血友病患者的关节健康评分在生命周期中的变化范围：不同血友病类型和严重程度的差异

《Haemophilia》：Haemophilia Joint Health Score Ranges Across the Lifespan: Variation by Haemophilia Type and Severity

本研究通过横断面分析建立血友病关节健康评分（HJHS）参考范围，发现男性评分随年龄增长（0.5/年）及血友病类型（A型高于B型2.4分）显著升高，疼痛与关节评分>10相关。

　　

摘要

引言

血友病关节健康评分（HJHS）是一种经过验证的物理检查方法，用于评估血友病患者的关节病变情况，临床上用于判断治疗效果是否充分。评分越高，关节损伤越严重；然而，目前尚无关于临床显著评分标准的共识。

研究目的

本研究旨在根据年龄、血友病类型和严重程度、预防措施的使用情况、抑制剂状态、年出血率以及体重指数，确定HJHS的参考范围。

研究方法

本研究是对2012年至2021年间由科罗拉多大学血友病与血栓中心对因子VIII或IX活性低于50%的患者进行的HJHS检查结果进行的横断面分析。对于每种血友病类型、严重程度和年龄组，通过四分位数范围来确定参考值，并计算出与健康对照组关节评分重叠的比例。采用单变量和多变量线性回归分析来探讨影响HJHS总分的因素，同时评估了HJHS总分与关节疼痛之间的关联。

研究结果

初步分析显示，男性和女性的HJHS评分存在统计学差异，这一差异需要进一步研究；后续分析仅限于男性患者。基于385名男性的数据，多变量线性回归分析表明：每增加1岁，HJHS总分上升0.5分。血友病A型的HJHS总分比血友病B型高3.9分。按严重程度排序（重度 > 中度 > 轻度），HJHS总分增加2.4分。在HJHS评分超过10分的关节中，76%存在疼痛症状。

结论

本研究量化了男性患者中HJHS总分与血友病类型、严重程度、年龄及治疗方式之间的差异。

利益冲突

Beth Boulden Warren与Takeda Pharmaceuticals USA Inc和Sanofi存在咨询或顾问关系。Marilyn Manco-Johnson与Genentech Inc和Roche存在咨询或顾问关系。Dianne Thornhill、Laura Singer-Fox、Julie Smith和Sharon Funk声明他们没有可能影响本文研究结果的已知财务利益或个人关系。

数据获取声明

如需获取支持本研究结果的数据，可向通讯作者提出合理请求。