儿童与青少年原发性硬化性胆管炎的肝移植治疗

《Surgery》：Liver Transplantation for Primary Sclerosing Cholangitis in Children Versus Young Adults

　　

伊奥annis A. 齐奥加斯 | 劳伦·马洛尼 | 多尔·约埃利 | 玛丽亚·贝马斯-乔治 | 乔治奥斯·措尔法斯 | 凯蒂·R·康诺弗 | 普里娅·S·罗尔费斯 | 艾米·G·费尔德曼 | 梅根·A·亚当斯 | 莎拉·A·泰勒

科罗拉多大学安舒茨医学校区外科移植手术部门，科罗拉多州奥罗拉市儿童医院

摘要

引言

原发性硬化性胆管炎（PSC）是一种免疫介导的胆汁淤积性肝病，其特征是肝内和/或肝外胆管的炎症，并与炎症性肠病（IBD）相关。

方法

我们利用美国器官共享网络（United Network for Organ Sharing）的数据（2002年2月至2024年12月），回顾性地比较了因PSC接受首次肝移植（LT）的儿童（<18岁）和年轻成人（18-25岁）的情况。

结果

共有531名PSC患者接受了肝移植（160名儿童；371名年轻成人）。儿童的终末期肝病模型（MELD）/儿科终末期肝病模型（PELD）评分低于年轻成人（中位数分别为13.0 vs 20.0，p<0.001）。与年轻成人相比，儿童中IBD（58.8% vs 67.9%，p=0.04）、腹水（35.9% vs 47.8%，p=0.01）的发生率较低，且活体捐赠者肝移植的比例也较低（18.1% vs 29.9%，p<00.001）。多变量Cox回归分析显示，调整了IBD、MELD/PELD评分、重症监护状态、移植物类型和时代因素后，儿童患者的死亡风险较低（风险比[HR]=0.49，95%置信区间[95%CI]：0.27-0.89，p=0.02）；白人非西班牙裔患者与其他种族/族裔相比，死亡风险也较低（HR=0.44，95%CI：0.27-0.73，p=0.001）。多变量Cox回归分析还显示，调整了IBD、MELD/PELD评分、重症监护状态、移植物类型和时代因素后，女性患者与男性患者相比，移植物丢失的风险较低（HR=0.68，95%CI：0.49-0.96，p=0.03）；白人非西班牙裔患者与其他种族/族裔相比，移植物丢失的风险也较低（HR=0.71，95%CI：0.50-0.99，p=0.04）。

结论

与年轻成人相比，PSC患儿的肝移植存活率更高，而移植物存活率没有显著差异。白人非西班牙裔种族/族裔与更好的生存结果独立相关，这凸显了肝移植结果之间的持续差异。

部分摘要

引言

原发性硬化性胆管炎（PSC）是一种免疫介导的肝脏炎症性疾病，影响肝内和/或肝外胆管，导致胆汁淤积、纤维化、胆管狭窄，最终发展为终末期肝病。¹ 尽管其确切的发病机制尚不完全清楚，但PSC与其他自身免疫性疾病（如炎症性肠病（IBD）有关；高达80%的PSC患者最终会发展为IBD。^{, 3}

患者队列

患者移植数据来自UNOS标准移植分析和研究数据文件（2025年1月发布）。UNOS数据库根据与美国卫生与公共服务部的合同管理器官采购和移植网络，其中包含自1987年10月以来美国所有列入实体器官移植候选人的数据。由于所有数据均为公开信息，因此无需机构审查委员会的批准。

临床特征

共有531名PSC患者接受了肝移植（160名儿童；371名年轻成人）。两组患者接受肝移植时的中位年龄分别为15.0岁和22.0岁（p < 0.001），年龄分布直方图见图1。与年轻成人相比，儿童中男性比例较低（55.0% vs 69.8%，p = 0.001），IBD的发生率也较低（58.8% vs 67.9%，p = 0.04）。儿童的实验室MELD/PELD评分也显著较低（中位数13.0 vs 20.0，p < 0.001）。

讨论

本研究利用美国移植登记数据比较了PSC儿童患者和年轻成人患者接受肝移植后的结果。我们的发现表明，儿童患者术后存活率高于年轻成人，但两组患者的移植物存活率无显著差异，移植物丢失的原因也没有差异。儿童的实验室MELD/PELD评分和分配评分较低，尽管有更高比例的儿童分配评分高于...

利益冲突/披露声明

S.A.T.担任Ipsen、Mirum Pharma和Capsida Biotherapeutics的顾问。本文的其他作者没有相关利益冲突。

资金/财务支持声明

作者们未为此研究获得任何资金支持。

以往交流

2026年1月在亚利桑那州菲尼克斯举行的美国移植外科医师学会第26届冬季研讨会上进行了海报展示。

CRediT作者贡献声明

伊奥annis A. 齐奥加斯：撰写——审阅与编辑、撰写——初稿、可视化、验证、软件使用、资源协调、项目管理、方法学设计、研究实施、数据分析、概念构思。劳伦·马洛尼：撰写——审阅与编辑、撰写——初稿、资源协调、方法学设计、研究实施。多尔·约埃利：撰写——审阅与编辑、资源协调、方法学设计、研究实施。玛丽亚·贝马斯-乔治：撰写——审阅与编辑、资源协调、方法学设计、研究实施。

数据可用性声明

这里报告的数据由美国器官共享网络（United Network for Organ Sharing）提供，作为器官采购和移植网络的承包商。如需获取数据，请访问： https://optn.transplant.hrsa.gov/data/view-data-reports/request-data这些数据的解释和报告由作者负责，绝不能被视为OPTN或美国政府的官方立场或解释。

致谢

无。