《Clinical Lymphoma Myeloma and Leukemia》：Real-world treatment patterns and outcomes of patients with acute myeloid leukemia in Japan in the pre-venetoclax era
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急性髓系白血病（AML）患者年龄显著影响生存率，18-39岁组2年生存率达69.9%，而≥80岁组降至7.7%。本研究基于大阪癌症登记数据和医院行政数据，纳入2010-2015年621例确诊患者，发现年轻患者多接受强化疗（IDR/DNR+ AraC），老年患者则以低强度化疗（LD AraC）或支持治疗为主。尽管异基因造血干细胞移植（allo-HCT）可使18-39岁组2年生存率达78.2%，但老年患者非复发死亡率显著升高，甚至超过复发死亡率。研究强调优化老年患者治疗策略的重要性，包括移植适应证和辅助治疗方案的改进。
作者：木田修平（Shuhei Kida）、藤井茂夫（Shigeo Fuji）、森岛敏孝（Toshitaka Morishima）、中田香代（Kayo Nakata）、宫城功（Isao Miyashiro）、石川淳（Jun Ishikawa）
所属机构：日本大阪市大阪综合医疗中心血液与肿瘤科
摘要
背景
急性髓系白血病（AML）主要影响老年患者，实际治疗效果往往低于临床试验中的观察结果。为了更好地了解AML的诊疗情况，需要更多详细的临床数据。
方法
本研究采用基于人群的数据集，将大阪癌症登记系统与医院行政数据相结合，分析了AML患者的治疗方案和预后结果。研究对象为2010年至2015年间（venetoclax在日本获批用于AML治疗之前）被诊断为AML的621名患者。根据患者年龄组和使用的一线治疗方案对患者进行分层，并比较了相应的预后结果。结果显示：整个研究群体的2年总生存率为33.4%，但不同年龄段的生存率存在显著差异——18-39岁患者的生存率为69.9%，而80岁及以上患者的生存率仅为7.7%。年轻患者主要接受强化治疗（伊达比星或柔红霉素联合阿糖胞苷），而老年患者则更常接受低强度治疗方案或支持性治疗。在接受强化治疗后进行异基因造血细胞移植（allo-HCT）的患者中，18-39岁组的2年生存率为78.2%，而在年龄较大的组中生存率有所下降。在某些年龄组中，非复发死亡率（NRM）高于复发死亡率（RM）。
结论
我们的研究结果表明年龄是AML预后的关键因素，强调了为老年患者优化治疗方案的重要性。
简要摘要
AML的实际治疗效果通常低于临床试验结果，尤其是在老年人中。本研究分析了2010-2015年间在大阪被诊断为AML的621名患者的情况（venetoclax尚未在日本获批使用）。研究发现，患者的生存率随年龄增长而显著下降。在接受强化治疗后进行allo-HCT的患者中，某些年龄组的非复发死亡率高于复发死亡率，这提示需要优化移植选择和支持性治疗措施。
引言
急性髓系白血病（AML）是一种主要影响老年人的严重血液系统恶性肿瘤。虽然随机临床试验（RCT）对于评估新治疗方法至关重要，但这些试验通常只纳入特定患者群体，因此其结果可能无法完全反映实际临床情况。基于人群的研究能够提供更广泛患者群体的信息，但现有登记系统往往缺乏详细的治疗数据。为了明确AML患者的预后因素，需要更全面的数据。
根据SEER项目的数据，2015年50岁以下患者的5年相对生存率为约60%，50-64岁患者为40%，65岁及以上患者为约10%（美国国家癌症研究所SEER Explorer数据，2025年7月访问）。英格兰2013-2020年的登记数据显示，AML的5年总生存率为18.8%：18-54岁患者为53.9%，85岁及以上患者为4.3%。这些数据清楚地表明，生存率随年龄增长而显著下降。
异基因造血细胞移植（allo-HCT）是AML治疗的关键手段，但其适用范围可能因地区而异，这受到医疗体系和供体可用性的影响（这些因素又与HLA配型概率和种族分布相关）。不同国家的AML批准治疗方案也有所不同。因此，了解各地区的临床数据对于识别AML管理中的挑战至关重要。
本研究旨在利用大阪癌症登记系统（OCR）的数据，探讨日本AML患者的实际治疗效果。
方法
根据2020年的人口普查数据，日本大阪县约有880万居民，当地共有67家国家级或县级的癌症治疗医院。本研究使用的数据库是通过结合两个独立数据源建立的。
第一个数据源是大阪癌症登记系统（OCR），这是一个系统记录癌症患者诊断和预后信息的基于人群的数据库。
结果
本研究共纳入了2010年至2015年间在大阪33家指定癌症治疗医院被诊断为AML的621名患者。患者特征见表格1。诊断时的中位年龄为68岁（范围18-100岁）。70岁以下的患者主要接受伊达比星/柔红霉素联合阿糖胞苷（IDR/DNR + AraC）治疗，而70岁及以上的患者则更多采用低剂量阿糖胞苷（LD AraC）或最佳支持治疗（BSC）。在存活患者中，中位随访时间为1038天，2年总生存率为33.4%（95%置信区间：29.7-37.2%）。
讨论
本研究通过结合基于人群的OCR数据与行政数据，回顾性分析了AML患者的预后结果。研究发现，尽管多种因素影响AML的治疗决策，但年龄是一个重要的预后因素。与引言中提到的美国SEER和英国的数据相比，我们的研究结果大体相似。虽然无法直接比较，但那些研究报道的3年总生存率约为30%。
结论
本研究强调了年龄对AML预后的显著影响。解决治疗老年患者的挑战并优化治疗方案（包括潜在的新药使用和allo-HCT）对于提高生存率至关重要。
资助
本研究得到了日本学术振兴会（KAKENHI）的资助，资助编号为JP22K10584。
伦理批准
本研究已获得日本大阪市大阪国际癌症研究所的机构审查委员会批准（批准编号：19088）。
知情同意
由于本研究仅分析了现有的匿名临床数据（未使用人类受试者的生物样本），因此无需获得知情同意。
数据获取
由于数据共享限制，本研究分析的数据集不对外公开，但可应要求向通讯作者索取。
作者贡献
所有作者均参与了研究的构思和设计。数据收集、整理及分析工作由木田修平、藤井茂夫和森岛敏孝完成。初稿由木田修平撰写，所有作者对后续版本进行了审阅和修改。所有作者均阅读并最终批准了最终稿件。
关于本文中使用的AI技术
在撰写过程中，作者使用了ChatGPT（OpenAI）辅助英文编辑和内容优化。使用该工具后，作者对内容进行了必要的修改，并对发表文章的内容负全责。
