在患有类固醇敏感型肾病综合征的儿童中，使用利妥昔单抗进行B细胞清除：清除持续时间是否会改变治疗结果？

《Pediatric Nephrology》：B cell depletion with rituximab in children with steroid-sensitive nephrotic syndrome: does depletion duration change outcome?

难治性/频发肾病综合征患儿接受利妥昔单抗治疗，比较短期（1-2次）与长期（维持多次）B细胞耗竭的效果。结果显示长期组2年后持续缓解率（65%）与短期组（69%）相当，但中位复发时间延长至36个月（p=0.04），且低丙种球蛋白血症更常见，感染率无差异。提示利妥昔单抗为延缓复发而非根治，长期治疗需权衡疗效与副作用。

　　

摘要

背景

利妥昔单抗（RTX）被广泛用于预防依赖类固醇或频繁复发的肾病综合征（SD/FRNS）的复发。然而，B细胞耗竭持续时间对长期预后的影响仍不确定。我们比较了短期B细胞耗竭（有限的RTX疗程）与通过重复RTX输注维持的长期B细胞耗竭，并评估了长期疾病活动情况。

方法

在这项回顾性多中心研究中，我们纳入了2007年至2017年间在18岁之前接受RTX治疗的SD/FRNS患儿。短期B细胞耗竭指一次或两次RTX输注，而长期B细胞耗竭则通过多次输注来维持B细胞耗竭状态。长期缓解定义为在最后一次抗CD20输注后至少2年内无复发且未使用免疫抑制治疗。

结果

共纳入117名患者（首次RTX输注时的中位年龄为11.6岁；65%为男孩），其中48名（41%）属于短期B细胞耗竭组，69名（59%）属于长期B细胞耗竭组。两组患者的基线特征相当。在最后一次RTX输注后的2年内，短期B细胞耗竭组有69%的患者处于长期缓解状态，长期B细胞耗竭组也有65%的患者处于长期缓解状态。总体而言，89名（75%）患者在随访期间出现复发。长期B细胞耗竭组的首次复发中位时间显著更长（36个月对比19个月，p = 0.04）。长期B细胞耗竭组中低丙种球蛋白血症的发生率更高，而两组之间的感染率相似。

结论

RTX在SD/FRNS中主要起到缓解病情的作用，而非治愈作用。长期B细胞耗竭可以延长无复发的生存时间，但会导致更频繁的低丙种球蛋白血症，且不会增加严重感染的风险。

图形摘要

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背景

利妥昔单抗（RTX）被广泛用于预防依赖类固醇或频繁复发的肾病综合征（SD/FRNS）的复发。然而，B细胞耗竭持续时间对长期预后的影响仍不确定。我们比较了短期B细胞耗竭（有限的RTX疗程）与通过重复RTX输注维持的长期B细胞耗竭，并评估了长期疾病活动情况。

方法

在这项回顾性多中心研究中，我们纳入了2007年至2017年间在18岁之前接受RTX治疗的SD/FRNS患儿。短期B细胞耗竭指一次或两次RTX输注，而长期B细胞耗竭则通过多次输注来维持B细胞耗竭状态。长期缓解定义为在最后一次抗CD20输注后至少2年内无复发且未使用免疫抑制治疗。

结果

共纳入117名患者（首次RTX输注时的中位年龄为11.6岁；65%为男孩），其中48名（41%）属于短期B细胞耗竭组，69名（59%）属于长期B细胞耗竭组。两组患者的基线特征相当。在最后一次RTX输注后的2年内，短期B细胞耗竭组有69%的患者处于长期缓解状态，长期B细胞耗竭组也有65%的患者处于长期缓解状态。总体而言，89名（75%）患者在随访期间出现复发。长期B细胞耗竭组的首次复发中位时间显著更长（36个月对比19个月，p = 0.04）。长期B细胞耗竭组中低丙种球蛋白血症的发生率更高，而两组之间的感染率相似。

结论

RTX在SD/FRNS中主要起到缓解病情的作用，而非治愈作用。长期B细胞耗竭可以延长无复发的生存时间，但会导致更频繁的低丙种球蛋白血症，且不会增加严重感染的风险。

图形摘要

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