具有异常免疫表型的增殖性T淋巴细胞在儿童HLH中的临床价值

《Journal of Pediatric Hematology/Oncology》：Clinical Value of Proliferated T Lymphocytes With Aberrant Immunophenotypes in Childhood HLH

该研究回顾分析了14例接受异体造血干细胞移植（allo-HSCT）的混合表型急性白血病（MPAL）患儿，发现移植后总体生存率达92.9%，无事件生存率85.7%，但慢性移植物抗宿主病（cGVHD）发生率71.4%（多轻度）及急性GVHD发生率57.1%。研究提示 allo-HSCT 在MPAL治疗中优于传统化疗。

　　

摘要 通俗语言总结

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目的：

混合表型急性白血病（MPAL）是一种罕见但异质性较强的疾病，在诊断和治疗上均存在挑战。本回顾性研究的目的是分析接受异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）的MPAL患儿的总体生存率、无事件生存率以及相关并发症的严重程度，并为MPAL患者的治疗提供可行的建议。

患者与方法：

我们回顾性分析了2010年1月至2024年6月期间在我们中心接受allo-HSCT的14名MPAL患儿。

结果：

在免疫表型方面，10名患者（71.4%）同时表达髓系和B淋巴系抗原，4名患者（28.6%）同时表达髓系和T淋巴系抗原。8名患者（57.1%）存在染色体异常，其中BCR/ABL(+)是最常见的融合基因（3/14；21.4%）。所有14名患者在达到完全缓解（CR1）后接受了allo-HSCT（移植前78.6%的患者MRD呈阴性）。在14名接受移植的患儿中，总体生存率为92.9%，无事件生存率为85.7%。接受单倍型HSCT（Haplo-HSCT）的患儿与接受MSD-HSCT的患儿在总体生存率、无事件生存率和并发症发生率方面无显著差异（P>0.05）。急性移植物抗宿主病（acute GVHD）的发生率为57.1%（8/14），慢性移植物抗宿主病（chronic GVHD）的发生率为71.4%，其中90%为轻度GVHD，皮肤是最常受累的器官。仅有一名患者出现了移植相关并发症并因此死亡。

结论：

达到MRD阴性完全缓解后接受allo-HSCT的MPAL患儿通常能够较好地控制疾病。与接受传统化疗的患儿相比，接受allo-HSCT的患儿在总体生存率、无事件生存率和并发症发生率方面有显著改善。尽管慢性GVHD的发生率较高，但大多数病例表现为轻度，对日常生活没有显著影响。

通俗语言总结：本研究共纳入14名患有混合表型急性白血病（MPAL）的患儿，他们均接受了异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）。大多数患儿同时表达髓系和B淋巴系抗原，部分患儿存在染色体异常。所有患儿在移植前均达到完全缓解且MRD呈阴性。总体生存率为92.9%，无事件生存率为85.7%。57.1%的患儿发生了急性移植物抗宿主病（GVHD），71.4%的患儿发生了慢性GVHD，其中90%的病例为轻度，主要影响皮肤。仅有一名患儿因移植相关并发症死亡。研究表明，尽管慢性GVHD的发生率较高，但allo-HSCT仍能显著提高生存率。