患有髓鞘少突胶质细胞糖蛋白抗体相关疾病的患者的治疗中断

《JAMA Neurology》：Treatment Discontinuation in Patients With Myelin Oligodendrocyte Glycoprotein Antibody–Associated Disease

MOGAD成人患者维持治疗停用后复发风险低，1年复发率8.7%，治疗＞1年及上次复发＞2年患者复发风险显著降低，提示可选择性停药但需更多研究验证。

　　

要点

问题： 停用维持治疗对髓鞘少突胶质细胞糖蛋白抗体相关疾病（MOGAD）患者的复发风险有何影响？

研究结果： 在这项针对705名MOGAD成年患者的研究中，分析了83例患者停用治疗的情况，其中1年内的复发率为8.7%。对于之前治疗持续时间超过1年且距离上次复发时间超过2年的患者，其复发风险显著降低。

意义： 研究结果表明，在某些MOGAD成年患者中可以考虑停用治疗。

摘要

重要性： 在脱髓鞘性疾病中，越来越多地采用治疗减量策略以降低长期使用免疫抑制剂所带来的风险。然而，关于停用治疗对髓鞘少突胶质细胞糖蛋白抗体相关疾病（MOGAD）患者的影响尚未明确。

目的： 评估MOGAD成年患者停用治疗后的复发风险，并探讨与疾病复发相关的因素。

研究设计、地点和参与者： 这项回顾性队列研究使用了法国的NOMADMUS数据库，纳入了2013年1月至2024年4月期间被诊断为MOGAD的成年患者。数据提取时间为2024年7月1日。共筛查出1047名MOGAD患者，其中705名符合纳入标准。其中，319名（45.2%）患者至少接受过一次维持治疗。

暴露情况： 收集了所有停用治疗的情况，并根据其原因进行了分类。仅分析了计划性停用或因不良事件导致的停用情况。

主要结果和指标： 使用Kaplan-Meier生存曲线估计首次复发的时间，并通过log-rank检验比较各组之间的差异。

结果： 共有83名患者（中位年龄[四分位数范围]为42.7 [28.9-53.3]岁；52名[63.7%]为女性）停用了治疗：60名（72.1%）停用了口服免疫抑制剂（硫唑嘌呤或霉酚酸酯），23名（27.7%）停用了利妥昔单抗。停用原因分为计划性停用（n=54 [65.1%]）或因不良事件（n=29 [34.9%]）。停用治疗后，有7名患者复发，复发中位时间为0.5（0.1-1.4）年。停用1年后，Kaplan-Meier估计的复发累积发生率为8.7%（95%置信区间：1.0-15.9%）。复发的严重程度较轻，扩展残疾状态量表（EDSS）评分的中位变化为0（0-1）分。与复发风险增加相关的因素包括：治疗持续时间少于1年（7例复发[19.4%] vs 0例复发；log-rank P = 0.002）以及距离上次复发时间少于2年（7例复发[15.9%] vs 0例复发；log-rank P = 0.01）。

结论与意义： 本研究发现的低复发风险表明，在某些MOGAD成年患者中可以考虑停用治疗。未来需要开展临床试验来验证这些结果，并制定相应的指导原则。