针对脑瘫儿童的强化康复疗法与新兴康复疗法的成本效益分析：一项基于现实世界证据和微观模拟模型的观察性队列研究

《Health Economics Review》：Cost-effectiveness analysis of intensive and emerging rehabilitation therapies in children with cerebral palsy: an observational cohort study using real-world evidence and microsimulation modelling

　　

摘要

目的

通过结合前瞻性真实世界数据分析和个体层面的微观模拟，在终生时间范围内，评估将强化和新兴康复疗法整合到脑瘫（CP）儿童的标准护理中的短期和长期成本效益，与仅采用标准护理相比。

方法

对148名脑瘫儿童进行了前瞻性观察性队列研究，这些儿童按照粗大运动功能分类系统（Gross Motor Function Classification System）的等级进行分层，并对其进行了12个月的跟踪观察。使用基于EQ-5D-Y评分的看似无关的回归方程（SURE）来估算短期增量成本和质量调整生命年（QALYs）。成本评估是从西班牙公共医疗系统的角度进行的。为了推断长期结果，一个个体层面的微观模拟模型在30年的时间范围内预测了成本和QALYs，并应用了3%的年折现率。

结果

与标准治疗相比，Therasuit和强化物理治疗表现出最有利的成本效益特征。Therasuit每增加1个QALY所需的成本为18,830欧元，增量成本效益比为18,830欧元/QALY；而强化物理治疗每增加1个QALY所需的成本为31,772欧元，增量成本效益比为31,772欧元/QALY。其他疗法，包括职业治疗和马术治疗，其成本效益均低于标准护理。长期微观模拟通过捕捉延迟收益提供了超出短期发现的额外见解，在某些情况下导致不同疗法之间的成本效益排名发生变化。Therasuit相比标准护理额外产生了5.49个QALY，增量成本效益比为12,922欧元/QALY；强化物理治疗额外产生了4.92个QALY，增量成本效益比为25,789欧元/QALY。顺势疗法（Homeopathy）和Pet?方法在更宽的支付意愿阈值下具有成本效益，但效率较低。

结论

将Therasuit和强化物理治疗添加到脑瘫儿童的标准护理中是具有高价值的选择。研究结果支持利用真实世界证据和建模来指导可持续的医疗决策，优先考虑强化和新兴康复疗法。