降低剂量的多柔比星可能是儿童急性淋巴细胞白血病（ALL）患者的标准治疗方案

《Cancer》：Reduced induction dose of daunorubicin is a potential standard for pediatric patients with ALL

儿童B细胞急性淋巴细胞白血病患者接受阿霉素剂量减半（从4次减至2次）的Ⅲ期临床试验显示，五年无事件生存率（92.5% vs 92.2%）、复发率（5.8% vs 5.7%）和总生存率（97.6% vs 97.4%）均无显著差异，但真菌感染率降低至0.5%（对照组1.5%）。该方案在低危患者中可安全实施，但需结合不同地区现有治疗方案考量。

　　

根据AIEOP-BFM ALL 2009三期试验的结果，将多柔比星的诱导剂量从每周四次减少到每周两次，对于预后良好的B系急性淋巴细胞白血病（ALL）患儿患者的治疗效果并未产生负面影响。

“多柔比星是一种较为传统的化疗药物，属于蒽环类药物，”马萨诸塞州波士顿哈佛医学院儿科助理教授Melissa A. Burns博士解释说。“蒽环类药物是一类毒性较大的药物，尤其是在ALL治疗的诱导阶段使用，它们既有短期副作用也有长期副作用。”

在AIEOP-BFM ALL 2009研究中，德国基尔施莱斯维希-荷尔斯泰因大学医学中心的Hanna Gottschalk博士及其同事招募了6136名低风险ALL患者，以探讨是否仍需使用蒽环类药物。符合条件的患者在第15天时没有高风险特征，ETV6::RUNX1基因检测呈阳性，或者通过流式细胞术检测显示骨髓中原始细胞计数低于0.1%。所有患者都接受了两次多柔比星治疗（作为四联疗法的一部分），随后被随机分配为两组：一组再接受两次多柔比星（n = 1040），另一组不再接受多柔比星（n = 1039）。

观察中位时间接近9年时，实验组和对照组患者的5年无事件生存率（92.5% vs 92.2%）、复发累积发生率（5.8% vs 5.7%）以及总生存率（97.6% vs 97.4%）相似。

“这类药物最大的担忧之一是它们的短期副作用，尤其是严重的感染，”Burns博士指出。“这项研究显示真菌感染显著减少，这非常重要。严重的真菌感染往往会导致治疗进一步延迟，从而影响患者的预后。”

具体而言，对照组中与感染相关的不良反应发生率较高（3.1% vs 1.9%），而侵袭性真菌感染的发生率在减少剂量组中则低3倍（0.5% vs 1.5%；p = 0.02）。

Burns博士表示：“这些结果足以说明，对于具有良好特征的患者，减少多柔比星剂量可以被视为一种标准治疗方案。不过，这些发现可能难以应用于不同研究团队采用的多种ALL治疗方案。”

Burns博士还提到，这种治疗方案在美国并非ALL治疗的常用标准方案，但在欧洲仍属于标准治疗方案之一。