（Prato Hospital），托斯卡纳地区医疗集团（USL Toscana Centro）医学肿瘤科
摘要
目的
报告接受系统治疗的晚期多形性横纹肌肉瘤（P-RMS）成年患者的疗效。
方法
这项全球性的多中心回顾性研究是在“推动超罕见肉瘤走向希望”（Pushing Ultra-Rare Sarcomas Towards Hope，简称PUSH）联盟框架下进行的，研究对象为40岁以上的患者，这些患者经组织学确诊为晚期P-RMS，并在2013年至2023年间至少接受过一次系统治疗。主要终点指标是从首次诊断出晚期疾病到疾病进展的时间（PFS-1和PFS-2）；次要终点指标包括总缓解率（ORR）、从首次诊断出晚期疾病到死亡的时间（OS-1和OS-2），以及特定治疗方案的效果。
结果
共有77名患者来自21个肉瘤研究机构。中位随访时间为44个月（IQR：17.0–74.8个月），其中49名（64%）患者死亡，48名（62%）患者病情进展。中位OS-1和PFS-1分别为13.6个月（95%置信区间：9.4–22.5个月）和5.4个月（95%置信区间：4.2–7.3个月）。2年和3年的OS-1分别为32.5%和30.3%。
基于阿霉素的治疗方案（n=42）的ORR为50%，中位PFS-2和OS-2分别为5.2个月和19.2个月；基于吉西他滨的治疗方案（n=15）的ORR为42%，中位PFS-2和OS-2分别为3.7个月和7.8个月；帕唑帕尼（n=6）的ORR为33%，中位PFS-2和OS-2分别为2.4个月和4.2个月；PD-1抑制剂（n=2）仅诱导了一次持续53个月的缓解。
结论
这是迄今为止规模最大的关于接受系统治疗的晚期P-RMS患者的研究，结果显示基于阿霉素和吉西他滨的治疗方案具有显著疗效，帕唑帕尼和PD-1抑制剂也显示出一定的治疗效果。计划进一步进行前瞻性验证。
部分内容摘录
引言
多形性横纹肌肉瘤（P-RMS）是一种极为罕见的肉瘤（年发病率≤1/1,000,000），通常发生在深层软组织中，最常见于下肢[1]、[2]、[3]。该病主要影响45岁以上的成年人，发病高峰在60至70岁年龄段，男性患者比例较高[2]。近年来，P-RMS被认定为一种独立的疾病类型，与其他类型的横纹肌肉瘤（RMS）有所区别。
结果
回顾性分析了2013年1月至2023年12月期间来自21家机构的83名晚期P-RMS患者。其中77名患者符合研究条件，6名患者被排除在外（3名不符合病理学标准，3名因其他原因）。77名符合条件患者的患者特征和治疗情况分别列于表1和表2中。10名（13%）患者患有局部晚期且无法切除的疾病，67名（87%）患者……
讨论
这项在PUSH联盟支持下进行的回顾性研究，分析了来自全球21家机构的77名40岁以上晚期P-RMS患者的疗效数据，这是迄今为止关于该患者群体系统治疗结果的最大规模研究。由于P-RMS的极度罕见性，只有通过肉瘤研究机构之间的协调合作才能组建这样的研究队列，而这正是PUSH倡议所推动的。
资金来源
本研究由意大利卫生部提供的“5 per mille”医疗研究基金资助。
作者贡献声明
Desar Ingrid DE：撰写、审稿与编辑、数据整理。Dei Tos Angelo Paolo：撰写、审稿与编辑、数据整理、概念构思。Vladimir Andelkovic：撰写、审稿与编辑、数据整理。Elena Di Blasi：撰写、审稿与编辑、数据整理。Fernando Campos：撰写、审稿与编辑、数据整理。Lazar Alexander J：撰写、审稿与编辑、数据整理。Roberto Scanferla：
利益冲突声明
作者声明以下可能构成潜在利益冲突的财务利益或个人关系：
所有作者均声明没有已知的可能影响本文研究结果的财务利益或个人关系。
除本研究范围外：Giacomo G Baldi与PharmaMar SA存在合作关系，包括咨询或顾问服务及差旅费用报销；与Eli Lilly存在……
致谢
我们非常感谢Connective Tissue Oncology Society（CTOS）的Barbara Rapp在组织“超罕见肉瘤工作组”会议中所提供的支持。
