儿童囊性纤维化患者接受单独肝脏移植与联合肝脏-肺移植的当代治疗效果

本研究比较了18岁以下儿童囊性纤维化单独肝移植（LT）与其他适应症及肝-肺联合移植（CLLT）的生存率，发现单独CF肝移植生存率优于CLLT（5年生存率89.1% vs 72.2%）但低于非CF肝移植（91.5%）。高总胆红素（TB≥1.5 mg/dL）与患者死亡及肝移植失功能风险增加相关。

　　

摘要

目的

比较儿童囊性纤维化（CF）患者接受单独肝移植（LT）与其他适应症的肝移植，以及与联合肝肺移植（CLLT）的疗效，并确定影响生存率的因素。

方法

我们使用美国器官共享网络（United Network for Organ Sharing）的数据（2002年2月至2024年12月），比较了儿童（<18岁）因囊性纤维化接受单独肝移植与其他适应症肝移植，以及与联合肝肺移植后的临床和生存数据。

结果

共有157名儿童囊性纤维化移植受者被纳入研究（单独肝移植：145例；联合肝肺移植：12例）。与联合肝肺移植受者相比，单独肝移植受者的总胆红素水平较高（中位数分别为1.6 mg/dL和0.7 mg/dL，p = 0.02）。总胆红素水平较高（≥1.5 mg/dL）的囊性纤维化移植受者中，出现腹水和脑病的情况更多，且需要生命支持的比例也更高。与非囊性纤维化原因导致的肝移植相比，单独肝移植患者的生存率更高（对数秩检验，p = 0.02；5年生存率：89.1% vs 72.2%），但低于非囊性纤维化原因导致的单独肝移植（对数秩检验，p < 0.001；5年生存率：91.5%）。多变量Cox回归分析显示，在调整受者年龄、移植时白蛋白水平、国际标准化比率（INR）、ICU住院状态和肝移植类型后，与单独肝移植受者相比，联合肝肺移植受者的死亡风险和肝移植失败风险更高（风险比[HR] = 2.92，95%置信区间[95% CI]：1.20–7.07，p = 0.02；以及HR = 2.56，95% CI：1.09–5.98，p = 0.03）。对于总胆红素水平较高的受者，风险也比单独肝移植受者更高（HR = 1.05，95% CI：1.01–1.10，p = 0.008；HR = 1.05，95% CI：1.01–1.09，p = 0.008）。

结论

与联合肝肺移植相比，单独肝移植用于囊性纤维化患者的生存率更高，但低于用于非囊性纤维化原因导致的肝移植。囊性纤维化患者较高的总胆红素水平可能是术后预后较差的标志。

图形摘要

利益冲突声明

Sarah A. Taylor博士担任Ipsen和Mirum Pharma的顾问。Michael R. Narkewicz博士获得了Gilead公司和囊性纤维化基金会的资助，并担任Vertex公司、囊性纤维化基金会和Scholar Rock公司的顾问。