《Journal of Neuro-Oncology》：Current landscape and challenges of neuro-oncological molecular tumor boards in Germany: results of a nationwide follow-up survey
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本研究深入探讨了神经肿瘤学领域精准医疗的落地瓶颈。为解决分子肿瘤委员会(MTB)在临床实践中标准化不足、应用参差、治疗转化率低等核心问题，研究人员对德国神经肿瘤学工作组(NOA)成员进行了全国性随访调查。结果显示，尽管MTB的可及性提高、数字化工具应用增加，但受限于缺乏可操作靶点、报销困难及试验可及性等障碍，其治疗建议的实施率与临床获益依然有限。此项研究为优化神经肿瘤学精准医疗实践路径、提升MTB效能提供了关键实证依据。
在精准医学浪潮席卷肿瘤治疗的今天，为每位患者量身定制治疗方案已成为大势所趋。然而，在这场以基因组学为武器的抗癌战役中，神经肿瘤学——特别是脑肿瘤的治疗领域——似乎步履蹒跚。与肺癌、黑色素瘤等领域靶向药物和免疫疗法的“井喷”相比，恶性脑瘤如胶质母细胞瘤的治疗，仍长期困于手术、放疗和替莫唑胺化疗的“老三样”框架中。分子肿瘤委员会(Molecular Tumor Board, MTB)应运而生，它汇聚了病理、肿瘤、外科、生物信息等多学科专家，共同解读复杂的肿瘤基因组数据，试图为患者“翻译”出个性化的治疗“密码”。理想很丰满，但现实如何？2022年德国的一项调查首次揭露，本应为患者带来希望的MTB，在神经肿瘤学领域的实际运行中，却呈现出“各自为政”、标准不一、建议难落地等诸多窘境。自那时起，神经肿瘤学领域迎来了一些变革曙光：靶向IDH1/2突变低级别胶质瘤的药物Vorasidenib在III期试验中取得成功，为靶向治疗带来了里程碑式的突破；欧洲神经肿瘤学会(EANO)也发布了2023版指南，明确了临床相关的生物标志物和检测路径。那么，这些进展是否已经改变了德国神经肿瘤MTB的实践面貌？MTB是否真正成为了连接基因组发现与临床获益的桥梁？为了回答这些问题，研究人员在2025年展开了新一轮的全国性随访调查，并将研究成果发表在了《Journal of Neuro-Oncology》上。
为了评估自2022年以来的变化，研究团队采用了问卷调查法。他们向德国癌症协会神经肿瘤学工作组(NOA)的大约445名成员发放了一份匿名的在线问卷，调查时间从2025年8月1日持续到10月31日。问卷内容涵盖了MTB的可用性、开会频率、讨论的肿瘤类型、治疗建议的生成与实施路径、数字化工具的使用情况以及感知到的主要障碍等多个维度。最终，研究团队收集到了35份有效回复。
参与者人口统计学和机构背景
回复者主要是来自认证大学中心、拥有丰富经验的神经外科医生(46%)和神经科医生(38%)。超过90%的参与者拥有超过5年的神经肿瘤学经验。绝大多数(91%)的受访者在德国癌症协会(DKG)认证的神经肿瘤中心工作，且74%就职于大学医院。地域分布上，回复主要来自巴伐利亚、巴登-符腾堡、北莱茵-威斯特法伦和柏林。
MTB的可用性和结构
拥有内部MTB的中心比例有所增加，达到74%。大多数MTB每周召开一次会议(63%)。在组织形式上，超过一半(57%)的中心使用覆盖所有肿瘤类型的通用MTB来讨论神经肿瘤病例，这相较于2022年有所增加，表明MTB结构趋向集中化、与具体癌种脱钩。
患者选择和肿瘤类型纳入
高级别肿瘤，如胶质母细胞瘤(83%)、弥漫性中线胶质瘤(89%)和IDH突变4级星形细胞瘤(83%)是最常被讨论的。与2022年相比，低级别胶质瘤(2级)的纳入比例有所增加，表明分子谱分析的应用范围正在拓宽。
建议和实施率
调查显示，只有20%的受访者表示，在80-100%的MTB病例中会给出治疗建议；超过一半(51%)的受访者表示，只有不到50%的病例能获得建议。治疗建议的实施率更低：仅23%的受访者报告超过80%的建议得到实施，而54%的受访者表示实施率低于50%。这些数据相比2022年均有所下降。
实施障碍
主要的障碍包括超适应症治疗缺乏报销(71%的受访者提及)，以及患者在治疗开始前病情恶化。值得鼓舞的是，仅有9%的受访者报告超过50%的患者在治疗前死亡；74%的受访者表示这种情况发生在不到30%的病例中。
数字工具的使用
数字化工具得到应用：50%的受访者使用虚拟MTB，40%使用结构化数据库。没有受访者报告使用基于人工智能的注释工具。约69%的受访者支持在全国范围内推广结构化数据库。
试验可及性
只有约5%的患者能通过MTB被纳入全国性研究。虽然43%的受访者报告偶尔有患者加入全国性的NCT/DKTK MASTER计划，但57%的受访者表示没有纳入任何患者，凸显了大多数MTB讨论患者获得临床试验机会的现实困难。
本研究结论指出，MTB在德国神经肿瘤学护理中已成为更常规的组成部分，体现在内部可用性增加、虚拟和数字工具使用扩展、以及更早地整合到临床工作流程中。然而，MTB建议转化为患者获益的能力依然有限，主要受限于可操作靶点的稀缺、临床试验可及性的挑战、以及持续存在的报销障碍——特别是对于公共医保患者的超适应症治疗。缺乏标准化的转诊途径、不一致的随访策略和反馈机制，也制约了MTB潜力的充分发挥。讨论部分进一步强调，尽管MTB的整合度在提高，但治疗建议的实施率甚至低于2022年，这揭示了精准医学在神经肿瘤学领域从“知道”到“做到”之间存在巨大的鸿沟。报销问题是最顽固的障碍，凸显了医疗政策与科学进展之间的脱节。同时，尽管数字化工具如虚拟MTB和结构化数据库的应用在增加，但人工智能工具尚未整合到工作流程中，表明技术应用仍有提升空间。为了充分实现MTB的潜力，未来需要标准化的整合路径、更大范围的协调统一、更广泛的研究选择以及结构化的评估系统。全国性网络的建立和人工智能辅助工具的采用，可能在未来提供额外的支持。解决这些缺口，对于实现针对中枢神经系统肿瘤患者的精准医学全部潜力至关重要。这项研究为理解神经肿瘤学精准医疗在真实世界中的实施现状、挑战与未来方向提供了宝贵的全景式洞察。
