综述：荷兰昂贵药品的合理使用：提高疗效并减轻患者和社会负担的策略——一篇叙述性综述

《BMC Medicine》：Rational use of expensive medicines in the Netherlands: strategies to improve effectiveness and reduce burden on patients and society – a narrative review

　　

摘要

背景

虽然新型昂贵的药物通常能为患者带来显著的好处，但它们也存在一些固有的缺点，例如疗效转化为实际效果存在不确定性、安全性问题以及不合理的使用方式，同时还会给社会和/或患者带来沉重的经济负担。合理使用药物的目标是在最大限度地提高疗效的同时，尽量减少副作用、患者的负担和社会成本。在荷兰，旨在改善昂贵药物合理使用的举措正以越来越频繁和系统化的形式开展。本综述介绍了所采用的策略，并提供了在临床实践中应用这些策略的结构化方法。

正文

由临床医生和药剂师推动、荷兰卫生部和卫生保险公司资助的合理使用药物倡议被评估，以确定那些旨在改善昂贵药物合理使用的策略。此外，还通过谷歌、Google Scholar、Pubmed以及人工智能（AI）工具Global Campus和Evidence Hunt进行了非系统性的文献回顾，以寻找更多策略。所确定的策略根据其目标是解决疗效与实际效果之间的差距还是减少药物的副作用和社会负担进行了分类。共发现了13种改善药物合理使用的策略。其中两种策略旨在解决疗效与实际效果之间的差距：优化患者选择和生成关于临床终点的证据。另外11种策略旨在减少副作用或社会负担，包括：减少剂量、个性化剂量优化、延长用药间隔、缩短治疗时间、使用生物类似药/仿制药、非药物替代疗法、降低额外的非药物成本、减少药物浪费、改变给药途径、通过联合干预影响药代动力学参数来增强药物效果（从而提高药物暴露量或减少剂量），以及优化患者用药依从性。

结论

合理使用昂贵的药物是药物生命周期中的重要环节，既有利于患者也有利于社会。本概述中描述的框架和策略为未来昂贵药物的使用提供了指导，无论是已经使用的药物还是新引入的药物。