印度的血友病护理：一项基于世界出血性疾病登记处的多中心横断面分析——针对全球不同国民总收入水平进行比较

印度血友病人群WBDR数据首次多中心分析显示，86%为血友病A且77%为重症，诊断年龄显著晚于高收入国家（中位数60个月），仅7%重症患者接受预防性治疗，就业率62%接近东南亚地区水平。

　　

摘要

背景

血友病的护理水平因经济环境的不同而有所差异，这影响了诊断、治疗和预后。世界出血性疾病登记系统（WBDR）实现了标准化、基于患者层面的全球数据对比。我们首次对WBDR中的印度血友病患者（PwH）进行了多中心分析，从而能够与区域性和按收入分层的全球人群进行有效的对比。

方法

这项横断面研究分析了来自印度六个血友病治疗中心的去标识化数据，涵盖了不同的地理区域。研究将标准化的人口统计、临床和治疗指标与东南亚地区（SEA）、按收入分层的全球WBDR人群以及世界血友病联合会2023年年度全球调查（WFH AGS）的数据进行了对比，重点关注诊断、疾病严重程度、治疗情况、功能状态、抑制物产生情况以及就业情况。

结果

在1,780名血友病患者中（86%为A型血友病），77%的患者病情严重。中位年龄为20岁（IQR 11–31岁），显著低于全球WBDR和AGS人群（p < 0.001）。重度血友病的诊断中位年龄为60个月（IQR 12–180个月），明显晚于高收入和中高收入国家（p < 10^-15）。仅有7%的重度血友病患者接受了预防性治疗，而在高收入国家这一比例超过60%；此外，预防性治疗的年使用率（ABR）也更高（印度中位数为6%，而高收入国家为10%），目标关节受累率也更高（印度为31%，高收入国家为9%；p < 0.001）。在成人患者中，62%的人有就业，这一比例与其他中低收入国家相当。抑制物的监测情况有限：在过去的12个月内，仅有2%的重度血友病患者接受了相关检测，而终生抑制物产生率为14%，与区域内的低收入和中低收入国家相当。

结论

印度WBDR的数据表明，参与该登记系统对于有意义地评估血友病护理水平具有价值，突显了在诊断和就业方面的进展，同时也指出了扩大治疗覆盖范围和改善临床预后的明确机会。

利益冲突

作者声明没有利益冲突。作者没有需要披露的相关财务或非财务利益。

数据可用性声明

作者声明与本研究无关的任何财务或非财务利益。