青少年特发性脊柱侧弯患者在接受后路脊柱融合术后对康复情况的自我感知：评估最小临床重要差异（MCID）

《Spine Deformity》：Patient-perceived recovery after posterior spinal fusion: evaluating minimum clinically important difference (MCID) in adolescents with idiopathic scoliosis

　　摘要
背景
青少年特发性脊柱侧弯（AIS）影响了美国1-3%的儿童，每年约有38,000名患者接受后路脊柱融合术（PSF）。术前患者报告的结果、术后恢复情况与长期临床意义之间的关系仍不清楚。本研究评估了Scoliosis Research Society-22r（SRS-22r）评分的纵向变化，并使用最小临床重要差异（MCID）来评估接受PSF的AIS患者的临床意义。

研究设计
采用前瞻性收集的数据进行的回顾性研究。

方法
本研究使用2012年至2022年间在一家学术机构接受PSF的AIS患者的前瞻性收集数据进行了回顾性分析。术前、术后6个月、1年及≥2年时，通过SRS-22r问卷评估患者报告的结果。MCID阈值的达成情况根据Bago等人的标准确定。使用逻辑回归分析达到MCID的患者比例及其预测因素。

结果
共纳入161名患者（平均年龄15.26±2.15岁；65.8%为女性）。1年时，MCID达成率在自我形象（30.1%）到心理健康（43.4%）之间。≥2年后，疼痛（25.9%）和自我形象（22.8%）的MCID率下降，而功能/活动（44.1%）的MCID率上升。较低的术前SRS-22r评分在所有领域中均一致预测了MCID的达成。有记录的心理健康史降低了1年时疼痛MCID的可能性，较大的术后Cobb角独立降低了两个随访点达到自我形象MCID的概率。社区机会（儿童机会指数）与结果无关。敏感性分析表明，完整病例≥2年的MCID率始终受最佳和最坏情况值的限制，并且与LOCF估计值接近，这支持了结果的稳健性。

结论
PSF后的有意义术后改善在SRS-22r的不同领域中差异显著。疼痛和心理健康方面的改善较早出现并趋于稳定，而功能方面持续恢复，自我形象迅速改善并保持稳定。术前症状负担较重的患者更有可能达到MCID，而心理健康史和术后残留畸形降低了特定领域的改善效果。不同敏感性分析中MCID模式的稳定性增强了长期结果的可靠性。这些结果强调了在AIS患者的围手术期护理中纳入心理评估、期望管理和术后对齐的重要性。

引言
青少年特发性脊柱侧弯（AIS）影响了美国10-18岁儿童的1-3% [1, 2]。由于手术的侵入性，大多数AIS患者在后路脊柱融合术（PSF）后会出现一定程度的术后背痛 [3]。虽然这种疼痛通常会随着恢复而改善，但一些患者报告长期疼痛加剧，影响功能和生活质量 [4, 5, 6, 7]。先前的研究表明，心理社会因素可能导致AIS患者在PSF后经历更严重的术后疼痛 [8, 9]。研究表明，疼痛灾难化、焦虑和术前抑郁与术后慢性疼痛有关 [8, 9, 10, 11, 12]。Scoliosis Research Society-22r（SRS-22r）问卷用于评估接受PSF的AIS患者的患者报告结果（PROs）。最小临床重要差异（MCID）表示健康状况的最小有意义改善。MCID已被用于临床实践，以赋予结果变化的临床意义。它衡量患者相对于结果评分的变化是否有所改善 [13, 14, 15]。尽管术前SRS-22r评分可能影响术后结果，但它们对MCID达成的预测价值在较长的随访时间点仍不清楚。很少有研究评估术前和术后SRS-22r评分及MCID阈值，以解释PSF后1年和≥2年随访时心理健康、自我形象和生活质量的变化 [16, 17, 18, 19, 20, 21, 22, 23, 24, 25, 26, 27, 28, 29, 30]。本研究旨在评估接受PSF的AIS患者的SRS-22r评分的纵向变化，并使用基于锚点的MCID阈值确定这些变化的临床意义 [15, 26, 27]。通过将患者在疼痛、功能、活动和自我形象以及心理健康领域分类为达到或未达到MCID，本研究旨在提供术后恢复的临床有意义评估。此外，本研究还探讨了MCID达成的预测因素，并确定了可能影响术后长期PROs的主要术前和人口统计因素。

材料与方法
回顾性分析了2012年1月至2022年12月在一家学术机构接受PSF治疗的AIS患者的前瞻性收集数据库（至少随访2年），以获取人口统计和临床数据。在开始研究前获得了机构审查委员会的批准。排除标准包括手术时年龄>21岁的患者、非特发性诊断的患者以及接受前路脊柱融合术等其他手术的患者。对Cobb角或融合节段数量没有限制。使用SRS-22r问卷在术前及术后6周、6个月、1年和≥2年时测量PROs。该问卷评估疼痛、功能与活动、自我形象、心理健康和满意度（每项评分1-5分；领域评分范围为5-25分，满意度评分范围为2-10分）[26]。使用儿童机会指数（COI）量化社区社会经济背景，这是一个与患者邮政编码相关的百分位数指标（0-100）。COI作为连续变量进行分析（每增加10百分位数进行缩放），以保持统计功效并避免分类导致的信息丢失。为了描述清晰，我们还报告了COI类别的分布（非常低/低 vs. 中等/高/非常高）。连续变量使用均值±标准差（SD）或中位数及四分位数范围（IQR）进行总结。分类变量使用计数和百分比描述。

最小临床重要差异（MCID）和缺失数据策略
本研究使用了Bago等人为SRS-22r领域确定的基于锚点的MCID阈值：疼痛为0.6，功能与活动为0.3，自我形象为1.3，心理健康为0.3；满意度领域未纳入MCID计算 [25, 26, 27]。主要响应者分析将MCID达成定义为在术前评估和术后1年或≥2年评估之间达到或超过这些阈值。鉴于失访的潜在影响，MCID响应者分析分为两个阶段。首先，使用基线、1年和≥2年评分可用的患者进行完整病例分析。其次，为了评估≥2年MCID结果对缺失数据的稳健性，对每个领域应用了三种互补的敏感性方法：
(1) 最佳情况：所有缺失的≥2年评分假设为响应者；
(2) 最坏情况：所有缺失的≥2年评分假设为非响应者；
(3) 最后观察值结转（LOCF）：当≥2年评分缺失时，1年的MCID状态被结转；同时缺失1年和≥2年数据的患者仍保持缺失。这一框架在合理的假设下限定了≥2年MCID率，并最小化了由于失访导致的偏差。

SRS-22r评分的纵向变化
在四个时间点（术前、6个月、1年和≥2年）评估了SRS-22r领域评分（疼痛、心理健康、功能和自我形象）的受试者内变化。由于患者之间的随访不平衡且评分分布非正态，使用了非参数方法。总体而言，使用Friedman检验评估了领域内的变化。当结果显著时，使用Wilcoxon符号秩检验进行成对比较，并应用Holm校正进行多重比较。绘制均值±SD值和样本大小以说明纵向恢复轨迹。

MCID达成的预测因素
对于每个领域，分别建立逻辑回归模型来评估1年和≥2年时MCID达成的预测因素。基线领域评分被强制纳入所有模型，并限制了额外协变量（如性别、年龄、心理健康史、术后Cobb角），以保持每个变量的事件发生率（EPV）≥10。当EPV<10时，结果被视为探索性分析。报告了带有95%置信区间（CI）的调整后的比值比（OR）。统计显著差异定义为P<0.05。所有分析均使用SPSS v.24（IBM SPSS Statistics for Windows，版本24.0，阿蒙克，纽约，2016）进行。

结果
应用排除标准后（图1），共纳入161名患者，平均年龄为15.26±2.15岁。患者的人口统计和特征总结在表1中。大多数为女性（65.8%）。种族分布包括5.0%的白人、38.5%的黑人和41.6%的其他种族，其中14.9%的种族数据不可用。34.2%的参与者报告了西班牙裔背景，39.8%为非西班牙裔，26.1%的种族信息不可用。根据BMI分类，6.2%的患者体重过轻，57.8%体重正常，19.3%超重，16.8%肥胖。社区机会在队列中存在显著差异，平均COI（每10百分位数）为2.39±2.53（范围0.1-9.8）。大多数（78.9%）居住在总体COI非常低或低的地区。14.9%的参与者有心理健康史。术前Cobb角的中位数为56.0°，范围为43.0至96.0°。术后Cobb角的中位数为17.36±7.70。融合的脊柱节段中位数为12个（5-15个）。住院时间的中位数为4天，范围为2至51天。一名患者因上肠系膜动脉（SMA）综合征的并发症而住院51天。

图1
此图像的替代文本可能是通过AI生成的。

流程图说明了纳入标准的选择过程。共有851名患者接受了青少年特发性脊柱侧弯的手术治疗。其中418名患者不符合年龄标准或在定义的时间框架之外进行了手术，剩下433名患者符合标准。在排除了至少在两个时间点缺失术前和术后患者报告结果（PRO）数据的272名患者后，最终有161名患者纳入分析。

表1 患者的人口统计和特征

表2 显示了基于Bago等人[26, 27]的锚点标准，在术后1年和≥2年随访时达到和未达到SRS-22r领域MCID阈值的患者数量和百分比。1年时，43.4%的患者在心理健康方面达到MCID，34.6%在疼痛方面，36.1%在功能与活动方面，30.1%在自我形象方面达到MCID。≥2年后，心理健康方面的完全病例MCID率为35.0%，疼痛方面为25.9%，功能与活动方面为44.1%，自我形象方面为22.8%。

≥2年MCID的敏感性分析
进行了敏感性分析，以评估缺失≥2年数据对MCID估计的影响。完整病例响应者的比率在各个领域中范围为32.3%至54.8%。LOCF估计值与完整病例值相似（疼痛为35.0% vs 34.1%，自我形象为32.3%），而在心理健康和功能方面由于缺失数据比例较高，观察到了更大的差异。在最佳情况下，MCID（临床重要改善）的比率增加到了60.9%–79.5%，而最坏情况下的比率则较低（8.1%–16.1%）。在所有领域中，最佳和最坏情况的数值一致地限定了完整情况的估计值，这支持了尽管有数据丢失（attrition）的情况下，≥2年的MCID模式的稳定性（表3）。表3显示了SRS-22r各领域中≥2年MCID反应率的敏感性分析。表4展示了在术前以及术后≥2年时，达到和未达到MCID的患者的平均SRS-22r领域得分，以及相应的p值，表明了统计显著性。达到MCID的患者在心理健康、疼痛、功能和活动以及自我形象领域的术前得分显著较低。相反，在术后≥2年时，这些患者在这些领域的得分显著提高，反映了持续的临床改善。总体而言，较低的术前得分与达到MCID相关。

图2显示了SRS-22r各领域得分的纵向变化轨迹（平均值±标准差）。在所有SRS-22r领域中，术前较低的子领域得分是达到MCID最一致的预测因素，表明术后有更大的改善潜力。应用EPV（效应量）约束的模型选择后，包括性别、BMI和COI（Cobb角）在内的人口统计学和社会经济变量通常与MCID的达成无关（表5）。

在所有SRS-22r领域中，较低的术前基线得分是一致预测达到MCID的因素，表明术后有更大的改善潜力。在术后1年和≥2年时，较低的基线自我形象得分显著降低了达到MCID的概率（aOR=0.07，95% CI 0.02–0.26，P<0.001），而较高的基线自我形象得分则增加了这一概率（aOR=0.05，95% CI 0.01–0.25，P=0.002）。在≥2年时，较高的基线自我形象得分（aOR=0.05，95% CI 0.01–0.34，P=0.002）和较大的术后Cobb角（aOR=0.83，95% CI 0.71–0.97，P=0.022）同样独立地降低了达到MCID的概率。这些≥2年的发现被认为是探索性的，因为事件数量较少（EPV≈7.5）。

使用基于锚点的MCID阈值进行的敏感性分析表明，即使在数据缺失的情况下，≥2年的MCID模式也保持稳定。这些发现增强了人们对观察到的关联稳健性的信心，并解决了AIS（青少年脊柱侧凸）结果研究的一个标准局限性：长期随访率的变化。总体而言，本研究确定了术前症状严重程度、心理健康史和术后残余畸形是AIS患者术后临床显著改善的关键决定因素。基于MCID的解读通过识别哪些患者在每个SRS-22r领域最有可能受益，以及哪些地方可能需要额外的临床支持，提供了超越平均得分分析的见解。

这项研究评估了使用经过验证的基于锚点的MCID阈值，在AIS患者脊柱后融合（PSF）后的有意义术后恢复情况。虽然平均领域得分显示了早期的术后改善和长期的稳定性，但MCID的达成在不同领域之间存在差异。这种区别在临床上很重要：MCID反映了患者内部的实质性变化，而≥2年时较低的比率可能反映了术后收益的停滞，而不是真正的恶化。在之前的AIS研究中也描述了类似的领域特异性变异性和上限效应，这强调了基于MCID的解读的重要性。纵向恢复模式进一步明确了改善的时间点：疼痛、心理健康和自我形象在最初的6到12个月内表现出最大的改善，然后在≥2年时趋于平稳。功能在术后6个月显著下降（P<0.001），但在1年和≥2年时显著改善（P<0.001）。在1年和≥2年之间观察到了进一步的改善（P=0.010）。所有显著发现经过Holm校正后仍然成立，反映了最初的术后下降之后是渐进和持续的恢复。自我形象从术前到每个术后间隔都显著改善（所有P<0.001；r=0.65–0.75）。在术后时间点之间没有观察到显著差异（所有P≥0.358），表明手术矫正后外观相关的满意度早期且稳定地提高了。在所有领域中，最显著的改善发生在6到12个月之间，没有证据表明在≥2年时出现下降。

讨论部分指出，这项研究使用经过验证的基于锚点的MCID阈值，对AIS患者脊柱后融合后的有意义术后恢复进行了评估。虽然平均领域得分显示了早期的术后改善和长期的稳定性，但MCID的达成在不同领域中有所不同。这种区别在临床上很重要：MCID反映了患者内部的实质性变化，而≥2年时较低的比率可能反映了术后收益的停滞，而不是真正的恶化。在之前的AIS研究中也描述了类似的领域特异性变异性和上限效应，这强调了基于MCID的解读的重要性。纵向恢复模式进一步明确了改善的时间点：疼痛、心理健康和自我形象在最初的6到12个月内表现出最大的改善，然后在≥2年时趋于平稳。功能遵循了预期的模式，即术后初期受限，然后在1年后恢复，并在此后继续改善。总体而言，大多数AIS患者在第一个术后年内达到了接近最大的恢复，尽管在后续时间点的随访减少，但在可获得的受访者中并未观察到结果的下降。

跨领域的分析表明，较低的术前SRS-22r得分一致预测了MCID的达成，这表明术前症状更严重的患者表现出更大的术后收益。这种模式与更广泛的PRO（患者报告的结果）文献一致，其中上限效应限制了术前功能较高的患者的改善幅度。在疼痛领域，较低的术前疼痛与术后1年和≥2年达到MCID的概率较高相关，而有记录的心理健康史降低了临床意义上的疼痛改善的可能性。男性性别在≥2年时表现出向较高MCID概率的非显著趋势；这一发现应谨慎解读，但与描述性别在疼痛感知和恢复轨迹上差异的文献一致。这些发现共同强调了心理因素对术后疼痛的影响，并支持了早期心理社会评估和围手术期心理健康支持的重要性。

对于自我形象，较高的基线自我形象得分和较大的术后Cobb角与较低的MCID达成相关。这些结果强调了残余畸形在塑造外观满意度方面的相关性，以及进行关于预期美容结果的现实术前咨询的价值。功能恢复遵循了典型的术后轨迹，即初期下降后逐渐改善，主要受基线功能的影响，而不是人口统计学或社会经济因素。使用最佳情况、最坏情况和LOCF（最大似然置信区间）假设进行的敏感性分析表明，即使在数据缺失的情况下，≥2年的MCID模式也保持稳定。这些发现增强了人们对观察到的关联稳健性的信心，并解决了AIS结果研究的一个标准局限性：长期随访率的变化。

这项单一机构的研究可能限制了结果的普遍性，而且≥2年的随访丢失引入了潜在的丢失偏差，尽管进行了稳健的敏感性分析。此外，使用基于锚点的MCID阈值存在固有的局限性。MCID值来自外部队列，可能具有有限的区分准确性，这可能会影响在个体患者层面区分真实临床改善和测量变异性的能力。这可能导致一些患者被错误地分类为响应者或非响应者。此外，MCID依赖于基线状态，因此术前SRS-22r得分较高的患者可能尽管经历了临床意义上的改善，但也难以达到基于阈值的改善（上限效应）。尽管在疼痛MCID中观察到了基于性别的趋势，但这些差异背后的机制尚未得到探索，需要进一步研究。最后，除了记录的心理健康史之外，心理社会变量（例如应对风格、焦虑严重程度）尚未纳入研究，但它们可能进一步影响术后结果。

使用经过验证的基于锚点的MCID阈值，这项研究提供了以患者为中心的AIS脊柱后融合后有意义恢复的评估。较低的术前症状负担一致预测了所有领域中的MCID达成，而心理健康史影响了疼痛的改善，术后Cobb角则影响了与外观相关的结果。这些发现强调了心理评估、预期设定以及关注残余畸形对优化术后护理的重要性。这项工作通过在1年和≥2年的随访中应用经过验证的MCID阈值，并结合最佳情况、最坏情况和LOCF敏感性分析来处理数据缺失问题，为AIS文献做出了贡献。将术后Cobb角确定为自我形象MCID的预测因子，将放射学矫正与患者感知的外观联系起来。同时，心理健康史的影响强调了心理社会因素在恢复中的作用。这些结果共同明确了哪些患者最有可能获得有意义的益处，并为临床咨询、共同决策和未来研究提供了可操作的指导。