《The Breast》：Understanding the Patient Journey: Barriers, Facilitators, and Expectations in Joining a Chemotherapy De-escalation Trial Among Premenopausal Patients with Breast Cancer
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为解决绝经前早期乳腺癌患者化疗降阶梯试验参与体验不佳的问题，研究人员聚焦OPTIMA-YOUNG国际试验，通过聚焦小组访谈，深入探索了患者旅程中的情感认知反应、环境与决策影响因素、副反应与生活质量挑战三大主题。研究揭示了患者在诊断、决策、治疗各阶段面临的多层面障碍，并据此提出了针对患者、医护人员和系统层面的改进建议，为以患者为中心的降阶梯试验设计与实施提供了关键依据。
随着乳腺癌早期诊断和治疗策略的进步，患者的生存率显著提高，但由此带来的治疗负担，特别是长期治疗的毒副作用，对患者生活质量的影响日益凸显。对于绝经前女性患者而言，化疗和内分泌治疗带来的生理与心理负担尤为沉重，包括疲劳、疼痛、潮热、化疗诱导的绝经、情感困扰、身体形象、性功能及生育问题等多重挑战。在此背景下，如何在保证疗效的同时，降低治疗毒性、改善患者生活质量，成为临床研究的重要方向。化疗降阶梯策略应运而生，旨在为合适的患者群体探索减少或优化化疗强度的可能性。然而，让患者，特别是年轻患者，参与到这类“减少治疗”的试验中，面临着独特的挑战。患者和医护人员对癌症复发的恐惧、对积极治疗的传统偏好、以及医疗体系中根深蒂固的“过度治疗”倾向，都可能成为障碍。现有研究多集中于老年患者，而对绝经前这一特殊群体的体验、需求与决策过程知之甚少。为了填补这一空白，并为即将开展的OPTIMA-YOUNG国际降阶梯临床试验铺平道路，本研究团队进行了一项实施前定性研究，旨在深入探索绝经前早期乳腺癌患者在考虑加入化疗降阶梯试验时的“旅程”，系统识别其中的障碍、促进因素与期望，从而为设计更人性化、更贴合患者需求的临床试验方案与实施路径提供实证依据。该研究成果已发表于国际知名期刊《The Breast》。
为了解答上述问题，研究人员开展了一项定性研究。研究核心是围绕OPTIMA-YOUNG国际试验（一项调查基因组检测指导的化疗降阶梯方法用于绝经前早期激素受体阳性乳腺癌的试验）的共创委员会展开。研究方法主要包括：首先，通过欧盟联合资助的PATH-FOR-YOUNG项目，成立了由患者和医疗专业人员共同组成的共创委员会，确保利益相关方全程参与。其次，在2025年1月，通过线上会议形式，分别组织了患者和医疗专业人员的焦点小组访谈，共有来自14个国家的20名参与者（11名患者，9名医护人员）参加。访谈内容被录音、转录、匿名化处理。数据分析采用了基于社会认知理论框架的反思性主题分析法，使用MAXQDA软件对转录文本进行编码、归类，最终提炼出核心主题。此外，研究还收集了参与者的基本社会人口学信息。整个研究流程遵循了定性研究报告标准，并获得了伦理委员会的批准。
研究结果：
主题一：对乳腺癌诊断/治疗的情绪与认知反应
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结论：患者在确诊初期普遍经历“诊断冲击”，信息处理能力下降，且普遍缺乏乳腺癌治疗的相关知识，这构成了参与降阶梯试验的认知障碍。同时，患者强烈渴望获得个性化、全面的信息以赋能决策。
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依据：访谈中患者描述了确诊时的震惊与信息过载，以及因知识匮乏而对医生决策的依赖。医护人员和患者均指出，用患者能理解的语言清晰解释科学依据和治疗选择，是促进知情决策的关键。
主题二：环境、医护人员及社会因素对治疗决策的影响
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结论：系统资源差异、文化决策规范、医护人员对降阶梯的犹豫及过度治疗倾向、以及家庭社会支持等因素，共同塑造了患者参与试验的决策环境，其中既有障碍也有促进因素。
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依据：研究发现不同国家在基因组检测可及性、共享决策文化上存在显著差异。医护人员坦言存在因害怕治疗不足而过度治疗的倾向，并对向年轻患者推荐降阶梯试验感到犹豫。家庭（特别是伴侣和子女）的支持与影响，以及同伴群体的作用，也被反复提及。
主题三：应对治疗副作用与生活质量挑战
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结论：化疗和内分泌治疗（特别是后者）带来的长期身心副作用严重影响患者的生活质量和治疗依从性。有效的症状管理、沟通以及支持性护理工具（包括数字工具）被视作改善这一阶段体验的关键促进因素。
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依据：参与者详细描述了疲劳、疼痛、潮热、身体形象改变、性功能障碍、婚姻问题和工作财务毒性等多方面影响。许多患者指出内分泌治疗的副作用比化疗更持久、更具挑战性，是导致治疗中断的主要原因。数字工具和支持性护理策略（如“预康复”教育）被寄予厚望。
结论与讨论：
本实施前研究成功识别了在患者、医护人员和医疗系统层面影响绝经前乳腺癌患者参与化疗降阶梯试验体验的多重可修改因素。研究证实，社会认知理论框架适用于解构这一复杂决策过程，其中个人情绪反应、行为应对策略以及环境支持系统相互作用。研究结果与既往文献一致，强调了年轻乳腺癌患者长期治疗负担的严重性，特别是内分泌治疗对生活质量和依从性的显著影响。
本研究的重要发现与意义在于：首先，它系统揭示了年轻患者群体的独特视角，弥补了既往研究多关注老年人群的不足。其次，通过跨国、多利益相关方（患者与医护人员）的视角，研究揭示了医疗系统差异（如共享决策文化、资源可及性）对试验参与的深层影响。尤为关键的是，研究指出了医护人员教育的重要性，包括对降阶梯试验科学原理的理解、共享决策沟通技巧的培训以及对内分泌治疗副作用管理能力的提升，这些都是克服“过度治疗”倾向、增强医护人员推荐试验信心的关键。
此外，研究强调了在降阶梯试验中不应忽视内分泌治疗阶段的支持，提出将症状管理子研究和支持性护理资源整合到试验设计中的必要性。数字工具被视为弥合资源差距、提供个性化支持的有效手段。家庭动态也被重新审视，不仅是潜在的障碍，也可能成为支持患者选择降阶梯治疗以减少对家庭影响的促进因素。
基于这些发现，研究团队为OPTIMA-YOUNG试验制定了从方案设计到实施的全周期、多层次改进建议，并将其转化为具体的“障碍-行动矩阵”。这些建议包括共同定义风险获益阈值、开发患者易懂的教育资源、开展医护人员培训、整合症状管理子研究和映射支持性护理资源等。这些措施旨在增强患者权能、支持知情参与，并在不同医疗体系中推广个性化护理。
研究的局限性包括样本可能偏向教育程度高、积极参与的患者倡导者，可能未充分代表健康素养较低或资源匮乏的群体，且为回顾性研究。未来研究需关注如何让更多样化的患者群体参与研究共创。尽管如此，本研究通过扎根于实际临床试验的共创方法，为优化以患者为中心的降阶梯试验设计与实施提供了宝贵的路线图，其见解对未来的类似研究具有重要的借鉴意义。
