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本研究关注慢性粒细胞白血病（CML）患者长期接受酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗带来的毒性负担，探讨了基于共享决策（SDM）和患者决策辅助工具的患者指导的TKI剂量降低策略。研究表明，在6个月随访期内，该策略干预失败率低，可改善患者报告的生活质量与症状负担，且决策过程评价良好。这为优化CML长期治疗、减轻治疗负担提供了新的、以患者为中心的可行方案。
在慢性粒细胞白血病（CML）的治疗中，酪氨酸激酶抑制剂（TKI）的出现是一场革命，它让患者的预期寿命得以接近同龄健康人群。然而，这场胜利的另一面，是许多患者必须长期承受药物带来的不良反应，如疲劳、肌肉痉挛、疼痛、水肿、皮肤问题和胃肠道症状等。这些副作用不仅折磨着患者的身体，也严重影响了他们的健康相关生活质量（HRQoL）。随着治疗目标从单纯的“生存”转向“有质量的长生存”，一个关键问题浮现出来：对于那些病情已得到稳定控制（达到主要分子学缓解MMR甚至更深缓解）的患者，我们能否在确保疗效的同时，减少药物带来的日常负担？近年来，医学界开始探讨通过调整TKI剂量来优化治疗的可能性，但这并非简单的“减量”操作。它涉及到对复发风险的精细权衡、对患者个体差异的考量，以及医患双方如何共同做出这一关键决定。目前的主流治疗指南尚未对此给出明确的操作建议，因此，探索一种安全、有效且以患者为中心的剂量降低策略，成为了临床实践中迫切的需求。为此，一项名为RODEO的前瞻性、多中心、单臂研究在荷兰的九家医院展开，旨在评估“患者指导的剂量降低”策略的可行性与效果。这项研究的期中分析结果，为我们理解如何在真实世界中实施这一策略提供了宝贵的初步证据，其论文已发表在《Haematologica》期刊上。
本研究主要采用了临床研究与患者报告结局（PRO）评估相结合的方法。研究人员招募了148名处于慢性期、且至少达到主要分子学缓解（MMR，即BCR::ABL1水平 ≤0.1% IS）的CML成人患者。整个干预过程核心是共享决策（SDM）：首先，患者会使用一份专门设计的患者决策辅助工具（PDA）了解剂量调整的利弊；随后，患者与经过培训的血液科医生进行SDM咨询，共同讨论并最终确定一个个性化的、降低后的TKI剂量。研究通过定期监测血液中的BCR::ABL1水平来评估分子学反应。同时，使用欧洲癌症研究与治疗组织（EORTC）的QLQ-C30、QLQ-CML24量表和IL 156项目清单来系统评估患者的健康相关生活质量（HRQoL）和症状负担。此外，研究还通过SDM-Q-9（患者用）、SDM-Q-Doc（医生用）、Observer OPTION 5量表以及决策冲突量表（DCS）等多个工具，对共享决策的过程质量和患者的决策体验进行了量化评估。
干预失败
在6个月的随访期内，共有6名患者（4.1%）重新上调了TKI剂量。其中，仅有4名患者是由于预期会失去或实际失去了主要分子学缓解（MMR）而进行剂量回调，这被定义为干预失败，占比为2.8%。据此计算，6个月时的无分子学复发生存概率为0.972。这一结果表明，在短期内，患者指导的剂量降低策略具有较高的安全性，疾病复发的风险很低。
健康相关生活质量和症状
在基线时，患者报告的最常见症状（任何严重程度）包括疲劳、肌肉或关节疼痛、精力不足、肌肉痉挛和嗜睡。6个月后，症状谱基本保持不变，疲劳依然是最普遍的问题。通过对生活质量量表的统计分析发现，在6个月时，共有8个量表评分出现了具有统计学意义的平均变化。其中，社会功能呈现中等程度的改善；而疲劳、恶心/呕吐、腹泻、对日常生活的影响以及体像问题则呈现小幅改善。食欲丧失和症状负担的变化被认为是微乎其微的。进一步的亚组分析揭示，女性和使用达沙替尼的患者在多个症状领域经历了更多显著的改善。
共享决策
高达85.5%的患者在决策过程中使用了患者决策辅助工具（PDA）。共享决策的过程获得了积极评价：患者评估的SDM-Q-9中位得分为96分，医护人员评估的SDM-Q-Doc中位得分为82分。由独立专家评定的Observer OPTION 5中位得分为45分。患者的决策冲突水平普遍较低，DCS中位得分为12.5分，仅有7.5%的患者在决定减量后报告了高水平的决策冲突。这表明，结合PDA的结构化SDM方法能够有效支持患者做出知情且自信的决策。
研究结论与讨论部分强调，这项期中分析为慢性粒细胞白血病（CML）治疗中患者指导的TKI剂量降低策略提供了积极的初步证据。在6个月的随访中，该策略展现出良好的安全性，干预失败率低，并且在改善特定生活质量领域（尤其是社会功能和疲劳等症状）方面显示出益处。以共享决策（SDM）和患者决策辅助工具（PDA）为核心的决策过程得到了患者和医护人员的高度认可，并且与较低的决策冲突水平相关，证实了这是一种以患者为中心的、可接受的临床实践方法。
研究的意义在于，它首次在一个前瞻性、多中心的研究框架内，系统评估了将SDM和PDA整合到CML剂量降低决策中的效果。这不仅仅是关于“能否减量”的药学问题，更是关于“如何与患者共同决策”的医学人文实践。结果表明，在病情稳定的CML患者中，逐步降低TKI剂量以减少治疗毒性负担是可行的，且不必以牺牲疾病控制为代价。这为优化CML的长期管理、改善患者生活质量提供了新的路径。特别值得注意的是，亚组分析提示女性和达沙替尼使用者可能从剂量降低中获益更多，这为未来的个体化治疗指明了方向。尽管研究存在单臂设计、缺乏筛查日志等局限性，但其结果有力地支持了在当前临床指南框架之外，探索个性化、参与式剂量调整策略的价值。这项研究也呼应了CML治疗的终极目标——无治疗缓解（TFR），将剂量降低视为迈向最终停药的可能步骤。未来的研究应当致力于将SDM和PDA更深入地整合到治疗决策流程中，这不仅能提升决策质量，也可能最终提高CML患者的整体治疗满意度和生活品质。
