抗菌药物临床试验中的结果报告：根据2017年最终版FDAAA法规对合规性和及时性的分析

《Journal of Clinical Epidemiology》：Results Reporting in Antimicrobial Agent Clinical Trials: An analysis of Compliance and Timeliness Under the 2017 Final FDAAA Rule

　　

梅根·柯廷（Megan Curtin）|艾莉森·威尔特希尔（Allisun Wiltshire）|古斯塔夫·尼尔松（Gustav Nilsonne）|马克西米利安·西伯特（Maximilian Siebert）

加利福尼亚大学伯克利分校

摘要：

目的

抗菌素耐药性（AMR）是一个紧迫的全球健康威胁。及时、完整地报告抗菌药物的临床试验结果对于评估研究性疗法的安全性和有效性至关重要。2007年的《食品药品监督管理局修正案》（FDAAA）要求将结果报告至ClinicalTrials.gov。在近十年的报告不足之后，美国卫生与公共服务部发布了最终规则，要求指定的责任方将结果提交至ClinicalTrials.gov。最终规则明确规定，符合“适用临床试验”（ACT）标准的试验必须遵守联邦报告要求。ACT和可能的ACT（pACT）是由FDA监管的干预性研究，且至少有一个研究地点位于美国。然而，pACT是在2017年1月之前启动的，因此最终规则的要求不适用于这些试验。本研究通过分析抗菌药物ACT和pACT的结果报告合规性和及时性来评估最终规则的有效性。

研究设计

我们从ClinicalTrials.gov中提取了2013年5月1日至2023年5月1日期间涉及抗菌药物的试验数据。我们分析了从试验完成到结果报告的时间，并估算了ACT和pACT之间的及时性差异。此外，我们还评估了不同研究类型和资金来源下的报告延迟情况。

研究结果

我们的搜索共找到了2629条NCT记录。排除不符合条件的试验后，我们纳入了2525项试验。其中，有1769项pACT（占70.1%；95%置信区间：68.2%-71.8%）和756项ACT（占29.9%；95%置信区间：28.2%-31.8%）。在2525项符合条件的试验中，有2288项（占90.6%；95%置信区间：89.5%-91.7%）在ClinicalTrials.gov上进行了结果报告，而237项记录中有74项（占31.2%）出现在期刊中。总体而言，79.4%（95%置信区间：77.7%-81.0%）的试验报告延迟（ACT为71.3%，pACT为82.6%）。ACT比pACT更有可能更早地报告结果，风险比为1.3（95%置信区间：1.2-1.4）。

结论

ACT在报告合规性和逾期结果报告的延迟方面表现更好。虽然这项分析提供了初步见解，但由于时间线和样本范围的限制，需要更广泛的研究来全面评估最终规则的影响。