《Leukemia Research》:Clinical Strategies for Leukemia Management: Recommendations from the
Bridging the Gaps in Hematology Oncology Consensus Conference 2025
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白血病治疗专家共识会议提出AML推荐CPX-351和临床试验优先、MDS采用WHO/IC分类并优先HSCT、ALL强调blinatumomab应用,明确需进一步研究的高风险亚型及HSCT作用。
Hetty E. Carraway|Daniel J. DeAngelo|Eunice S. Wang|Rami S. Komrokji|Alexander E. Perl|Amer Zeidan|Andrew Brunner|Catherine Lai|Jae H. Park|Joshua F. Zeidner|Lachelle Weeks|Marlise R. Luskin|Namrata S. Chandhok|Sanam Loghavi
美国俄亥俄州克利夫兰市克利夫兰诊所陶西格癌症研究所白血病项目
摘要
白血病治疗的快速进展增加了治疗的复杂性,导致了一些临床情况未能得到标准指南的充分解决。为了提供专家指导,“Bridging the Gaps”血液学共识会议于2025年2月25日至26日召集了美国急性髓系白血病(AML)、骨髓增生异常综合征(MDS)和急性淋巴细胞白血病(ALL)领域的专家。会议就AML、MDS和ALL制定了关键共识建议。对于适合接受CPX-351治疗的二次AML或治疗相关AML患者(无法参加临床试验的情况),共识建议优先选择该药物;而对于其他特定分子亚型患者(包括那些有资格使用menin抑制剂的患者),则建议优先让他们参加临床试验。在MDS方面,共识建议采用世界卫生组织/国际共识分类标准,结合基因标记和原始细胞计数来诊断AML,并优先考虑对高风险患者进行干细胞移植(HSCT),特别是对于多突变TP53的MDS患者。对于ALL,建议避免对大多数达到最小残留病(MRD)阴性的费城染色体阳性患者进行移植,因为某些IKZF1、CDKN2A/B和PAX5异常患者的复发风险较高;同时建议无论费城染色体阳性还是阴性ALL患者都使用blinatumomab治疗。会议也指出了尚未达成共识的领域,强调了进一步研究的必要性。未来的研究方向包括优化治疗顺序、改善高风险亚型的预后、评估新型疗法时代HSCT的作用以及标准化MRD评估。这份共识报告为临床实践提供了宝贵的专家见解,并为未来的白血病研究提供了指导。
会议摘录
引言
急性髓系白血病(AML)、骨髓增生异常综合征(MDS)和急性淋巴细胞白血病(ALL)在基于证据的治疗决策和管理策略方面取得了显著进展,这体现在FDA批准的疗法数量不断增加上。[1], [2], [3], [4], [5], [6], [7], [8], [9], [10] 这些进展增加了治疗的复杂性,给医疗提供者和患者带来了关于最佳决策策略的疑问。[3]
方法
“BtG in Leukemia, Lymphoma, and Multiple Myeloma Consensus Conference”于2025年2月25日至26日在佛罗里达州迈阿密举行,汇集了45位来自美国的血液学/肿瘤学和血液病理学领域的专家。会议得到了外部赞助商的财务支持;资助者和利益冲突披露的完整名单见“资金和利益冲突”部分。专家的选择基于他们在AML和MDS方面的临床专长。
AML治疗方案
最近在AML领域的研究推动了治疗范式的进步,特别是对于二次AML患者、具有高风险分子改变的患者或复发性/难治性(R/R)疾病的患者。专家们强调了通过整合基因组分析和表型分析以及新型策略来实施个性化治疗的重要性。对于符合移植条件的二次AML患者和/或AML-骨髓增生异常相关(AML-MR)患者(无法参加临床试验的情况),
结论
“Bridging the Gaps”共识会议的目的是为那些新型治疗进展超过了现有一级证据的临床情况提供专家指导。
主要建议集中在治疗策略、整合新型药物以及解决未满足的需求以推进白血病护理方面。共识小组指出了尚未达成共识的几个领域,强调了进一步合作和研究的必要性。
目前正在制定“Bridging the Gaps”会议的后续计划。
资金支持
AstraZeneca、BeiGene、Daiichi-Sankyo、Geron、Jazz Pharmaceuticals、Johnson & Johnson、Kura Oncology、Lilly、Sanofi和Syndax为“Bridging the Gaps in Leukemia, Lymphoma, and Multiple Myeloma”会议提供了财务支持。资助方对受邀出席的专家、会议讨论的主题、向小组成员提出的问题或会议期间的其他内容没有任何控制、监督或其他干预。作者团队负责撰写了这份报告。作者贡献声明
Catherine Lai:撰写、审稿与编辑、数据验证、资源协调、项目管理工作。Komrokji Rami:撰写、审稿与编辑、数据验证、资源协调、项目管理工作。Perl Alexander:撰写初稿、资源协调、项目管理工作。zeidan Amer:撰写、审稿与编辑、数据验证、项目管理工作、研究协调。Andrew Brunner:撰写、审稿与编辑、数据验证、资源协调。Lachelle Weeks:撰写、审稿与编辑、资源协调、项目管理工作。利益冲突声明
H. Carraway报告称自己为Agios、BMS、Daiichi Sankyo、Pfizer、Servier和Takeda提供咨询服务。她曾获得Celgene的资助用于一项由研究者发起的研究,并曾在Takeda、Taiho和Syndax以及ASTEX担任数据安全监测委员会成员。
D. DeAngelo报告称自己为Amgen、Autolus、Blueprint、Incyte、Jazz、Novartis、Pfizer和Takeda提供咨询服务。他曾获得Abbvie、Novartis、Blueprint和Glycomimetrics的资助,并在多个机构担任数据安全监测委员会成员。
致谢
Karen Larissa Pereira de Castro博士和MJH Life Sciences在作者的指导下提供了医学写作、编辑和参考文献整理方面的支持。利益冲突
H. Carraway报告称自己为AbbVie、Agios、BMS、Daiichi、Kura、Geron、Novartis、Servier和Takeda提供咨询服务。她曾获得Celgene的资助,并曾在Takeda的数据安全监测委员会任职。D. DeAngelo报告称自己为Amgen、Autolus、Blueprint、Incyte、Jazz、Novartis、Pfizer和Servier提供咨询服务。